图解词汇表

土壤的一种 细菌 可以转移自己的 基因 进厂 细胞 并融入他们的 基因组. 通常用作向作物植物添加新基因的一种方式。

基因的几种可能版本之一。 每一种都包含其独特的变化 的DNA 序列。 例如，“有害的 等位基因”是导致疾病的一种基因形式。

化学构件 蛋白质。 中 翻译，不同的氨基酸串在一起形成一条折叠成蛋白质的链。

微生物 看起来与细菌相似，但实际上与细菌关系更密切 真核生物，比如人类。 古细菌是单细胞生物，没有细胞核，只能用显微镜才能看到。 它们在许多不同的栖息地被发现，许多最早已知的例子是在极端环境中发现的。

丰富的微生物类型。 这些单细胞生物肉眼看不见，没有细胞核，并且可以有多种形状。 它们存在于各种环境中，从北极土壤到人体内。 大多数细菌对人体健康无害，但某些细菌 病 细菌会导致疾病。

遗传密码的四个“字母”（A、C、T 和 G）是称为碱基或核碱基的化学基团。 A = 腺嘌呤，C = 胞嘧啶，T = 胸腺嘧啶，G = 鸟嘌呤。 而不是胸腺嘧啶， RNA 包含称为尿嘧啶 (U) 的碱基。

一种 基因组编辑 它使用 CRISPR 组件直接将一组有限的单个 DNA 字母更改为其他字母，而不会对 DNA 造成破坏。 基础编辑器 通过融合（附着）DNA 修饰而制成 酶 到 DNA 靶向 CAS号 像蛋白 Cas9.

不同的化学品被称为 基础 或核碱基被发现在每个 缕 DNA。 每个碱基对特定的伙伴碱基都具有化学吸引力，称为其 补充. C 与 G 配对，而 A 与 T 或 U 配对。这些结合的遗传字母称为碱基对。 当互补碱基匹配形成碱基对时，两条 DNA 链可以拉在一起形成双螺旋形状。

一种由细胞不受控制的生长引起的疾病。 癌细胞可能形成称为肿瘤的团块或肿块，并可以通过称为转移的过程扩散到身体的其他部位。

CRISPR相关的缩写，可能指基因（CAS）或保护细菌的蛋白质（Cas） 古 止 病毒 感染。

一种源自 CRISPR-Cas 细菌免疫系统的蛋白质，已被用于基因组工程。 Cas3 是独立的 核酸酶-被单独招募到目标的解旋酶， 核糖核酸-引导复合体称为 级联。 一旦 Cascade 识别出互补的 DNA 靶标，它就会招募 Cas3 沿着 DNA 移动，并在移动过程中进行切割。 在 CRISPR 免疫中，切割 噬菌体 DNA 可以防止噬菌体复制和破坏宿主细胞。 当用于基因工程时，这种方法可以用来删除数千个 碱基对 围绕目标站点。 

一种源自 CRISPR-Cas 细菌免疫系统的蛋白质，已被用于基因组工程。 使用 RNA 分子作为指导来寻找互补的 DNA 序列。 一旦确定了目标 DNA，Cas9 就会切割两条链。 被比作“分子剪刀”或“基因手术刀”。 在 CRISPR 免疫中，切割病毒 DNA 可以防止它破坏宿主细胞。 在基因组工程中，切割基因组 DNA 会启动修复过程，最终对其序列进行更改或“编辑”。

一种源自 CRISPR-Cas 细菌免疫系统的蛋白质，已被用于基因组工程。 使用 RNA 分子作为指导来寻找互补的 DNA 序列。 一旦确定了目标 DNA，Cas12 就会切割两条链。 被比作“分子剪刀”或“基因手术刀”。 在 CRISPR 免疫中，切割病毒 DNA 可以防止它破坏宿主细胞。 在基因组工程中，切割基因组 DNA 会启动修复过程，最终对其序列进行更改或“编辑”。

请注意，Cpf1 (Cas12a)、C2c1 (Cas12b)、C2c3 (Cas12c)、CasY (Cas12d)、CasX (Cas12e)、Cas14 (Cas12f) 和 CasPhi (Cas12j) 都是 Cas12 家族成员。 我们的插图基于 Cas12a。

