特 CRISPR-CAS号 系统，有时也称为“CRISPR”简而言之，是一种用于编辑的技术 的DNA. 它是由一个 向导RNA 和 CAS号 蛋白质。 该 向导RNA 领导 CAS号 蛋白质 到特定的 的DNA 顺序。 最常见和研究得最好的 CAS号 蛋白质 is Cas9. Cas9 充当分子剪刀，剪断 的DNA 在指定的位置 向导RNA。 何时 的DNA 被切断， 细胞 启动可以更改或编辑的修复过程 的DNA 序列。 CRISPR 可以删除、添加或更改 的DNA “信。”

有关更多信息，请参阅我们的解释页面 CRISPR 的工作原理，并观看 IGI 创始人 Jennifer Doudna 介绍 CRISPR 基因组编辑.

许多科学家——比这里描述的少数科学家多了数百人——对这一发现做出了贡献 CRISPR 并将其转变为 基因组- 编辑工具。 1987年，科学家们注意到 的DNA 与重复序列 菌. 这些后来被命名为“成簇的规则间隔短回文重复”或“CRISPR'简称。 在 2000 年代初期，研究人员意识到 的DNA 在匹配的重复序列之间 的DNA from 病毒. 这一见解导致了 2007 年发表的实验工作，其中表明 CRISPR 是一种免疫系统 菌 和别的 微生物 用来保护自己 病毒.

2012 年，包括 IGI 创始人 Jennifer Doudna 在内的一个团队弄清楚了 Cas9 功能以及如何对其进行编程以使其具有针对性 的DNA 削减。 这个团队和其他人看到了将这个系统作为一个 基因组- 编辑技术，这一愿景在 2013 年初迅速付诸实践。从那时起， CRISPR 技术已在世界各地的实验室中用于编辑 的DNA 各种各样的 细胞 和有机体； CRISPR-基于疗法已成功用于临床试验； 和编辑过的农作物 CRISPR 已经进入市场。 2020 年，Jennifer Doudna 和 Emmanuelle Charpentier 荣获 诺贝尔化学奖 共同开发 CRISPR 基因- 编辑技术。 

要了解生动、深入的历史，请收听 插曲 WNYC 的 Radiolab。 主持人 Jad Abumrad 和 Robert Krulwich 与 Jennifer Doudna、Eugene V. Koonin、Beth Shapiro 和 Carl Zimmer 进行了交谈，探索了世界 CRISPR 以及它是如何被发现的。

特 CRISPR-Cas9 系统通过切割工作 的DNA 在特定位置。 一种 细胞 使用修复机制来修复切口。 科学家可以利用修复机制对 的DNA. 但这并不总是完美的。 科学家通常会寻找以下错误：

• 不中 效果： CAS号 蛋白质 削减 的DNA 在错误的地方。 不中 影响可能是无害的，但有可能损害 细胞 功能，甚至杀死 细胞 取决于它们发生的位置。
• 目标重排： CAS号 蛋白质 在正确的位置剪切，但在此过程中进行了错误的编辑 的DNA 修理。 这可能会改变 基因 以有害的方式发挥作用。
• 免疫原性： CRISPR对生物体的基于工具或疗法可能会引发危险的免疫反应。

有很多事情我们还不知道 CRISPR，并且可能存在其他风险。 像大多数新的生物技术一样，需要时间和研究才能完全了解 CRISPR 能做什么，有什么风险和限制。 这就是为什么搬家 CRISPR 从研究实验室出来并进入实际应用需要经过深思熟虑的监管。  

在美国，在 FDA 监督移动潜能的过程 CRISPR-来自研究实验室的用于人类患者的疗法，以及 美国农业部、环保署、 和 FDA 监督农业用途。 这些机构负责确保进入大众市场的产品是安全的。

交付 CRISPR 基因组- 植物和动物的编辑工具，研究人员需要克服 细胞 像这样的障碍 细胞 膜和植物 细胞 墙。 研究人员使用两种主要方法来做到这一点：

1. 电和化学刺激可以在 细胞的 障碍。 CRISPR 工具可以通过这些孔传送。
2. 研究人员可以使 病毒 携带 的DNA 编码指令 CRISPR 工具。 当这些 病毒 感染 细胞，他们提供 CRISPR-Cas9 的DNA.

