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Término para ADN y ARN. Se refiere a los nucleótidos, las unidades químicas básicas que se unen para formar ADN o ARN. Una de las cuatro macromoléculas que componen todos los seres vivos (proteínas, lípidos, carbohidratos y ácidos nucleicos).Término para ADN y ARN. Se refiere a los nucleótidos, las unidades químicas básicas que se unen para formar ADN o ARN. Una de las cuatro macromoléculas que componen todos los seres vivos (proteínas, lípidos, carbohidratos y ácidos nucleicos).
Abreviatura de ácido desoxirribonucleico, una molécula larga que codifica la información necesaria para que una célula funcione o un virus se replique. En forma de doble hélice que se asemeja a una escalera retorcida. Diferentes sustancias químicas llamadas bases, abreviadas como A, C, T y G, se encuentran a cada lado de la escalera o hebra. Las bases se atraen entre sí, lo que hace que A se adhiera a T mientras que C se adhiera a G. Estos peldaños de la escalera se denominan pares de bases. La secuencia de estas letras se llama código genético.
Componentes básicos químicos que forman las proteínas. Durante la traducción de ARN a proteínas, diferentes aminoácidos son unidos para formar una cadena que luego se pliega en la estructura de una proteína.
Abreviatura de ácido ribonucleico. Se transcribe a partir de una plantilla de ADN y se utiliza normalmente para dirigir la síntesis de proteínas. Las proteínas asociadas a CRISPR utilizan ARN como guías para encontrar secuencias diana coincidentes en el ADN.
Durante la inmunidad CRISPR, la célula huésped genera moléculas de ARNcr, cada una de las cuales contiene un espaciador que es complementario a una porción de un genoma viral. Los ARNs-cr guían a las proteínas inmunes CRISPR para encontrar y destruir secuencias invasoras coincidentes. También se conoce como 'crRNA', por sus siglas en inglés (CRISPR RNA).
Abreviatura de ARN CRISPR trans-activante, que se pronuncia "ARN trazador". En el sistema CRISPR-Cas9, la base ARNtracr se empareja con el ARNcr para formar un RNA guía funcional (ARNg). Cas9 usa la porción de ARNtracr de la guía como asa, mientras que la secuencia espaciadora de ARNcr dirige el complejo a una secuencia viral coincidente. También se conoce como ‘tracrRNA’, por sus siglas en inglés (trans-activating CRISPR RNA).
Una versión del complejo de ARN guía de dos piezas de origen natural diseñado en una única secuencia continua. El ARN de guía único simplificado se utiliza para dirigir la proteína Cas9 a unirse y escindir una secuencia de ADN particular para la edición del genoma. También se conoce como ‘sgRNA’, por sus siglas en inglés (single-guide RNA).
Molécula de dos piezas que se une a Cas9 y permite identificar una secuencia de ADN complementaria. Compuesto por CRISPR RNA (ARNcr) y CRISPR RNA trans-activador (ARNtracr). Cas9 usa la porción de ARNtracr de la guía como asa, mientras que la secuencia espaciadora de ARNcr dirige el complejo a una secuencia de ADN coincidente. También se conoce como ‘gRNA’, por sus siglas en inglés (guide RNA).
Los científicos también han creado una versión del ARN guía que consta de una sola molécula, el ARN guía único (ARNgu).
Microorganismos que se parecen a las bacterias pero que en realidad están más estrechamente relacionados con los eucariotas, como los humanos. Las arqueas son organismos unicelulares que no tienen núcleo y solo se pueden ver con un microscopio. Se encuentran en muchos hábitats diferentes, y muchos de los primeros ejemplares identificados se encontraron en ambientes extremos.
Un tipo de microorganismo abundante. Estos organismos unicelulares son invisibles a simple vista, no tienen núcleo y pueden tener una variedad de formas. Se encuentran en todo tipo de entornos, desde el suelo ártico hasta el interior del cuerpo humano. La mayoría de las bacterias no son dañinas para la salud humana, pero ciertas bacterias patógenas pueden causar enfermedades.
