关于三峡集团

在世界范围内，有超过 5000 种遗传疾病，其中大部分没有治疗选择，也无法治愈。 医学研究通常一次只针对一种疾病，重点关注患者人群众多的常见疾病，开发每一种新疗法可能需要十年或更长时间。

IGI 中心 翻译的 基因组学 (CTG) 是首创的创新中心 基因-编辑难治性遗传病靶向治疗的研究和开发，位于加州大学伯克利分校校园的 IGI 大楼。 IGI 的 CTG 团队正在努力创建一个平台，以实现针对遗传性血液和原发性免疫疾病的新疗法，重点关注罕见和被忽视的疾病。 我们的目标是加快从诊断到治愈的时间线， 与我们的临床合作伙伴合作 为患有这些疾病的个人提供定制治疗。

CRISPR 治疗平台

开发时 CRISPR基于遗传病的疗法，患者和治愈之间的大部分步骤是相同的​​。 对于血液或原发性免疫疾病，患者的血液 干细胞 从身体上移除， 基因编辑 使用 CRISPR 机器，然后返回给患者。 不同的是正在编辑哪个基因。

该 向导RNA – 特定于感兴趣基因的短序列 – 告诉 CRISPR 机器确切的编辑位置 的DNA. 通过更换指南 RNA，我们可以将 CRISPR 机制定位到 基因组. 换句话说，我们可以通过改变我们的引导 RNA 的序列来治愈任何遗传性血液疾病。

目前的方法一次只针对一种疾病。 我们的方法将为一系列疾病创建可立即部署的治疗方法：我们正在开发一个自动化系统，为遗传性骨髓衰竭综合征或原发性免疫缺陷相关基因设计和测试数千个引导 RNA。 有了这条管道，我们将能够快速确定致病基因中的最佳位置，以使用 CRISPR 机制进行靶向。 我们将用优化的引导 RNA 注释与这些疾病有关的所有已知基因，以便我们准备好在时机成熟时治疗患者。

三峡工程

职业与联系方式

要了解 IGI 和 CTG 的空缺职位，请参阅我们的 招聘页面.

有关 CTG 正在进行的工作或潜在合作伙伴关系的任何疑问，请通过 mlesman@berkeley.edu 联系 Madalyn Lesman。