镰状细胞病是一种遗传疾病，影响了近 100,000 名美国人和全球数百万人，对非洲人后裔的影响尤为严重。 镰状细胞病患者共用一个字母 的DNA 突变 这会导致红血 细胞 变成新月形，或“镰刀形”。 这些扭曲的细胞会阻塞血管，导致巨大的疼痛和体内氧气输送不良。 除了慢性疼痛，并发症还包括器官损伤、中风和贫血，这可能是致命的。

在 IGI，我们正在开发新的 CRISPR基于镰状细胞病的治疗和伴随诊断，以及使其负担得起的方法。

治疗镰状细胞病

IGI 的愿景是开发一种治疗镰状细胞病的方法，使每个需要它的人受益。 我们开发了一种实验性疗法，简而言之，包括 1) 收集患者的血液 干细胞, 2) 使用短暂的电流来引入 CRISPR-Cas9 酶 提取的干细胞以及用于纠正镰状突变的模板，3) 使用化学疗法在骨髓中为编辑的干细胞腾出空间，以及 4) 重新引入患者自己的编辑细胞。

与加州大学的其他合作伙伴一起，我们正在开始 I/II期临床试验 这将在加利福尼亚州奥克兰市加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院的马克沃尔特斯博士管理的严重镰状细胞病患者中测试我们的新 CRISPR 疗法。 该试验尚未招募患者； 注册将由加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院管理。 随着更多信息的出现，我们将更新此页面。

阅读关于 即将进行的审判。 了解更多有关“社会隔离”信息 形成一种 临床试验工作 更多关于 CRISPR 特异性临床试验. 您可以在以下位置找到公开试验 clinicaltrials.gov. 临床试验涉及重大风险，无法保证收益。 在决定试验是否适合您时，请咨询您的医生。

推动科学向前发展

IGI 对镰状细胞病的兴趣始于该研究所的一开始。 我们的第一位科学总监 Jacob Corn 和他的实验室 开发了一种新方法 直接纠正患者细胞中导致 SCD 的突变，为 UC 联盟的研究奠定基础 基因组编辑 镰状细胞试验。

我们正在努力改进和创新新疗法，以争取更好的治疗方法，对患者的风险和负担更小。 这对于解决可及性和可负担性也至关重要：当前 基因疗法 花费数百万美元，需要长时间的住院治疗和到处都没有的专门设施。 我们正在开发将 CRISPR 工具直接输送到体内的方法，而不是去除造血干细胞，在实验室中对其进行编辑，然后将其返回给患者。 阅读更多关于我们的治疗传递研究.

我们希望通过不断改进我们的镰状细胞疗法，从长远来看，我们可以使它和类似的疗法更安全、更实惠。

提供健康正义

尽管是在分子水平上了解的第一种疾病，但新药和治疗进展落后于其他不太常见的遗传疾病。 这种缓慢的进展部分是由于长期以来对科学进步的风险和收益的歧视和偏见分配。

超过 90% 的美国 SCD 患者是非裔美国人，这一人群在历史上一直处于边缘化状态，并且生物医学界的服务仍然不足。 对我们来说，最先直接受益的群体之一很重要 基因组 编辑技术是镰状细胞社区。 

有了为健康正义做出贡献的机会，IGI 建立了一项跨学科计划，以开发一种治疗方法，该疗法具有治愈性、负担得起、微创、符合伦理的分布，并在 SCD 社区的指导下创建。

SCD 倡议的指导原则:

1. 伦理: 以正义和仁慈为中心
2. 订婚戒指：为 SCD 社区的输入和指导创造途径
3. 疏忽：推进安全性和有效性的最佳实践，并获得来自整个领域的投入
4. 教学：为 SCD 社区提供了解新疗法的资源
5. 访问：确保 IGI 开发的疗法易于获得且负担得起。 我们的 SCD 或 CRISPR 试验是唯一一个由非营利财团运行的试验，我们致力于创建创新的 IP 和商业化解决方案以确保访问。 
6. 提升：继续致力于创造更有效、更安全且副作用更少的疗法