
IGI 正致力于将基于 CRISPR 的镰状细胞病疗法推向世界,并使它们易于使用
IGI 的愿景是开发一种镰状细胞病治疗方法,让所有需要它的人都能受益。我们与加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院和加州大学洛杉矶分校布罗德研究所合作开发了一种实验性疗法 干细胞 直接修复镰状细胞突变的研究中心。简而言之,这涉及 1) 收集患者的血液干细胞,2) 使用短暂电流引入 CRISPR-Cas9 酶 提取的干细胞以及用于纠正镰状突变的模板,3) 使用化学疗法在骨髓中为编辑的干细胞腾出空间,以及 4) 重新引入患者自己的编辑细胞。
加利福尼亚州奥克兰加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院的 Mark Walters 博士正在管理一项 I/II 期临床试验,该试验将测试这种新的 CRISPR 疗法对严重镰状细胞病患者的效果。 该试验目前正在招募患者。招募工作由加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院负责管理。 了解更多>
有关背景信息,请详细了解 形成一种 临床试验工作 更多关于 CRISPR 特异性临床试验. 您可以在以下网址找到其他公开试用 clinicaltrials.gov. 临床试验涉及重大风险,无法保证收益。 在决定试验是否适合您时,请咨询您的医生。
IGI 对镰状细胞病的兴趣始于该研究所的一开始。 我们的第一位科学总监 Jacob Corn 和他的实验室 开发了一种新方法 直接纠正患者细胞中导致 SCD 的突变,为 UC 联盟的研究奠定基础 基因组编辑 镰状细胞试验。
我们正在努力改进和创新新疗法,以争取更好的治疗方法,对患者的风险和负担更小。 这对于解决可及性和可负担性也至关重要:当前 基因疗法 花费数百万美元,需要长时间的住院治疗和到处都没有的专门设施。 我们正在开发将 CRISPR 工具直接输送到体内的方法,而不是去除造血干细胞,在实验室中对其进行编辑,然后将其返回给患者。 阅读更多关于我们的治疗传递研究.
我们希望通过不断改进我们的镰状细胞疗法,从长远来看,我们可以使它和类似的疗法更安全、更实惠。
尽管是在分子水平上了解的第一种疾病,但新药和治疗进展落后于其他不太常见的遗传疾病。 这种缓慢的进展部分是由于长期以来对科学进步的风险和收益的歧视和偏见分配。
超过 90% 的美国 SCD 患者是非裔美国人,这一人群在历史上一直处于边缘化状态,并且生物医学界的服务仍然不足。 对我们来说,最先直接受益的群体之一很重要 基因组 编辑技术是镰状细胞社区。
有了为健康正义做出贡献的机会,IGI 建立了一项跨学科计划,以开发一种治疗方法,该疗法具有治愈性、负担得起、微创、符合伦理的分布,并在 SCD 社区的指导下创建。
SCD 倡议的指导原则:
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