正如您可能想象的那样，第一种方法通常不能用作医疗。 在人类中，这种方法只有在科学家可以删除相关的 细胞 来自患者，提供 CRISPR 实验室中的工具，然后返回编辑过的 细胞 给病人。 第二种方法，使用 病毒 交付 CRISPR 机械，作为临床输送方法具有很大的潜力。 然而，它可能很昂贵并且存在一些技术限制。

研究人员正在积极致力于改进和细化这些方法，并进一步开发脂质纳米颗粒等新方法（携号转网) 递送和核糖核酸 蛋白质 (RNP） 送货。 

在 IGI，创建新的交付方法和改进现有方法是重点。 了解更多关于 IGI交付集体，它专注于治疗的交付方法，以及 植物基因组学和转化设施，其重点是作物植物的交付方法。 

新闻头条报道说 CRISPR & 基因组编辑 “容易”，但这到底是什么意思？ 基因组编辑 任何一种都是复杂的分子生物学程序，需要科学专业知识和资源，包括设备和试剂。 CRISPR 确实让科学家们编辑起来更快、更便宜、更容易 基因组，但这实际上只适用于研究实验室的分子生物学家。

我们知道这很令人兴奋，但请不要尝试使用 CRISPR 对自己！ 如果您想参与其中，请查找您所在地区的科学外展活动。 这些通常来自学院和大学以及当地的科学博物馆。 

如果你真的想尝试一些实验性工作，你当地的社区学院或大学扩展课程是一个很好的起点。 如果你还年轻，一些高中有高级生物技术课程和实验室，可以支持基本的 基因组- 编辑实验。 社区实验室 对于希望安全地学习和实验分子生物学的人来说，这是另一个绝佳的资源。

你可以跟上IGI的 CRISPR 研究 在我们的新闻页面，通过关注我们 Twitter, Facebook, LinkedIn, Instagram或 Youtube，并在本页底部注册我们的时事通讯！

科学新闻网站，例如 科学新闻日报, 化学与工程新闻, 麻省理工科技评论, STAT, 有线及 学生科学新闻 经常涵盖发展 CRISPR 研究也是。

IGI 不支持 指某东西的用途 基因组- 人类胚胎或生殖系统中的编辑技术 细胞 意图在此时确定怀孕或分娩。 改变人类的社会影响 基因组 以一种将传给后代的方式不被理解，并且存在重大的潜在风险。

我们创造疾病疗法的努力只专注于改变 细胞 治疗个别患者， 也完全不需要 将变化传递给后代。

CRISPR 是一个编辑工具 的DNA. 像其他工具一样，它没有本质上的好或坏。 结果取决于我们如何使用它。

使用的潜在好处 CRISPR 人类正在预防、治疗和治愈疾病。 有些人想用 CRISPR 以“增强”人类，但大多数科学家和伦理学家反对这一点。

运用 CRISPR 在人类中提出了许多伦理问题，例如：人类是否应该有权改变我们自己的 的DNA? 人们会得到 基因组- 编辑治疗完全了解风险和收益？ 治疗疾病和/或预防残疾会导致失去多样化的声音和观点，还是会增加对病人和/或残疾人的歧视？ 谁可以访问 CRISPR 治疗方法和技术？

在 IGI，我们致力于深思熟虑地探索这些问题，与公众沟通，并发展 CRISPR 为公共利益服务的技术。 如果您是本地人，请随时参加 我们的道德小组，它跨学科合作，将伦理、法规和政策与科学相结合。

CRISPR 或其他 基因组- 编辑技术有可能用于制造生物恐怖武器。 没有已知的使用案例 基因组编辑 为生物恐怖主义。 坦率地说，潜在的恐怖分子有更简单的方法来造成伤害。

制造生物武器需要分子生物学和化学方面的科学专业知识，以及昂贵设备等资源。 即使对于专家科学家来说，设计或分散这种性质的生物武器在技术上也具有挑战性。 换句话说， CRISPR 使分子生物学研究总体上更容易一些，并且可能以有害的方式使用，但它 不 做了 易 制造生物武器。