一种源自 CRISPR-Cas 细菌免疫系统的蛋白质，已被用于基因组工程和基于 CRISPR 的诊断。 使用 RNA 分子作为指导来寻找互补的 RNA 序列。 一旦目标RNA被识别， Cas13 切割目标RNA和附近的“附属”RNA。 在 CRISPR 免疫中，像这样切割 RNA 被认为会导致“利他性”细胞自杀，从而阻止噬菌体扩散到邻近细胞。 在基因组工程中，Cas13 的工程版本可用于对目标 RNA 序列进行更改或“编辑”。 在基于 CRISPR 的诊断中，Cas13 的附带切割活性可以产生荧光信号来指示致病性靶标 RNA 的存在。

一种源自 CRISPR-Cas 细菌免疫系统的蛋白质复合物，已被用于基因组工程。 Cascade 由多个 Cas 蛋白组成。 该复合物使用 crRNA 作为指南来寻找互补的 DNA 序列。 一旦确定了目标 DNA，Cascade 就会招募一种名为 Cas3 的单独核酸酶解旋酶沿着 DNA 移动，并在其移动时进行切割。 在 CRISPR 免疫中，切割噬菌体 DNA 可防止噬菌体复制并破坏宿主细胞。 当用于基因工程时，这种方法可用于删除目标位点周围的数千个碱基对。

生命的基本单位。 活生物体中的细胞数量从一个（例如酵母）到千万亿（例如蓝鲸）不等。 细胞由四种使其发挥功能的关键大分子（蛋白质、脂质、碳水化合物和 核酸）。 除其他外，细胞可以构建和分解分子、移动、生长、分裂和死亡。

细胞 DNA 组织的紧凑结构，由蛋白质连接在一起。 不同生物体的基因组排列成不同数量的染色体，人类细胞有23对。

切割或分开的科学术语。 通常是指分裂长聚合分子，如 DNA、RNA 或蛋白质。 例如，像 Cas9 这样的核酸酶可以定向在特定位置切割 DNA。

描述可以彼此形成一系列碱基对的任何两个 DNA 或 RNA 序列。每个基地都与一个互补的伙伴形成联系。 T (DNA) 和 U (RNA) 与 A 键合，C 与 G 互补。例如，在 CRISPR 免疫中，a 中的间隔序列 向导RNA 与病毒基因组中发现的序列互补。 当 RNA 碱基与入侵病毒的互补 DNA 碱基配对时，Cas9 蛋白将切割靶标以阻止病毒感染。

发音为“脆”。 在细菌和古细菌中发现的适应性免疫系统，被选作基因组工程工具。 “成簇的规则间隔短回文重复序列”的首字母缩写词，指的是宿主基因组的一部分，其中包含交替的重复序列和独特的外源 DNA 片段。 CRISPR 相关的监视蛋白在寻找和破坏病毒 DNA 以保护细胞时使用这些独特的序列作为分子照片。

在 CRISPR 免疫过程中，宿主细胞产生 crRNA 分子，每个分子都包含一个与病毒基因组的一部分互补的间隔区。 crRNA 引导 CRISPR 免疫蛋白寻找并破坏匹配的入侵序列。

一种让科学家看到转动效果的技术 基因表达 向上或向下 CRISPRa 和 CRISPRi。 不是一次检查一个基因，而是单个基因 CRISPR屏幕 可以一次提供有关数千种不同基因的信息。

CRISPRa 代表 CRISPR 激活，CRISPRi 代表 CRISPR 干扰或抑制。 两者都是微调基因表达的方法。 如果基因是一辆汽车，那么 CRISPRa 就是油门踏板，而 CRISPRi 就是刹车。 使用 CRISPRa 激活基因可增加蛋白质产量。 使用 CRISPRi“关闭”基因会减少由该基因产生的蛋白质产物的数量。

Cas9 催化失活或“死亡”。 这 变异的 Cas9 蛋白的版本无法切割，但仍与引导 RNA 指定的特定 DNA 序列紧密结合。 可用于物理阻止进程 转录，关闭特定基因，或将其他蛋白质运送到基因组中的特定位点。

脱氧核糖核酸的缩写，一种长分子，编码细胞功能或细胞功能所需的信息 病毒 复制。 形成类似于扭曲梯子的双螺旋形状。 梯子或链的每一侧都有不同的化学物质，称为碱基，缩写为 A、C、T 和 G。 碱基彼此具有吸引力，使 A 粘在 T 上，而 C 粘在 G 上。梯子的这些梯级称为碱基对。 这些字母的序列称为遗传密码。

当两条 DNA 链都断裂时，就会产生两个自由端。 可能是由 Cas9 等工具故意制作的。 细胞修复 DNA 以防止细胞死亡，有时会改变断裂部位的 DNA 序列。 启动或控制这一过程以改变 DNA 序列被称为基因组工程。

