酸可降解脂质纳米颗粒增强 mRNA 的递送

Zhao S、Gao K、Han H、Stenzel M、Yin B、Song H、Lawanprasert A、Nielsen JE、Sharma R、Arogundade OH、Pimcharoen S、Chen YJ、Paul A、Tuma J、Collins MG、Wyle Y、Cranick MG、Burgstone BW、Perez BS、Barron AE、Smith AM、Lee HY、Wang A 和 Murthy N。 自然纳米技术

(2024)

工程自传递核糖核蛋白用于大脑基因组编辑

Chen K、Stahl EC、Kang MH、Xu B、Allen R、Trinidad M 和 Doudna JA。 自然通讯

(2024)

脂质纳米颗粒在脑内注射后将 mRNA 递送至大脑

Tuma J，Chen YJ，Collins MG，Paul A，Li J，Han H，Sharma R，Murthy N，Lee HY。 生物化学

(2023)

使用免疫原性最低的 Cas9 RNP 对小鼠大脑进行基因组编辑

斯塔尔 EC、萨博 JK、康 MH、艾伦 R、阿普尔盖特 E、金 SE、权 Y、塞斯 A、莱姆斯 N、萨利纳斯-里奥斯 V、索切克 KM、特立尼达 M、沃 LT、牛仔裤 C、沃兹尼亚克 A、莫里斯 T、 Kimberlin A、Foti T、Savage DF 和 Doudna JA。 分子疗法

(2023)

肽介导的 CRISPR 酶递送，用于高效编辑原代人淋巴细胞 Peptide-mediated delivery of CRISPR enzymes for the efficient editing of primary human lymphocytes

Foss DV、Muldoon JJ、Nguyen DN、Carr D、Sahu SU、Hunsinger JM、Wyman SK、Krishnappa N、Mendonsa R、Schanzer EV、Shy BR、Vykunta VS、Allain C、Li Z、Marson A、Eyquem J、Wilson RC。 Nature Biomedical Engineering

(2023)

超越体内传递障碍：通过下一代病毒样颗粒进行碱基编辑

威尔逊RC。 GEN生物技术 

(2022)

酸敏感表面活性剂增强核酸的传递

Røise JJ、Han H、Li J、Kerr DL、Taing C、Behrouzi K、He M、Ruan E、Chan LY、Espinoza EM、Reinhard S、Thakker K、Kwon J、Mofrad MRK 和 Murthy N。 分子药剂学

(2021)

卷曲螺旋形成肽 (KVSALKE)5 是一种细胞穿透肽，可增强蛋白质的细胞内递送

Li J、Tuma J、Han H、Kim H、Wilson RC、Lee HY 和 Murthy N. 先进的医疗保健材料

(2021)

CRISPR-Cas9 和转基因的靶向递送使复杂的免疫细胞工程成为可能

Hamilton JR、Tsuchida CA、Nguyen DN、Shy BR、McGarrigle ER、Espinoza CRS、Carr D、Blaeschke F、Marson A 和 Doudna JA。 细胞的报告

(2021)

通过酶催化酪氨酸-半胱氨酸键形成的位点特异性生物偶联

Lobba MJ、Fellmann C、Marmelstein AM、Maza JC、Kissman EN、Robinson SA、Staahl BT、Urnes C、Lew RJ、Mogilevsky CS、Doudna JA、Francis MB。 ACS中央科学

(2020)

用于 CRISPR 传递的单尺寸脂质包覆介孔二氧化硅纳米粒子的工程

Noureddine A、Maestas-Olguin A、Saada EA、LaBauve AE、Agola JO、Baty KE、Howard T、Sabo JK、Espinoza CRS、Doudna JA、Schoeniger JS、Butler KS、Negrete OA、Brinker CJ、Serda RE。 生物材料学报

(2020)

提供基因组编辑酶的非病毒策略

Li J、Justad Røise J、He M、Das R、Murthy N. 高级药物递送评论

(2020)

用于脂肪胺的无痕连接剂，还原后可快速定量断裂。

He M、Li J、Han H、Borges CA、Neiman G、Røise JJ、Hadaczek P、Mendonsa R、Holm VR、Wilson RC、Bankiewicz K、Zhang Y、Sadlowski CM、Healy K、Riley LW 和 Murthy N。 化学科学

(2020)

交付挑战：实现治疗性基因组编辑的承诺。

Haasteren JV、Li J、Scheideler OJ、Murthy N 和 Schaffer DV。 自然·生物技术“

(2020)

聚合物稳定的 Cas9 纳米粒子和修饰的修复模板提高了基因组编辑效率。

Nguyen DN、Roth TL、Li PJ、Chen PA、Apathy R、Mamedov MR、Vo LT、Tobin VR、Goodman D、Shifrut E、Bluestone JA、Puck JM、Szoka FC 和 Marson A。 自然·生物技术“

(2019)

治疗性基因组编辑令人生畏的经济学。

威尔逊 RC 和卡罗尔 D. CRISPR 期刊

(2019)

