当演变成 CRISPR 安全，我们经常谈论 不中 效果：当CRISPR 蛋白质 在错误的位置进行切割 基因组。 但同样重要的安全问题是 目标效应：当 CRISPR 蛋白在正确的位置进行切割时，却发生了错误的变化。
过去有报道称，大段染色体的丢失是特定基因的潜在靶向效应。 指导RNA。 今天出来在 手机，一篇新论文来自 杜德纳实验室 和加州大学旧金山分校合作者 叶吉米 使用单细胞分析来观察 染色体 CRISPR后的损失-Cas9 使用广泛的指南进行编辑 核糖核酸。 他们发现，所有潜在基因组目标和染色体的染色体丢失发生率都很低。 这在临床样本中也可见到。 与 CAR-T 先驱合作 卡尔·琼 宾夕法尼亚大学和 帕克癌症免疫治疗研究所 和 霍华德·张 斯坦福大学的作者提出了一种防止染色体丢失的方案。
“从有关 CRISPR 的基本问题出发，这个项目是一个巨大的旅程 基因组编辑 潜在的临床后果，”第一作者 Connor Tsuchida 说。 “当我在冷泉港实验室基因组编辑会议上介绍该项目的早期部分并遇到 Howard Chang 时，真正的转折点发生了，加州大学伯克利分校、加州大学旧金山分校、格拉德斯通研究所、斯坦福大学的研究人员和临床医生之间开始了大规模合作和宾夕法尼亚大学。 我们非常兴奋的是，我们的研究不仅阐明了 CRISPR-Cas9 基因组编辑这一意外后果的基本答案，而且还揭示了一种避免这种潜在基因毒性的方法，这种方法之前尚未得到证实。和未来的临床试验工程 T细胞设立的区域办事处外，我们在美国也开设了办事处，以便我们为当地客户提供更多的支持。“
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