临床干预基因组学中心

的迅速崛起 CRISPR 疗法正在改变医学的面貌。IGI 正在为一种新的医学专业奠定基础，该专业将使用基因组疾病诊断和基于 CRISPR 的治疗作为遗传病患者的护理标准： 介入性基因组学.

IGI 的介入基因组学部门 (IGU) 正在创建新的工具和工作流程，将介入基因组学纳入临床实践。 IGI 借鉴加州大学伯克利分校的基础研究和加州大学旧金山分校的临床研究，拥有从基础研究到临床试验的世界领先的 CRISPR 专业知识和专有技术，在引领这一方法方面具有独特的优势。与 IGI 的使命相一致，IGU 重点关注紧迫的、未满足的需求领域，并为历史上服务不足的群体带来好处。 IGU 对实现 CRISPR 为患有罕见遗传疾病的个体提供服务特别感兴趣。

IGU 由三个核心平台组成： 1. 治疗创新介入基因组学单位 (INGENUITI); 2. 检测开发平台;和 3. IGI 临床实验室。

INGENUITI 研究

治疗创新介入基因组学单元 (INGENUITI) 是创新基因组学研究所的一项举措，旨在研究基因组变异导致疾病的机制以及基因 CRISPR-Cas9 等编辑工具可用于治疗这些疾病。我们正在积极招募这项研究的参与者，您可以在这里阅读更多信息. 如果您有兴趣，可以发邮件至 ingenuiti@berkeley.edu，我们将进一步跟您沟通。

核心平台

别出心裁

罕见病的研究和治疗因其极为罕见而受到限制：虽然几乎每 1 人中就有 20 人患有某种罕见病，但每种特定疾病的罕见性和每个病例的有限数据阻碍了理解和治疗这些疾病。 Interventional Genomics Unit for Therapeutic Innovation (INGENUITI) 的目标是创建标准化的介入基因组学评估 (IGA) 并集中全球罕见病患者的 IGA 数据。这些数据将使研究人员能够发现致病基因变异，并为罕见病患者开发 CRISPR 疗法。我们的合作者包括 SingHealth。