人类健康

项目领导

单个基因的突变导致超过 5,000 种人类疾病。多年来，科学家们已经知道许多遗传疾病的原因，但直到现在还没有办法治疗它们。 IGI 旨在使用基于 CRISPR 的治疗来纠正细胞、动物模型以及最终人类患者中的致病突变。

药物发现：使用 CRISPR 筛选和机器学习来扩展我们对复杂疾病遗传基础的理解并确定新的治疗靶点

研发: 简化针对被忽视疾病和高度未满足需求领域的基于 CRISPR 的新疗法和诊断方法的创建

翻译：加快将可访问且可扩展的 CRISPR 疗法从实验室带到临床的过程

我们正在推进首个针对镰状细胞病基因组药物的非营利性临床试验。

IGI 研究人员正在与加州大学伯克利分校、加州大学旧金山分校和加州大学洛杉矶分校的研究人员联盟合作进行一项临床试验，使用 IGI 开发的 CRISPR 技术直接纠正导致镰状细胞病的突变。我们治疗镰状细胞病的整体方法包括与镰状细胞病合作细胞社区、公共教育以及寻找新的模式以使有需要的人能够获得治疗。

我们正在为未满足的需求创建基于 CRISPR 的诊断方法。

IGI 研究人员和 IGI 临床实验室正在研究两种类型的诊断：基于 CRISPR 的快速传染病诊断测试，以及用于在分子水平上评估临床试验中新基因组编辑疗法的安全性和有效性的伴随诊断。

我们正在推进一项针对个人独特基因构成的临床试验。

CRISPR 基因组编辑为个体化医学打开了大门，允许创建可以治疗一个家庭或一个人的基因组药物。我们的研究人员正在与 FDA 合作，为患有以前未知的严重自身免疫性疾病的个体提供治疗，为未来罕见和被忽视的疾病的治疗铺平道路。