用于生物大分子有效细胞内递送的无毒纳米孔电穿孔

Cao Y、Ma E、Cestellos-Blanco S、Zhang B、Qiu R、Su Y、Doudna JA、Yang P. 诉讼中的国家科学院院士

(2019)

一种新型荧光表面活性剂增强了 Cas9 核糖核蛋白的传递并能够识别编辑过的细胞

Li J、Røise JJ、Zhang J、Yang J、Kerr DL、Han H、Murthy N. 化学通讯 

(2019)

原代 CD9+ T 细胞的 CRISPR-Cas4 基因组工程，用于询问 HIV 宿主因子相互作用

Hultquist JF、Hiatt J、Schumann K、McGregor MJ、Roth TL、Haas P、Doudna JA、Marson A、Krogan NJ。 自然协议

(2019)

工程化 CRISPR-Cas9 RNA-蛋白质复合物以改善功能和传递。

Rouet R、de Oñate L、Li J、Murthy N 和 Wilson RC。 CRISPR 期刊

(2018)

大脑中基因组编辑的新兴策略。

Foss DV 和 Wilson RC。 分子医学的发展趋势 (2018)

将 CRISPR 纳米颗粒传递到大脑中，可挽救脆性 X 综合征小鼠模型，使其免受过度重复行为的影响

Lee B、Lee K、Panda S、Gonzales-Rojas R、Chong A、Bugay V、Park HM、Brenner R、Murthy N、Lee HY。 Nature Biomedical Engineering

(2018)

使用 CRISPR-Cas9 核糖核蛋白对原代人类 B 细胞进行基因工程

Wu CM、Roth TL、Baglaenko Y、Ferri DM、Brauer P、Zuniga-Pflucker JC、Rosbe KW、Wither JE、Marson A、Allen CDC。 使用 CRISPR-Cas9 核糖核蛋白对原代人类 B 细胞进行基因工程。 免疫学方法杂志

(2018)

在不同细胞和生物体中使用 Cas9 核糖核蛋白增强基因组编辑。

Farboud B、Jarvis E、Roth TL、Shin J、Corn JE、Marson A、Meyer BJ、Patel NH 和 Hochstrasser ML。 可视化实验杂志

(2018)

受体介导的 CRISPR-Cas9 核酸内切酶递送用于细胞类型特异性基因编辑。

Rouet R、Thuma BA、Roy MD、Lintner NG、Rubitski DM、Finley JE、Wisniewska HM、Mendonsa R、Hirsh A、de Oñate L、Compte J、Mclellan TJ、Bellenger J、Feng X、Varghese A、Chrunyk BA、Borzilleri KA、Hesp KD、Zhou K、Ma N、Tu M、Dullea R、Mcclure KF、Wilson RC、Liras S、Mascitti V 和 Doudna JA。 联合会 (2018)

基因组疗法体内递送的前景和挑战。

威尔逊 RC 和吉尔伯特洛杉矶。 ACS化学生物学

(2017)

体内 Cas9 核糖核蛋白和供体 DNA 的纳米颗粒递送诱导同源定向的 DNA 修复

Lee K, Conboy M, Park HM, Jiang F, Kim HJ, Dewitt MA, Mackley VA, Chang K, Rao A, Skinner C, Shobha T, Mehdipour M, Liu H, Huang WC, Lan F, Bray NL, Li S , Corn JE, Kataoka K, Doudna JA, Conboy I, Murthy N. Nature Biomedical Engineering

(2017)

使用 Cas9 核糖核蛋白和 AAV 供体递送通过同源定向基因组编辑进行靶向基因敲入

Gaj T、Staahl BT、Rodrigues GMC、Limsirichai P、Ekman FK、Doudna JA、Schaffer DV。 核酸研究

(2017)

合成修饰的向导 RNA 和供体 DNA 是 CRISPR-Cas9 工程的通用平台。

Lee K、Mackley VA、Rao A、Chong AT、Dewitt MA、Corn JE 和 Murthy N. eLife (2017)

通过局部递送工程化 Cas9 核糖核蛋白复合物在小鼠大脑中进行有效的基因组编辑

Staahl BT、Benekareddy M、Coulon-Bainier C、Banfal AA、Floor SN、Sabo JK、Urnes C、Munares GA、Ghosh A、Doudna JA。 自然·生物技术“

(2017)

使用 Cas9 核糖核蛋白生成敲入原代人类 T 细胞

Schumann K、Lin S、Boyer E、Simeonov DR、Subramaniam M、Gate RE、Haliburton GE、Ye CJ、Bluestone JA、Doudna JA、Marson A.使用 Cas9 核糖核蛋白生成敲入原代人类 T 细胞。 诉讼中的国家科学院院士

(2015)

通过控制 CRISPR/Cas9 递送的时间，增强同源导向的人类基因组工程

Lin S、Staahl BT、Alla RK、Doudna JA。 电子生活

(2014)