病毒的外部包膜被设计用来传递 基因 or 基因组-编辑分子而不引起感染或疾病。 EDV 中不存在病毒基因组。 

引起或催化化学变化的分子，通常是蛋白质。 通常，酶的名称描述了参与其执行活动的分子，并以后缀结尾 -酶。 例如，乳糖酶是一种众所周知的酶，可以分解乳糖（牛奶中的一种糖）。 Cas9 是一种核酸酶，是一种分解核酸（RNA 或 DNA）主链的酶。

指细胞基因表达的变化，但不涉及改变其 DNA 代码。 相反，DNA 和附着在 DNA 上的蛋白质都被可移除的化学信号“标记”。 表观遗传标记告诉其他蛋白质如何读取 DNA、忽略哪些部分以及将哪些部分转录成 RNA。

类似于在书的一页上贴上写着“跳过”的便条——读者会忽略这一页，但书本身并没有改变。

细胞含有细胞核和其他细胞器的生物体领域。 真核生物通常是大型的多细胞生物（例如大象），但也可以以微观的单细胞形式存在（例如酵母）。 这一类生命包括人类。 相比于 原核生物 （细菌和古细菌）。

由基因制成的产品； 可以指RNA或蛋白质。 当基因被打开时，细胞机器通过将 DNA 转录成 RNA 和/或将 RNA 翻译成链来“表达”该基因。 氨基酸。 例如，一个“高度表达”的基因会产生许多RNA拷贝，并且其蛋白质产物在细胞中可能丰富。 CRISPRi 和 CRISPRa 分别是下调或上调基因表达的方法。

编码用于制造蛋白质的信息的 DNA 片段。 每个基因都是一组指令，用于制造帮助细胞、有机体或病毒发挥功能的特定分子机器。

特定 DNA 序列的优先遗传机制。 通常，后代有半随机的机会从父母任一方继承给定的 DNA 片段。 在科学家设计的基因驱动中，基因被设计成有 100% 的机会被传递。 基因驱动可以迫使生物体遗传所需的特征。 例如，这种方法可能会使所有蚊子都无法传播疟疾寄生虫。

作为一种医疗方法，将纠正性 DNA 输送到人体细胞中。 通过将健康的 DNA 序列添加到特定细胞的基因组中，可以治疗甚至治愈某些疾病。 科学家和医生通常使用病毒将基因运送到目标细胞或组织中，其中 DNA 被整合到细胞现有 DNA 的某处。 CRISPR 基因组编辑有时被称为 基因治疗 技术。

A g理论上 m修饰的 o使用科学工具有意改变了有机体的 DNA。 任何生物体都可以通过这种方式进行改造，包括微生物、植物和动物。

生物体或病毒的完整 DNA 序列。 基因组本质上是一套巨大的指令，用于制造细胞的各个部分并指导一切如何运行。

故意改变生物体的遗传密码。 可以用 ZFN, 人才，或 CRISPR。 这些系统用于创建 双链断裂 在特定的 DNA 位点。 当细胞修复断裂时，序列就会改变。 可用于去除、改变或添加 DNA。

通过一次性基因组编辑程序修复有害 DNA。 与服用暂时减轻长期症状的药物不同，用 CRISPR-Cas9“分子手术刀”改变患者的遗传密码将永久、直接逆转遗传疾病的病因。

基因组研究，即特定生物体的所有 DNA。 涉及基因组的 DNA 序列、基因的组织和控制、与 DNA 相互作用的分子，以及这些不同的成分如何影响细胞的生长和功能。

参与有性生殖的细胞：卵子、精子以及发育成卵子或精子的前体细胞。 生殖细胞中的 DNA，包括任何突变或有意的基因编辑，都可能遗传给下一代。 相比之下，遗传物质 体细胞 （体内除生殖细胞外的所有细胞）不能被后代遗传。 请注意，早期胚胎中的基因组编辑被认为是种系编辑，因为任何 DNA 变化都可能最终出现在最终诞生的生物体的所有细胞中。

Cas9 结合并用于识别互补 DNA 序列的两部分分子。 由 CRISPR RNA (crRNA) 和 反式激活 CRISPR RNA (tracrRNA). Cas9 使用向导的 tracrRNA 部分作为手柄，而 crRNA 间隔序列将复合物引导至匹配的 DNA 序列。

科学家们还形成了一个由单个分子组成的向导 RNA 版本，即 单向导RNA (sgRNA).

