今天发表于 自然·生物技术“，IGI 博士后 David Colognori、IGI 生物信息学家 Marena Trinidad 和 IGI 创始人 Jennifer Doudna 的一篇新论文开发了 CRISPR-CSM 系统用于人类和其他 真核 细胞. CRISPR-CSM 是一种 III 型 CRISPR 系统，其目标是 RNA 用于切割和降解。 与其他 RNA 靶向技术不同，CRISPR-CSM 可以到达细胞核内外的 RNA，包括用于制造 蛋白质 以及在细胞中扮演其他角色的 RNA。
RNA靶向技术不仅可以用于推进 基因组 研究，但正在积极开发用作亨廷顿氏病等疾病的人类疗法，其中遗传变异导致细胞产生有毒蛋白质，这些蛋白质积聚成团块，破坏细胞功能，或用于对抗 RNA 病毒 如流感、丙型肝炎 病毒、埃博拉病毒或冠状病毒。 目前，Doudna 和她的团队正在研究将 CRISPR-CSM 递送至人类细胞以用于未来治疗的方法。
了解更多： Colognori, D., Trinidad, M. & Doudna, JA CRISPR-Csm 复合物的精确转录本靶向。 国家生物技术公司 （2023）。 https://doi.org/10.1038/s41587-022-01649-9
