人类健康

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单个基因的突变导致超过 5,000 种人类疾病。多年来，科学家们已经知道许多遗传疾病的原因，但直到现在还没有办法治疗它们。 IGI 旨在使用基于 CRISPR 的治疗来纠正细胞、动物模型以及最终人类患者中的致病突变。

药物发现：使用 CRISPR 筛选和机器学习来扩展我们对复杂疾病遗传基础的理解并确定新的治疗靶点

研发支持: 简化针对被忽视疾病和高度未满足需求领域的基于 CRISPR 的新疗法和诊断方法的创建

翻译：加快将可访问且可扩展的 CRISPR 疗法从实验室带到临床的过程

IGI 中心翻译的基因组学 (CTG) 是首创的创新中心基因- 编辑针对难治性遗传疾病的靶向治疗的研究和开发。 CTG 的目标是加快从诊断到治愈的时间表，并最终为患有这些疾病的个人提供定制治疗。

CRISPR 治愈灯塔旨在为快速开发基因组编辑疗法创建路线图。

IGI 正在与全球领先的生命科学和诊断创新公司 Danaher 合作，创建一个新的合作中心，目标是扩大和加速基于 CRISPR 的罕见疾病及其他疾病治疗方法的开发。

我们正在推进首个针对镰状细胞病基因组药物的非营利性临床试验。

IGI 研究人员正在与加州大学伯克利分校、加州大学旧金山分校和加州大学洛杉矶分校的研究人员联盟合作进行一项临床试验，使用 IGI 开发的 CRISPR 技术直接纠正导致镰状细胞病的突变。我们治疗镰状细胞病的整体方法包括与镰状细胞病合作细胞社区、公共教育以及寻找新的模式以使有需要的人能够获得治疗。

我们正在创建诊断方法和工具来实现基因组医学的未来。

IGI 临床实验室的研究人员正在开发关键测定方法，以在分子水平上评估临床试验中新基因组编辑疗法的安全性和有效性，并正在开发必要的工具和基础设施，以实现介入基因组学成为标准实践的未来在世界各地的医院。