认识维多利亚格雷，第一位 CRISPR 镰状细胞患者

维多利亚·格雷患有镰状细胞病 (SCD)。 SCD 是一种遗传性疾病，会导致红细胞呈半月形而不是圆形。 镰状细胞会阻塞血管，减缓或停止血流。 这会导致突然的剧烈疼痛。 并发症包括器官损伤、中风、贫血和过早死亡。 了解 IGI 的镰状细胞计划 这里。. 

维多利亚参加了 临床试验 对于SCD。 她于 2019 年在田纳西州纳什维尔接受治疗，使她成为美国第一个接受基于 CRISPR 疗法治疗遗传病的人。 

“它们从制造镰状细胞的细胞变成了超级细胞——帮助我变得更好的细胞。”

NPR 记者罗伯·斯坦 (Rob Stein) 打破了 故事 2019 年 XNUMX 月。您可以 跟着他 获取更新。 从那时起，他就定期与维多利亚联系，并通过 NPR 分享她的故事。 我们很高兴在治疗一年多后，维多利亚 熙！ 单击下面以了解她的旅程，或在您收到播客的任何地方下载：

第一，美国医生使用 CRISPR 工具治疗遗传病患者
上午版 | 全国公共广播电台| 29 年 2019 月 XNUMX 日

患者希望基因编辑可以帮助治疗镰状细胞病的痛苦
上午版 | 全国公共广播电台| 10 年 2019 月 XNUMX 日

编辑人类基因的革命性实验
短波 | 全国公共广播电台| 4 年 2019 月 XNUMX 日

基因编辑的“超级细胞”在对抗镰状细胞病方面取得进展
上午版 | 全国公共广播电台| 19 年 2019 月 XNUMX 日

一位年轻的密西西比妇女通过开创性的基因编辑实验踏上旅程
所有的情况都被考虑到了 | 全国公共广播电台| 25 年 2019 月 XNUMX 日

一年后，第一位为镰状细胞病进行基因编辑的患者正在蓬勃发展
上午版 | 全国公共广播电台| 23 年 2020 月 XNUMX 日

第一个接受 CRISPR 基因编辑治疗的患者继续蓬勃发展
上午版 | 全国公共广播电台| 15 年 2020 月 XNUMX 日

为什么基因工程专家关注维多利亚格雷的案例
上午版 | 全国公共广播电台| 7 年 2023 月 XNUMX 日

镰状细胞病的里程碑式基因编辑治疗方法更接近现实
上午版 | 全国公共广播电台| 31 年 2023 月 XNUMX 日

FDA 批准首个针对人类疾病的基因编辑疗法

镜头 | 全国公共广播电台| 8 年 2023 月 XNUMX 日