镰状细胞病的发现和治疗

新闻资讯

CIRM 和 NHLBI 的主要资金推动 Sickle Cell 的 CRISPR 疗法走向临床

加州再生医学研究所 (CIRM) 和 NIH 的国家心肺血液研究所 (NHLBI) 已拨款 4.49 万美元，以推进 IGI 为治愈镰状细胞病 (SCD) 所做的持续努力，为最终向诊所。研究人员已经确切地知道镰状细胞病 (SCD) 的分子原因 […]

CRISPR临床试验：2021年更新

*在此处查看我们的 2023 年临床试验评论。 2020 年对 CRISPR 来说是重要的一年——发现了新的 Cas 蛋白、使用 CRISPR 技术研究和开发 COVID-19 的诊断测试、诺贝尔奖等等。过去一年也带来了使用 CRISPR 技术的临床试验结果，我们首先 [...]

IGI和UC联合体针对镰状细胞病的CRISPR治疗启动临床试验

2014 年，在她获得诺贝尔奖的 CRISPR-Cas9 基因组编辑发明两年后，Jennifer Doudna 认为这项技术已经足够成熟，可以治愈一种毁灭性的遗传性疾病镰状细胞病，这种疾病折磨着全世界数百万人，他们中的大多数是非洲人后裔。大约 100,000 名黑人 […]

IGI的COVID-19测试：旋风的一年和光明的未来

13 年 2020 月 19 日，IGI 成员聚集在一起——有些是亲自，有些是通过 Zoom 打电话——讨论我们如何利用我们的知识、技能和资源来应对 COVID-XNUMX 大流行。当时，诊断测试是解决和遏制大流行的瓶颈，在对话结束时，[...]

17 万美元将启动镰状细胞 CRISPR 治疗试验

今年早些时候，美国食品和药物管理局批准了一项针对镰状细胞病的 CRISPR 疗法的小型临床试验，该试验已获得 17 万美元用于招募约 8.4 名患者，其中第一名患者可能会在明年初入选。资金——来自加州再生医学研究所 (CIRM) 的 XNUMX 万美元 […]

CRISPR 疗法何时可用？

维多利亚·格雷出生时患有导致镰状细胞病的基因突变。她的遗传密码中的一个 DNA 字母改变就产生了一种有缺陷的蛋白质，导致多年的疲劳、突然的剧烈疼痛以及长时间、频繁地去医院。 2019 年，格雷成为第一个患有镰状细胞病 […]

CRISPR临床试验：2022年更新

*请在此处查看我们的 2023 年临床试验回顾。今年是 CRISPR 作为基因组编辑工具发展 10 周年，这一成就为詹妮弗·杜德娜 (Jennifer Doudna) 和埃曼纽尔·夏彭蒂埃 (Emmanuelle Charpentier) 赢得了 2020 年诺贝尔化学奖。在开发新医学疗法的世界里，10 年并不长，但基于 CRISPR […]

CRISPR临床试验：2023年更新

去年是 CRISPR 作为基因组编辑工具发展 10 周年，这一成就为 Jennifer Dounda 和 Emmanuelle Charpentier 赢得了 2020 年诺贝尔化学奖。在开发新疗法的世界里，10 年并不长，但基于 CRISPR 的疗法已经取得了长足的进步。 IGI 的 […] 主任

期刊文献

Magis W, DeWitt MA, Wyman SK, Vu JT, Heo SJ, Shao SJ, Hennig F, Romero ZG, Campo-Fernandez B, Said S, McNeill MS, Rettig GR, Sun Y, Wang Y, Behlke MA, Kohn DB, Boffelli D、Walters MC、Corn JE 和 Martin DIK。 iScience

(2022)

基因组编辑以模拟和逆转与骨髓增殖性肿瘤相关的普遍突变。

Baik R、Wyman SK、Kabir S 和 Corn JE。 公共科学图书馆之一

(2021)

ATF4 调节 MYB 以增加 γ-珠蛋白以响应 β-珠蛋白的丢失。

Boontanrart MY、Schröder MS、Stehli GM、Banović M、Wyman SK、Lew RJ、Bordi M、Gowen BG、DeWitt MA 和 Corn JE。手机

(2020)

CRISPR-Cas9 对人类红细胞中假定的胎儿珠蛋白抑制因子的询问。

Chung JE、Magis W、Vu J、Heo SJ、Wartiovaara K、Walters MC、Kurita R、Nakamura Y、Boffelli D、Martin DIK、Corn JE 和 DeWitt MA。 公共科学图书馆之一 (2019)

通过 DNA 修复的时间控制改善人类造血干细胞和祖细胞的基因编辑结果。

Lomova A、Clark DN、Campo-Fernandez B、Flores-Bjurström C、Kaufman ML、Fitz-Gibbon S、Wang X、Miyahira EY、Brown D、DeWitt MA、Corn JE、Hollis RP、Romero Z 和 Kohn DB。 干细胞 (2018)

人类成人造血干/祖细胞镰状突变的无选择基因组编辑。

DeWitt MA、Magis W、Bray NL、Wang T、Berman JR、Urbinati F、Heo S、Mitros T、Muñoz DP、Boffelli D、Kohn DB、Walters MC、Carroll D、Martin DK 和 Corn JE。 科学转化医学. 预印本（免费阅读）.

(2016)