细胞通过用供体 DNA 片段“修补”DNA 来修复 DNA 断裂的一种方法。 供体 DNA 必须包含与断裂 DNA 末端相似的序列或同源性，才能被整合。 HDR 是一种比 非同源末端连接。 在基因组工程中，研究人员设计并添加供体 DNA，有可能使科学家能够用健康的副本替换致病基因。

插入或删除的缩写。 指随机去除或添加 核苷酸 来自 DNA 序列。 这足以阻止基因发挥作用（想象一下从说明书中间删除一页）。 当 DNA 断裂并被细胞“草率”修复时，就会发生插入缺失，这一过程称为非同源末端连接 (NHEJ)。

一种药物递送系统，其中治疗分子被递送到由脂质（脂肪）制成的液滴内。

对来自混合生物体（通常是微生物）群落的基因组集合的研究。 需要复杂的计算机算法来拼凑并分析混合样本中的基因组序列。

一种微观生物。 可以是单细胞或多细胞的，有时用来指病毒，尽管它们不被认为是活的。 例子包括细菌、酵母和藻类。

特定环境（如土壤或人体）中的微生物群落。

描述由一个基因决定的性状。 相比于 多基因的.

从一个遗传字母（核苷酸）到另一个的变化。 DNA序列的变异导致了世界上令人难以置信的物种多样性，甚至发生在同一物种的不同生物体之间。 虽然有些突变根本没有任何后果，但某些突变可以直接导致疾病。 突变可能是由 DNA 损伤剂（例如紫外线）引起的，也可能是由细胞酶复制 DNA 时发生的错误引起的。 它们也可以通过基因组工程方法有意制造。

一种至少在一个方向上小于 100 纳米的材料 - 即小于人类头发宽度的 1/1000 左右。 一些材料在这种小尺寸下具有与较大形式不同的特性。 纳米材料 正在开发将基因组编辑成分传递给细胞的方法。

细胞通过连接游离 DNA 末端来修复 DNA 断裂的方法。 这条路比 同源定向修复，并且经常导致 DNA 断裂位点周围核苷酸的随机添加或去除，从而导致 插入或删除 在遗传密码中。 在基因组工程中，这使得科学家能够停止基因的工作（类似于从说明书中间删除一页）。

当只有一条 DNA 链断裂时，主链中有一个称为缺口的缺口，但 DNA 不会分离。 可以使用像 CRISPR-Cas9 这样的工具来生成切口。

一种分解 RNA 或 DNA 主链的酶。 断裂一根链会产生 缺口 并且断裂两条链会产生双链断裂。

核酸内切酶在 RNA 或 DNA 的中间进行切割，而核酸外切酶则从链的末端进行切割。 Cas9 等基因组工程工具是核酸内切酶。

DNA 和 RNA 的术语。 指核苷酸，是串在一起形成 DNA 或 RNA 的基本化学单位。 构成所有生物的四种大分子（蛋白质、脂质、碳水化合物和核酸）之一。

串在一起形成 DNA 或 RNA 的基本化学单位之一。 由碱基、糖和磷酸基团组成。 磷酸盐可以与糖连接形成称为 DNA/RNA 主链的字符串，而碱基可以与其互补伙伴结合形成碱基对。

当基因组工程酶在与预期目标相似的非预期“脱靶”位点切割 DNA 时。

当基因组编辑酶在预期的“目标”位点切割 DNA，但对 DNA 进行了与预期不同的改变时。

必须出现在 DNA 靶序列旁边的短序列，以便 Cas9 结合和切割。 防止不存在 PAM 的宿主 CRISPR 阵列被裂解。

一种引起疾病的微生物。 大多数微生物对人类不具有致病性，但某些菌株或物种是有害的。

一种感染细菌或古细菌的病毒，正式名称为噬菌体。

细菌中天然存在的环状 DNA 片段，通常用于将新的遗传物质携带到细胞中。

描述由多个基因的综合作用塑造的性状。 相比于 单基因

一种基因组编辑，使用 CRISPR 组件直接将任何单个 DNA 字母更改为任何其他字母或进行小插入，而不会对 DNA 造成破坏。 Prime 编辑器是通过将 DNA 修饰酶融合（附着）到 DNA 靶向 Cas 蛋白（如 Cas9）而制成的。 

