关于 CRISPR 的常见问题解答
科学与研究
许多科学家(比本文介绍的几位科学家多出数百人)为 CRISPR 的发现及其转化为基因组编辑工具做出了贡献。1987 年,科学家注意到 DNA 中存在重复序列 菌。这些后来被命名为“成簇的规律间隔的短回文重复序列”,简称“CRISPR”。2000 世纪初,研究人员意识到重复序列之间的 DNA 片段与病毒的 DNA 相匹配。这一发现促成了 2007 年发表的实验研究,该研究表明 CRISPR 是细菌和其他微生物用来抵御病毒的免疫系统。
2012 年,包括 IGI 创始人詹妮弗·杜德纳 (Jennifer Doudna) 在内的一个团队弄清楚了 Cas9 功能的基本规则以及如何对其进行编程以进行有针对性的 DNA 切割。这个团队和其他人看到了将该系统作为基因组编辑技术的潜力,这一愿景在 2013 年初迅速付诸实践。从那时起,CRISPR 技术已被世界各地的实验室用于编辑各种细胞和生物体的 DNA;基于 CRISPR 的疗法已成功用于临床试验;用 CRISPR 编辑的农作物已进入市场。2020 年,詹妮弗·杜德纳和埃马纽埃尔·夏彭蒂耶被授予 诺贝尔化学奖 共同开发 CRISPR 基因编辑技术。
要了解生动、深入的历史,请收听 插曲 WNYC 电台实验室的主持人 Jad Abumrad 和 Robert Krulwich 与 Jennifer Doudna、Eugene V. Koonin、Beth Shapiro 和 Carl Zimmer 进行了交谈,探索了 CRISPR 的世界以及它是如何被发现的。
CRISPR-Cas9 系统的工作原理是在特定位置切割 DNA。 细胞 使用修复机制来修复切口。科学家可以利用修复机制来编辑 DNA。但这并不总是完美无缺。科学家通常会寻找以下错误:
- 脱靶效应:Cas 蛋白在错误的位置切割 DNA。脱靶效应可能无害,但可能会损害细胞功能,甚至杀死细胞(具体取决于脱靶效应发生的位置)。
- 靶向重排:Cas 蛋白在正确的位置进行切割,但在 DNA 修复过程中进行了错误的编辑。这可能会改变 基因 以有害的方式发挥作用。
- 免疫原性:将基于 CRISPR 的工具或疗法放入生物体可能会引发危险的免疫反应。
关于 CRISPR,我们还有很多未知的东西,而且可能存在其他风险。与大多数新生物技术一样,需要时间和研究才能完全了解 CRISPR 的作用以及风险和限制。这就是为什么将 CRISPR 从研究实验室转移到现实世界的应用需要经过深思熟虑的监管。
在美国,FDA 负责监督将基于 CRISPR 的潜在疗法从研究实验室转移到人类患者的过程,并且 美国农业部、环保署、 和 FDA 监督农业用途。 这些机构负责确保进入大众市场的产品是安全的。
为了将 CRISPR 基因组编辑工具传递给植物和动物,研究人员需要突破细胞屏障,如细胞膜和植物细胞壁。研究人员使用两种主要方法来做到这一点:
- 电刺激和化学刺激可以突破细胞屏障。CRISPR 工具可以通过这些小孔传递。
- 研究人员可以制造携带编码 CRISPR 工具指令的 DNA 的病毒。当这些病毒感染细胞时,它们会传递 CRISPR-Cas9 DNA。
你可能想象得到,第一种方法通常无法作为医学治疗方法。在人类中,这种方法只有当科学家能够从患者体内取出相关细胞,在实验室中提供 CRISPR 工具,然后将编辑后的细胞送回患者体内时才有效。第二种方法是使用 病毒 递送 CRISPR 机制,作为临床递送方法具有很大的潜力。然而,这种方法成本高昂,并且存在一些技术限制。
研究人员正在积极致力于改进和完善这些方法,并进一步开发脂质纳米颗粒(LNP)递送和核糖核蛋白(RNP)递送等新方法。
在 IGI,创建新的交付方法和改进现有方法是重点。 了解更多关于 IGI交付集体,它专注于治疗的交付方法,以及 植物基因组学和转化设施,其重点是作物植物的交付方法。
新闻头条报道称 CRISPR 使得 基因组 编辑“简单”,但这到底意味着什么?任何类型的基因组编辑都是一个复杂的分子生物学过程,需要科学专业知识和资源,包括设备和试剂。CRISPR 确实让科学家编辑基因组更快、更便宜、更容易,但这实际上只适用于研究实验室的分子生物学家。
我们知道这很令人兴奋,但请不要尝试在自己身上使用 CRISPR!如果您想参与其中,请查找您所在地区的科学推广活动。这些活动通常以学院和大学以及当地科学博物馆为基地。
如果你真的想尝试一些实验工作,当地社区学院或大学的进修课程是一个很好的起点。如果你年龄较小,一些高中有高级生物技术课程和实验室,可以支持基本的基因组编辑实验。 社区实验室 对于希望安全地学习和实验分子生物学的人来说,这是另一个绝佳的资源。
社会问题
IGI 不支持 使用基因组编辑技术对人类胚胎或生殖细胞进行改造,目的是在此时实现怀孕或生育。改变人类基因组并将其传递给后代的社会影响尚不明确,并且存在重大潜在风险。
我们致力于创造疾病疗法,专注于改变细胞来治疗个别患者, 也完全不需要 将变化传递给后代。
CRISPR 是一种编辑 DNA 的工具。与其他工具一样,它本身没有好坏之分。结果取决于我们如何使用它。
CRISPR 在人类身上的应用潜在好处在于预防、治疗和治愈疾病。有些人想利用 CRISPR 来“增强”人类,但大多数科学家和伦理学家对此表示反对。
在人类身上使用 CRISPR 引发了许多伦理问题,例如:人类是否有权改变自己的 DNA?接受基因组编辑治疗的人是否充分了解风险和益处?治疗疾病和/或预防残疾是否会导致多元化声音和观点的丧失,或增加对病人和/或残疾人的歧视?谁将有机会获得 CRISPR 治疗和技术?
