IGI 研讨会系列——用 CRISPR-Cas9 纠正镰状细胞病突变

镰刀 细胞 疾病是一种遗传性血液疾病，受影响的红细胞扭曲成镰刀状。 这些畸形细胞的寿命较短，会阻碍血液流动，导致感染、疼痛和疲劳等症状。 目前，唯一可用的治疗方法是同种异体骨髓移植——这种治疗方法并非所有人都能广泛接受。

UCLA 项目科学家 Mark DeWitt 讨论了 IGI、UCLA 和 UCSF 在开发 CRISPR基于临床产品，以纠正镰状细胞病。 听马克描述他的球队是如何从替补席上走出来的 基因组- 将协议编辑为已接受 研究性新药 (IND).