基因组学
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CRISPR 目标发现中心
ATP 和 IGI 泛函 基因组学 协作
创新基因组学研究所 (IGI) 和 Apple Tree Partners (ATP) 合作在加州大学伯克利分校 IGI 大楼创建了新的 CRISPR 目标发现中心 (CCTD)。 通过 CCTD，科学家们获得了慷慨的资金和 IGI 实验室设施的使用权，以推进为期 1-2 年的项目，这些项目旨在通过询问和验证新的药物靶点来加速人类疾病的治疗和预防。
概述
特 CRISPR 目标发现中心 是由 IGI 和生命科学风险投资公司创建的最先进的功能基因组学实验室 苹果树合作伙伴 (ATP) 利用基于 CRISPR 的技术的力量来加速新生物靶标的探索和验证，这些靶标可以转化为新的疗法来满足未满足的需求。
2021 年秋季，向加州大学伯克利分校和加州大学旧金山分校研究社区的成员提出了提案请求，他们有兴趣使用基于 CRISPR 的功能基因组学来发现和验证疾病相关的遗传靶标，并打算根据项目成果或与 ATP 合作的意愿找到了一家公司，以努力建立一个新的商业实体来开发这些发现。
2023 CCTD 赠款获得者
IGI 和 ATP 感谢所有 2022 年申请人对 CRISPR 目标发现中心的兴趣。 经过严格的评估过程，以下个人获得了研究项目的资助：
乔·德瑞西博士
Joe DeRisi 是加州大学旧金山分校的生物化学和生物物理学教授，也是 Chan Zuckerberg Biohub 的总裁。 DeRisi 是一位跨学科科学家，他的工作结合了基因组学、生物信息学、生物化学和生物工程，以研究各种生物体中的自身免疫性疾病、寄生虫病和病毒性疾病。 他在加州大学圣克鲁斯分校获得生物化学和分子生物学学士学位，并在加州大学圣克鲁斯分校获得博士学位。 斯坦福大学生物化学博士。
萨曼莎刘易斯博士
Samantha Lewis 是加州大学伯克利分校的分子和细胞生物学家兼助理教授。 她的研究调查了动物细胞如何确保它们生存所需的持续能量供应，以及这在人类疾病中是如何出错的。 她的实验室团队专注于线粒体，即“细胞的动力源”，它拥有自己的基因组蓝图，称为线粒体 DNA。 Lewis 的实验方法利用高空间和时间分辨率的活体显微镜、DNA 复制和转录的单细胞分析、基因编辑、蛋白质组学和遗传学来揭示细胞如何复制、分离和继承这个“被忽视的基因组”。 刘易斯获得了俄勒冈州立大学的学士学位和博士学位。 来自加州大学河滨分校。
大卫·鲁杰罗博士
Davide Ruggero 是加州大学旧金山分校 (UCSF) 泌尿外科和细胞与分子药理学系的教授。 他还担任加州大学旧金山分校海伦迪勒家族基础癌症研究主席。 Ruggero 博士于 2007 年 2013 月从费城福克斯蔡斯癌症中心 (Fox Chase Cancer Center) 人类遗传学系担任助理教授加入加州大学旧金山分校 (UCSF)。 他于 XNUMX 年获得正教授职位。他的研究扩展了癌症生物学的传统研究方向，并揭示了癌症基因调控的新控制层。 鲁杰罗博士因其在癌症生物学方面的杰出研究而获得多项奖项和荣誉。
罗伯特·萨克斯顿博士
罗伯特·萨克斯顿 (Robert Saxton) 是加州大学伯克利分校免疫学和分子医学与化学助理教授。 Saxton 实验室研究控制组织炎症、修复和稳态的细胞通讯机制，目标是开发新的疗法来调节疾病中的这些通路。 他们的多学科研究计划使用一系列生化和结构生物学技术，以及蛋白质工程、受体药理学和炎症小鼠模型的前沿方法，以了解和控制原子、细胞和有机体水平的炎症信号。 Saxton 博士在加州大学伯克利分校获得学士学位，并在加州大学伯克利分校获得博士学位。 来自麻省理工学院。
杰克·汤顿博士
Jack Taunton 是加州大学旧金山分校细胞分子药理学教授和癌症中心项目成员。 他的实验室开发化学和生化工具来阐明与癌症和自身免疫性疾病相关的细胞过程。 他的研究实验室是一个化学生物学协作小组，其科学兴趣多种多样，包括共价抑制剂设计、化学蛋白质组学方法、天然产物和蛋白质稳态机制。
Dean Toste 博士和 Christopher Chang 博士
Dean Toste 是加州大学伯克利分校 Gerald EK Branch 特聘化学教授。 他因开发和研究催化剂和催化反应所做的工作而受到认可。 他尤其以其在均相金催化和手性阴离子催化方面的开创性工作而闻名，更广泛地说，他以机械指导的反应发现方法而闻名。 Toste 出生于葡萄牙亚速尔群岛，在加拿大多伦多长大。 他毕业于多伦多大学，获得化学和生物化学学位，并获得博士学位。 来自斯坦福大学。 He is an elected fellow of the Royal Society of Canada, Academy of Sciences, the American Academy of Arts and Sciences and a member of the National Academy of Sciences.
