关于三峡集团

在世界范围内，有超过 6000 种遗传疾病，其中大部分没有治疗选择，也无法治愈。 医学研究通常一次只针对一种疾病，重点关注患者人群众多的常见疾病，开发每一种新疗法可能需要十年或更长时间。

IGI 转化基因组学中心 (CTG) 是首个针对顽固性遗传疾病进行基因编辑研究和靶向治疗开发的创新中心，位于加州大学伯克利分校校园的 IGI 大楼内。 IGI 的 CTG 团队正在努力创建一个平台，为遗传性血液和原发性免疫疾病提供新疗法，重点关注罕见和被忽视的疾病。 我们的目标是加快从诊断到治愈的时间， 与我们的临床合作伙伴合作 为患有这些疾病的个人提供定制治疗。

CRISPR 治疗平台

在针对遗传性疾病开发基于 CRISPR 的疗法时，患者和治愈之间的大多数步骤都是相同的。 对于血液或原发性免疫疾病，患者的血液干细胞被从体内取出，使用 CRISPR 机器进行基因编辑，然后返回患者体内。 不同的是哪个基因正在被编辑。

引导 RNA（特定于感兴趣基因的短序列）告诉 CRISPR 机器在何处编辑 DNA。 通过替换引导RNA，我们可以将CRISPR机制定位到基因组中的任何基因。 换句话说，我们可以通过改变引导RNA的序列来治愈任何遗传性血液疾病。

目前的方法一次只针对一种疾病。 我们的方法将为一系列疾病创建可立即部署的治疗方法：我们正在开发一个自动化系统，为遗传性骨髓衰竭综合征或原发性免疫缺陷相关基因设计和测试数千个引导 RNA。 有了这条管道，我们将能够快速确定致病基因中的最佳位置，以使用 CRISPR 机制进行靶向。 我们将用优化的引导 RNA 注释与这些疾病有关的所有已知基因，以便我们准备好在时机成熟时治疗患者。

INGENUITI 研究

治疗创新介入基因组学单位 (INGENUITI) 是创新基因组学研究所的一项举措，旨在研究基因组变异如何导致疾病的机制，以及如何使用 CRISPR-Cas9 等基因编辑工具来治疗这些疾病。 我们正在积极招募这项研究的参与者，您可以 在这里阅读更多信息. 如果您有兴趣，可以发邮件 ingenuiti@berkeley.edu，调查员将会回复您。

职业与联系方式

要了解 IGI 和 CTG 的空缺职位，请参阅我们的 招聘页面.

如果对 CTG 正在进行的工作或潜在的合作伙伴关系有任何疑问，请通过 mlesman@berkeley.edu 联系 Madalyn Lesman。