通过局部单倍体人类多能干细胞对 BRCA2 基因变异体进行功能注释
Li H、Bartke R、Zhao L、Verma Y、Horacek A、Ben-Natan AR、Pangilinan GR、Krishnappa N、Nielsen R 和 Hockemeyer D。 自然生物医学工程
(2023)加速从实验室到临床的 CRISPR 治愈
李嘉诚转化基因组学中心 (CTG) 是首个创新中心,致力于开发针对未解决的遗传疾病的靶向基因组编辑疗法,位于加州大学伯克利分校创新基因组学研究所 (IGI)。
CTG 团队正在创建一个平台来加速新疗法的发现,重点关注通常被标准药物开发流程忽视的罕见疾病。 CTG 的使命是缩短诊断到治愈的时间,并针对未满足的需求开发新的基因组疗法。
目前的方法每次只针对一种疾病,每次治疗需要十年或更长时间,并且通常侧重于常见疾病。 CTG 的目标是通过 CRISPR 基因组编辑的灵活性,为包括超罕见疾病在内的所有类别的疾病创建可立即部署的治疗方法。
在针对遗传性疾病开发基于 CRISPR 的疗法时,开发治疗方法的大部分步骤都是相同的。 例如,对于血液或原发性免疫疾病,患者的血液干细胞被从体内取出,使用 CRISPR 进行基因编辑,然后返回患者体内。 改变的是针对基因组不同区域的指导RNA。
CTG 独特的自动化系统可以快速识别致病基因中 CRISPR 工具靶向的最佳位置。 我们的高通量筛选方法可以用优化的引导RNA注释与这些疾病有关的所有已知基因,并可以在类器官模型中进行验证。 该系统适用于所有遗传疾病,使 CTG 团队能够同时开发针对多种疾病的方法。
CTG 的高级转化遗传学 (ATG) 实验室开发并部署规模化干细胞工程工作流程,以阐明人类疾病的分子原理并发现新的治疗策略。
ATG 实验室的自动化组织培养系统 (ATTIS) 能够实现规模化基因组编辑项目,以生成携带设计突变的同基因 hPSC。 ATTIS 由专家分子生物学家和自动化工程师团队运营,可简化基因编辑 hPSC 的生成和分析,使细胞培养和编辑管道的吞吐量比目前手动进行的 hPSC 编辑实验高 20-50 倍。 如需了解更多与 ATG 实验室合作的信息,请联系 PI Hanqin Li hanqinli@berkeley.edu.
ATTIS 在创新基因组研究所 ATG 实验室中运行
治疗创新介入基因组学单位 (INGENUITI) 是创新基因组学研究所的一项举措,旨在研究基因组变异如何导致疾病的机制,以及如何使用 CRISPR-Cas9 等基因编辑工具来治疗这些疾病。 我们正在积极招募这项研究的参与者,您可以 在这里阅读更多信息. 如果您有兴趣,可以发邮件 ingenuiti@berkeley.edu,调查员将会回复您。
Li H、Bartke R、Zhao L、Verma Y、Horacek A、Ben-Natan AR、Pangilinan GR、Krishnappa N、Nielsen R 和 Hockemeyer D。 自然生物医学工程
(2023)Foss DV、Muldoon JJ、Nguyen DN、Carr D、Sahu SU、Hunsinger JM、Wyman SK、Krishnappa N、Mendonsa R、Schanzer EV、Shy BR、Vykunta VS、Allain C、Li Z、Marson A、Eyquem J 和 Wilson钢筋混凝土。 自然生物医学工程
(2023)Giannikopoulos P 和 Parham DM。 MDPI 癌症
(2022)Magis W, DeWitt MA, Wyman SK, Vu JT, Heo SJ, Shao SJ, Hennig F, Romero ZG, Campo-Fernandez B, Said S, McNeill MS, Rettig GR, Sun Y, Wang Y, Behlke MA, Kohn DB, Boffelli D、Walters MC、Corn JE 和 Martin DIK。 科学
(2022)要了解 IGI 和 CTG 的空缺职位,请参阅我们的 招聘页面.
如果对 CTG 正在进行的工作或潜在的合作伙伴关系有任何疑问,请通过 mlesman@berkeley.edu 联系 Madalyn Lesman。