世界各地都有安全机构致力于防止生物恐怖主义袭击。 我们还鼓励科学家注意其研究对生物安全的影响，并积极考虑潜在的滥用。 关于这些主题的公开讨论对于以合乎道德的方式开展科学至关重要。

什么是 CRISPR 人类未来的手段将取决于我们如何使用它。 CRISPR基于技术的技术可以治疗甚至治愈许多疾病，帮助农民种植足够的食物来养活不断增长的全球人口，并有助于应对气候变化。 如果科学家和非科学家通力合作，我们就能为子孙后代创造一个更美好的世界。

我们与劳伦斯科学馆和实验室辅助设备合作创建了一套课堂工具包。 了解更多信息并找到为您的教室购买它的链接 这里。. 

你也可以阅读我们的 如何做 在制作一个 向导RNA 击倒一个 基因 - Cas9 并访问我们的“工具与试剂”部分找到其他有用的协议， 质粒, 细胞 线等等。 始终确保遵守您所在领域或工作场所的安全和道德准则。

基因组工程 将对人类的未来产生重大影响，所以现在谈论它很重要。 我们希望每个人都了解科学、巨大的潜力和伦理意义 基因组编辑.

如果您患有遗传病，请考虑有一天您是否愿意参与临床试验。 考虑让你的 的DNA 排序，与其他患者分享，并通过像这样的组织与研究人员和患者倡导者联系 我的基因2 或者 稀有基因组学研究所.

如果您是学生、老师或只是对科学或伦理感兴趣的人，我们邀请您了解 基因组工程 并教育他人。 考虑为您的学生报纸撰写博客文章或文章。 在社交媒体上分享有趣的文章。 解释 基因组编辑 与您的朋友和家人讨论您的感受。 在您的社区组织公开讨论。 告诉我们您如何参与并与我们分享您的想法 Twitter or Facebook!

如果您是本地人，请滚动到本页底部订阅我们的时事通讯，并访问我们的 活动页面 以了解即将发生的事件。 我们教课 CRISPR，主持定期的道德讨论，等等。

我们为学生和教育工作者创建并编译了大量资源，其中大部分都可以在我们的网站上找到 教育 页面。 CRISPR 变得简单 是我们面向年轻观众或从零开始的任何人的入门读物 百科全书 是我们为更高级的学习者准备的教科书式资源。 提供实验室协议和试剂 这里。. 我们策划高品质 CRISPR-我们可搜索中的相关内容 多媒体图书馆。 学生可能特别喜欢我们的“寓教于乐”产品——我们的 噬菌体入侵者 游戏，我们的 CRISPR-3D 应用程序，以及我们的 虚拟现实 经验。

媒体查询可以发送给安迪默多克： igi-press@berkeley.edu. 如果您是学生，您的问题的答案可以在我们的 教育资源收集. 有文字和视觉作品 基因组- 编辑科学和生物伦理学、解释性视频以及对 IGI 创始人 Jennifer Doudna 和其他 IGI 成员的许多采访。

帮助患有遗传病的人的潜力激励我们去做我们所做的工作。 不幸的是，IGI 无法提供有关特定疾病或状况的个性化建议或信息，或将个人与临床试验联系起来。

您可以在我们的 患者和家庭页面.

每个研究人员都有自己独特的经历，但大多数科学家从事研究是因为他们喜欢弄清楚自然世界是如何运作的。

大多数职业研究科学家获得本科（BA 或 BS）和研究生（Ph.D.）学位。 从那里开始，他们可能会继续在非营利研究机构、大学、生物技术公司、制药公司、美国国立卫生研究院等政府研究机构或其他团体工作。 如果研究人员希望建立自己的实验室，他们需要在完成博士学位后再完成约 5 年的博士后研究和培训。 这是一条漫长的道路，但却充满了学习和发现。 看看我们的 认识一位 IGI 科学家 系列来了解不同人的科学之路。 

许多科学家做了一段时间的研究，然后转向其他科学职业，这些职业从研究经验中受益匪浅，但不涉及进行研究。 这些角色范围广泛，但可能包括政策、传播、艺术、行政、新闻或法律方面的工作。