到现在为止，我相信大多数可能读过这篇博客的人都读过法国的临床试验悲剧， 在一项 FAAH 抑制剂剂量递增研究中，多人受重伤（一人左脑死亡）. 据我所知，这是临床试验期间发生的最严重的此类事件，因为细胞因子风暴与 TGN1412. 并且非常适合 基因编辑， 我们不要忘记 杰西·格辛格.
我提出这种恐怖是因为 基因组 编辑仍然是新的，但正在向诊所奔去。 任何有动力帮助患者接受新疗法的人，无论是基于基因组编辑还是其他方式，都应该仔细检查临床失败，以尽可能多地吸取教训。 我确信即将对审判进行详细分析，但有什么可能 基因 编辑们从灾难中吸取教训 酶 抑制剂神经试验？
首先，我认为我们需要认真考虑安全测试 体内 基因编辑。 目前有几种无偏的评估方法 不中 编辑事件，其中一些方法看起来非常好，因为实验室让它们相互竞争。 如果在一个 体外 可以修改顺序的设置 细胞，当然可以向自己保证一种试剂是干净的。 一项早期的安全性研究可以测试从身体中清除的编辑细胞是如何被耐受的。
但是可以修改基因的疗法呢？ 原位? 编辑试剂的不同剂量可能会影响更多或更少的细胞。 但它也可能导致更多或更少的脱靶。 与传统疗法不同的是，编辑发生后，患者不能停止治疗。 相反，任何负面影响都会成为个人基因构成的一部分，需要像对待一种全新的遗传疾病一样对待。
当我听到团体宣布他们将接受这些基本问题时，我感到有些紧张 Cas9 到 2017 年进入诊所。治疗性发现需要勇气，因为在路的尽头还有希望治愈的真人。 这些患者应该既是新疗法的动力又是刹车——我们怎样才能尽快帮助他们，同时注意不要让事情变得更糟？
我想和任何人一样迅速到达那里，但是虽然第一个将 Cas9 带入诊所的小组无疑将在生物医学界享有盛誉，但第一个严重的负面事件（上帝保佑）将是 in在更广泛的意义上出名。 我们需要在整个过程中给所有的 i 加上点并穿过所有的 t。
写完这篇文章几个小时后，我开始怀疑我是否在这个博客上遇到了一个小鸡。 这对我实验室的人来说可能有点好笑，因为我通常对基因编辑持乐观态度，并鼓励他们在研究中大胆创业。 也许互联网上的某些东西让我看到了相反的一面。