一类生物体，包括所有细菌和古细菌。 原核生物是微观的单细胞生物，没有细胞核或其他膜结合细胞器。 与真核生物相比。

一串氨基酸折叠成三维结构。 每种蛋白质都专门发挥特定作用，帮助细胞生长、分裂和发挥功能。 构成所有生物的四种大分子（蛋白质、脂质、碳水化合物和核酸）之一。

含有蛋白质和 RNA 的分子组装体。 通常用于描述结合引导 RNA (gRNA) 的 Cas9 蛋白，它们共同形成活性酶。 对于细胞中的基因组编辑，Cas9 可以作为预组装的 RNP 或编码蛋白质和 RNA 成分遗传指令的 DNA 或 RNA 提供。

核糖核酸的缩写。 从 DNA 模板转录而来，通常用于指导蛋白质的合成。 CRISPR 相关蛋白使用 RNA 作为向导来寻找 DNA 中匹配的靶序列。

严重急性呼吸系统综合症冠状病毒 2 的简称。 SARS-COV-2 是导致 COVID-19 的病毒。

天然存在的两段引导 RNA 复合物的一个版本，被设计成单个连续序列。 简化的单向导RNA用于指导Cas9蛋白结合并 劈开 用于基因组编辑的特定 DNA 序列。

多细胞生物体中的所有细胞 除 生殖细胞 （卵子或精子）。 体细胞 DNA 的突变或改变不会遗传给后代。

可以对目标或项目采取行动或将受到这些行动影响的人。 利益相关者 可以是个人或人群。

有潜力转变为特殊类型细胞或分裂产生更多干细胞的细胞。 你体内的大多数细胞都是分化的——也就是说，它们的命运已经决定，它们不能转变成不同类型的细胞。 例如，大脑中的细胞无法转化为皮肤细胞。 胚胎干细胞存在于发育中的胚胎中，而成体干细胞则存在于骨髓、血液和脂肪等组织中。 随着时间的推移，成体干细胞会在身体受损时补充身体。

一串相连的核苷酸； 可以是DNA或RNA。 当互补的碱基匹配形成碱基对时，两条 DNA 链可以拉在一起。 DNA 通常以这种双链形式存在，其形状为扭曲的梯子或双螺旋。 RNA 通常仅由单链组成，但它可以折叠成复杂的形状。

一种白细胞，有助于保护身体免受感染和 癌症. 可以进行基因工程以更好地对抗癌症。

一种基因工程工具，其中蛋白质的一部分识别特定的 DNA 序列，另一部分切割 DNA。 通过将一系列较小的 DNA 结合域连接在一起来识别较长的 DNA 序列而制成。 该 DNA 结合域与核酸酶融合，可切割附近的 DNA。 与 CRISPR-Cas9 和 ZFN 一样，它可用于改变 DNA 序列。

反式激活 CRISPR RNA 的缩写，发音为“示踪 RNA”。 在CRISPR-Cas9系统中，tracrRNA与crRNA碱基配对形成功能性向导RNA（gRNA）。 Cas9 使用导向器的 tracrRNA 部分作为手柄，而 crRNA 间隔序列将复合物引导至匹配的病毒序列。

DNA 信息复制到 RNA 链的过程； 由一种称为 RNA 聚合酶的酶进行。

通过基因组工程将来自一种生物体的基因放入另一种生物体中。

根据 RNA 分子编码的指令制造蛋白质的过程。 由称为核糖体的分子机器执行，它将一系列氨基酸构件连接在一起。 由此产生的多肽链折叠成特定的 3D 形状，称为蛋白质。

一种用于刺激身体免疫系统以提供针对特定疾病的保护的治疗方法。

一种经过改造可传递基因或基因组编辑分子而不引起感染或疾病的病毒。 腺相关病毒 (AAV) 和慢病毒 (LV) 是常见的例子。

一种传染性实体，只能通过劫持宿主生物来自我复制来持续存在。 有自己的基因组，但在技术上不被认为是活的有机体。 病毒会感染所有生物，从人类到植物再到微生物。 多细胞生物拥有复杂的免疫系统来对抗病毒，而 CRISPR 系统进化来阻止细菌和古细菌中的病毒感染。

一种基因工程工具，其中蛋白质的一部分识别特定的 DNA 序列，另一部分切割 DNA。 通过将一系列较小的 DNA 结合域连接在一起来识别较长的 DNA 序列而制成。 该 DNA 结合域与核酸酶融合，可切割附近的 DNA。 与 CRISPR-Cas9 和 TALEN 一样，它可用于改变 DNA 序列。