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人类健康

© 2017 芭芭拉·里斯

单个基因的突变会导致 5000 多种人类疾病。

直到最近,医生只能治疗遗传病的症状,而患者往往需要终生服用非治愈性药物。 多年来,科学家们已经知道许多遗传疾病的原因,但直到现在还没有办法治愈它们。 IGI 旨在使用“分子手术刀”Cas9 来永久纠正细胞、动物模型和最终人类患者中的致病突变。 我们的首要目标是治疗镰状细胞病和一种罕见的家族性自身免疫性疾病。

手拿着带有组织切片的幻灯片。 © 诺亚·伯杰 2016

关键目标

致力于了解复杂疾病的遗传基础
识别新的疾病修饰基因
寻找预防疾病的方法
为影响服务不足人群的疾病开发基于 CRISPR 的疗法

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