Christopher Chang 是加州大学伯克利分校的化学教授、分子与细胞生物学教授、海伦威尔斯神经科学研究所成员，以及加州大学旧金山分校的兼职教授。 Chang 实验室研究生物和能源的化学。 他们借鉴无机、有机和生物化学的核心学科，在成像、蛋白质组学、药物发现和催化方面提出新概念。 Chang 在加州理工学院获得了化学学士和硕士学位，并在加州理工学院获得了博士学位。 在麻省理工学院。
2022 CCTD 赠款获得者
Daniel K. Nomura 博士
Dan Nomura 是加州大学伯克利分校化学系、分子与细胞生物学系以及营养科学与毒理学系的化学生物学教授，也是加州大学旧金山分校药物化学系的兼职教授。 自 2017 年以来，他还担任诺华-伯克利蛋白质组学和化学技术中心主任，专注于使用化学蛋白质组学平台来解决不可药物化的蛋白质组问题。 他还是 Frontier Medicines 科学顾问委员会的联合创始人和负责人，并在 Mark Foundation for Cancer Research 的科学顾问委员会任职。 野村获得了分子和细胞生物学学士学位和博士学位。 在加州大学伯克利分校与 John Casida 教授一起获得分子毒理学博士学位，并在 2011 年作为教员返回伯克利之前在 Scripps Research 与 Ben Cravatt 教授一起担任博士后研究员。他获得的荣誉包括被选为塞尔学者、美国癌症协会研究学者奖、国防部突破奖、类花生酸研究基金会青年研究员奖和马克癌症研究基金会 ASPIRE 奖。
特 野村研究组 加州大学伯克利分校专注于使用化学蛋白质组学平台重新构想成药性，以开发变革性药物。
詹姆斯奥尔兹曼博士
James Olzmann 是加州大学伯克利分校分子和细胞生物学以及营养科学和毒理学副教授，也是 Chan Zuckerberg Biohub 的研究员。 他的研究小组研究脂质稳态的细胞生物学及其与人类疾病（包括代谢疾病和癌症）的相关性。 作为密歇根大学生物学本科生，奥尔兹曼继续获得博士学位。 埃默里大学神经科学博士。 作为斯坦福大学生物学博士后，他发现了内质网蛋白质质量控制和脂滴之间的联系——脂滴是脂质代谢的细胞中枢，提供可用于能量、膜生物发生和脂质信号通路的脂肪酸。 这一发现使奥尔兹曼加深了对脂滴生物学和细胞用于防止脂毒性的机制的关注。 他的一些荣誉包括总统科学家和工程师早期职业奖 (PECASE)、美国细胞生物学学会的 Günter Blobel 早期职业奖、米勒研究所教授奖和美国癌症协会研究学者奖。
目前在努力 奥尔兹曼实验室 整合系统水平、化学生物学和细胞生物学策略，以了解脂滴的调节以及在称为铁死亡的受调节细胞死亡途径中抑制脂质损伤的机制。
大卫劳莱特博士
David Raulet 是一名免疫学家和癌症研究员，他专注于细胞毒性淋巴细胞（包括 NK 细胞和 T 细胞）在破坏肿瘤细胞中的作用。 他以定义 NK 细胞识别癌细胞的机制而闻名； MHC 和 MHC 样分子如何决定 NK 细胞的抑制、激活和教育； MHC 分子的内在 T 细胞识别； 并调节 TCR 基因重排。 Raulet 毕业于密歇根大学，获得微生物学学位，并获得麻省理工学院博士学位。 在生物学中。 他是宾夕法尼亚大学医学院病理学系的博士后研究员。 他在麻省理工学院生物系任教，随后转到加州大学伯克利分校分子与细胞生物学系。 他是美国国家科学院的成员。