在 IGI,我们致力于深思熟虑地探索这些问题,与公众沟通,并开发服务于公共利益的 CRISPR 技术。如果你是本地人,欢迎参加 我们的道德小组,它跨学科合作,将伦理、法规和政策与科学相结合。
CRISPR 或其他基因组编辑技术可能被用于制造生物恐怖武器。目前还没有发现有人利用基因组编辑进行生物恐怖袭击的案例。坦率地说,潜在的恐怖分子有更简单的方法来造成伤害。
制造生物武器需要分子生物学和化学方面的科学专业知识,以及昂贵设备等资源。即使对于专家科学家来说,设计或散布这种性质的生物武器在技术上也是具有挑战性的。换句话说,CRISPR 使分子生物学研究总体上变得更容易一些,并且可能被用于有害的方式,但它 不 做了 易 制造生物武器。
世界各地都有安全机构致力于防止生物恐怖主义袭击。 我们还鼓励科学家注意其研究对生物安全的影响,并积极考虑潜在的滥用。 关于这些主题的公开讨论对于以合乎道德的方式开展科学至关重要。
CRISPR 对人类未来意味着什么,取决于我们如何使用它。基于 CRISPR 的技术可以治疗甚至治愈许多疾病,帮助农民种植足够的粮食来养活不断增长的全球人口,并帮助应对气候变化。如果科学家和非科学家共同努力,我们就可以为子孙后代创造一个更美好的世界。
参与和资源
我们与 Lawrence Hall of Science 和 Lab-Aids 合作创建了课堂套件。了解详情并找到为您的课堂购买该套件的链接 点击这里.
基因组工程将对人类的未来产生重大影响,因此现在谈论它很重要。我们希望每个人都了解基因组编辑的科学性、巨大潜力和伦理影响。
如果你患有遗传病,想想你是否希望有一天参加临床试验。考虑对你的 DNA 进行测序,与其他患者分享,并通过以下组织与研究人员和患者倡导者联系: 我的基因2 或者 稀有基因组学研究所.
如果您是学生、教师,或者只是对科学或伦理感兴趣的人,我们邀请您了解基因组工程并教育他人。考虑为您的学生报纸撰写博客文章或文章。在社交媒体上分享有趣的文章。向您的朋友和家人解释基因组编辑并讨论您对此的看法。在您的社区组织公开讨论。告诉我们您是如何参与的,并在 Twitter or Facebook!
如果您是本地人,请滚动到本页底部订阅我们的时事通讯,并访问我们的 活动页面 了解即将举行的活动。我们教授 CRISPR 课程,定期举办伦理讨论会,等等。
媒体查询可以发送给安迪默多克: igi-press@berkeley.edu. 如果您是学生,您的问题的答案可以在我们的 教育资源收集。有关于基因组编辑科学和生物伦理学的文字和视觉文章、解释性视频,以及对 IGI 创始人 Jennifer Doudna 和其他 IGI 成员的许多采访。
帮助患有遗传病的人的潜力激励我们去做我们所做的工作。 不幸的是,IGI 无法提供有关特定疾病或状况的个性化建议或信息,或将个人与临床试验联系起来。
您可以在我们的 患者和家庭页面.
每个研究人员都有自己独特的经历,但大多数科学家从事研究是因为他们喜欢弄清楚自然世界是如何运作的。
大多数职业研究科学家获得本科(BA 或 BS)和研究生(Ph.D.)学位。 从那里开始,他们可能会继续在非营利研究机构、大学、生物技术公司、制药公司、美国国立卫生研究院等政府研究机构或其他团体工作。 如果研究人员希望建立自己的实验室,他们需要在完成博士学位后再完成约 5 年的博士后研究和培训。 这是一条漫长的道路,但却充满了学习和发现。 看看我们的 认识一位 IGI 科学家 系列来了解不同的人的科学之路。
许多科学家从事研究一段时间后,转而从事其他科学职业,这些职业从研究经验中获益匪浅,但不需要从事研究工作。这些职位范围很广,但可能包括政策、传播、艺术、行政、新闻或法律方面的工作。