詹妮弗·杜德纳 (Jennifer Doudna) 介绍 CRISPR

IGI 创始人在 2015 年的第一次 TED 演讲中 珍妮弗·杜德娜 很好地介绍了 CRISPR-Cas9 系统允许科学家编辑 的DNA 几乎在任何一种 细胞 或有机体。这种革命性的基因工程工具为治疗遗传疾病、改善农业和营造健康的环境创造了巨大的机会，同时也迫使我们应对困难的道德困境。

CRISPR 的工作原理

DNA是地球上生命的指导手册。 它编码了生物体的基本特性——它如何生活、生长和繁殖。 改变活细胞中的 DNA 序列称为 基因组编辑 or 基因 编辑. 长期以来，这要么是不可能的，要么是极具挑战性的。 

CRISPR的发展 基因组 编辑彻底改变了科学家编辑基因组的能力。 2012 年，IGI 创始人 Jennifer Doudna、Emmanuelle Charpentier 及其团队的研究开发了一种重新利用 细菌 称为 CRISPR 的免疫系统——一个首字母缩写词，代表 C有光泽 R定期地 I间隔 S园艺 P阿灵 Repeats——使用 CRISPR 相关技术在精确位置打断 DNA 蛋白质 (Cas9)就像分子剪刀一样切割DNA。当 DNA 被切割时，这就创造了一个机会，通过利用细胞的自然修复途径来改变切割位点及其周围的 DNA 序列。
 

科学家可以通过添加新的 DNA 片段来编辑生物体的基因组，以便细胞在修复 DNA 断裂时用作模板。通过这种方式，科学家可以替代致病的 突变 具有健康的序列或对基因组进行其他修改。 

科学家还可以使用 CRISPR 完全“敲除”基因，破坏其功能或导致细胞停止制造蛋白质。这是使用的技术 卡斯格维，第一个获批的镰状细胞病 CRISPR 疗法。改变基因的方式也是可能的 表示 用“表观遗传的 编辑，通常可以暂时地调高或调低基因的效果。CRISPR 工具箱随着更新的方法不断发展，例如 基础编辑 和 主要编辑 允许科学家改变遗传密码中的单个字母。

总之，这些基因组编辑方法为科学家提供了强大的新工具来治疗疾病、改善农业、开发阻止和适应气候变化的新方法，以及通过编辑几乎任何生物体的 DNA 来研究生物学的基本问题。

CRISPR历史

在 WNYC Radiolab 的这一集中，Jad Abumrad 和 Robert Krulwich 与 Jennifer Doudna、Eugene V. Koonin、Beth Shapiro 和 Carl Zimmer 一起探讨了 CRISPR 的发展。

“隐藏在一些世界上最小的生物体内的是科学家们偶然发现的最强大的工具之一。它是一种在细菌中存在了数百万年的防御系统，它可能有一天让我们改变人类进化的进程。”

CRISPR 道德与准入

CRISPR 等强大技术引发了许多伦理问题。这些范围包括技术应该或不应该如何使用、谁可以使用该技术以及它可能带来的好处。在 IGI，我们致力于指导负责任地使用 CRISPR 技术，并与 利益相关者 和世界各地的政策制定者，并为医学和农业进步的获取和负担能力创造新的模式。访问我们的 公共影响计划页面 了解有关 IGI 在 CRISPR 监管、获取和可负担性方面工作的更多信息。

 

“我们所有人都有巨大的责任，要仔细考虑意外的后果 以及科学突破的预期影响。”——詹妮弗·杜德纳

IGI 的 CRISPR 研究

在 IGI，我们的目标是利用 CRISPR 和其他先进的基因组技术来解决世界上最严重的健康、环境和农业问题。我们特别感兴趣的是推进研究以满足服务不足人群的需求，并确保公平地获得基于 CRISPR 的进步。

您可以在我们的项目页面上了解有关我们研究项目的更多信息。

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