特 劳莱特实验室 研究自然杀伤细胞和 T 细胞识别癌细胞和感染细胞的机制，以及肿瘤和感染因子自然激活或抑制细胞毒性细胞的生产性反应，或通过诱导无反应使细胞脱敏的机制。 这项研究的目的是应用其发现来改进现有的癌症免疫疗法并设计新的免疫疗法。
Lani Wu 博士和 Steven Altschuler 博士
Lani Wu 和 Steve Altschuler 是加州大学旧金山分校 (UCSF) 药物化学系的教授。 他们共同开发了一项研究计划，该计划将实验生物学、数据科学和建模相结合，以解决细胞生物学和药物发现中的基本问题。 这对夫妇走上了一条非线性的生物学之路，他们的研究生涯始于分析和几何界面的数学。 他们过渡到微软的工程部门，在那里他们共同领导了一个发明团队，该团队开发了机器学习方法来改善人机交互，包括计算机视觉、社交网络和嘈杂的语音识别领域。 他们通过生物技术初创公司 Rosetta Inpharmatics 进入系统生物学和药理学领域。 Wu 和 Altschuler 一直是哈佛大学 Bauer 研究员计划和 UTSW 系统生物学绿色中心的先驱成员，并曾在伯克利的 MSRI 和 Google Brain 担任客座教授。 他们是 ATP 投资组合公司 Nine Square Therapeutics 的联合创始人。
特 Altschuler 和 Wu 实验室 在 UCSF 解决生物学、疾病和药理学方面的系统级问题。
安德鲁杨博士
Andrew Yang 是加州大学旧金山分校 (UCSF) 巴卡尔衰老研究所和解剖学系的桑德勒教员。 他的实验室开发了新的分子方法来解码大脑与身体接触的关键界面上的蛋白质和免疫细胞通讯。 了解这些信息的机制、意义和治疗相关性将为改善药物输送和增强对神经退行性疾病的恢复力提供新的途径。
马丁·坎普曼
Martin Kampmann 是加州大学旧金山分校生物化学和生物物理学系以及神经退行性疾病研究所的副教授。 他获得了剑桥大学的生物化学学士学位和博士学位。 洛克菲勒大学生物物理学/细胞生物学专业。 他共同发明了 CRISPRi 和 CRISPRa 筛选技术，他的实验室率先在神经元、小胶质细胞和星形胶质细胞等人脑细胞类型中进行基于 CRISPR 的筛选。 他利用这项独特的技术来揭示阿尔茨海默病和其他神经退行性疾病的机制和新的治疗策略。 Kampmann 被任命为 NIH 主任的新创新者、Allen 杰出研究员、Chan Zuckerberg Initiative Ben Barres 早期职业加速奖，并获得了创新早期职业科学家雨水奖。
CRISPR目标发现中心主任
在 2020 年加入 IGI 之前，Refermat 在纪念斯隆凯特琳癌症中心工作，从事各种 CRISPR 细胞系工程和 CRISPR 文库建设项目。 具体来说，爱丽丝带头为“可用药”基因组克隆条形码 CRISPR 文库，目的是在患者衍生的 PDX 模型中定制药物靶点发现。 她与一个研究专家团队一起完成了几个全基因组 CRISPR 筛选，以找到表明淋巴瘤细胞系对药物敏感的新基因靶标。 |
爱丽丝 Refermat 博士 担任 IGI CRISPR 靶标发现中心主任，目标是通过研究和验证新的药物靶标来加速人类疾病的治疗和预防。