Tipo de enfermedad causada por el crecimiento descontrolado de células. Las células cancerosas pueden formar grupos o masas conocidas como tumores y pueden diseminarse a otras partes del cuerpo a través de un proceso conocido como metástasis.
Una proteína derivada del sistema inmunológico bacteriano CRISPR-Cas que ha sido adoptada para la ingeniería del genoma. Cas3 es una nucleasa-helicasa independiente que se recluta a una secuencia de ADN de interés mediante un complejo independiente guiado por ARNcr llamado Cascade. En cuanto Cascade identifica un ADN complementario de interés, recluta a Cas3 para que se mueva a lo largo del ADN, cortando a medida que avanza. En la inmunidad CRISPR, cortar el ADN del fago evita que los fagos se repliquen y destruyan la célula huésped. Cuando se usa para ingeniería genética, esta estrategia se puede utilizar para eliminar miles de pares de bases alrededor de la secuencia de interés.
Proteína derivada del sistema inmunológico bacteriano CRISPR-Cas que ha sido elegida para la ingeniería del genoma. Utiliza una molécula de ARN como guía para encontrar una secuencia de ADN complementaria. Una vez que se identifica el ADN objetivo, Cas9 corta ambas hebras. Se ha comparado con "tijeras moleculares" o un "bisturí genético". En la inmunidad CRISPR, cortar el ADN viral evita que se destruya la célula huésped. En la ingeniería del genoma, cortar el ADN genómico inicia un proceso de reparación que termina por hacer un cambio o “editar” su secuencia.
Proteína derivada del sistema inmunológico bacteriano CRISPR-Cas que ha sido elegida para la ingeniería del genoma. Utiliza una molécula de ARN como guía para encontrar una secuencia de ADN complementaria. Una vez que se identifica el ADN objetivo, Cas12 corta ambas hebras. Se ha comparado con "tijeras moleculares" o un "bisturí genético". En la inmunidad CRISPR, cortar el ADN viral evita que se destruya la célula huésped. En la ingeniería del genoma, cortar el ADN genómico inicia un proceso de reparación, que termina por hacer un cambio o “editar” su secuencia.
Tenga en cuenta que Cpf1 (Cas12a), C2c1 (Cas12b), C2c3 (Cas12c), CasY (Cas12d), CasX (Cas12e), Cas14 (Cas12f), and CasPhi (Cas12j) son miembros de la familia de proteinas Cas12. Nuestra ilustración está basada en Cas12a.
Una proteína derivada del sistema inmunológico bacteriano CRISPR-Cas que ha sido adoptada para la ingeniería del genoma y para estrategias de diagnóstico basadas en CRISPR. Utiliza una molécula de ARN como guía para encontrar una secuencia complementaria de ARN. Una vez se identifica el ARN de interés, Cas13 corta tanto este ARN como el ARN "colateral" cercano. En la inmunidad CRISPR, se cree que cortar el ARN de esta manera provoca un suicidio celular "altruista", evitando la propagación de fagos a las células vecinas. En la ingeniería del genoma, se puede utilizar una versión diseñada de Cas13 para realizar un cambio o "editar" las secuencias de ARN de interés. En las estrategias de diagnóstico basadas en CRISPR, la actividad colateral por la cual Cas13 corta secuencias de ARN cercanas puede generar una señal fluorescente para indicar la presencia de un ARN patogénico de interés.
Un complejo de proteínas derivado del sistema inmunológico bacteriano CRISPR-Cas que ha sido adoptado para la ingeniería del genoma. Cascade se compone de múltiples proteínas Cas. El complejo utiliza un ARNcr como guía para encontrar una secuencia de ADN complementaria. Una vez que se identifica el ADN de interés, Cascade recluta una nucleasa-helicasa adicional llamada Cas3 para que se mueva a lo largo del ADN, cortando a medida que avanza. En la inmunidad CRISPR, cortar el ADN del fago evita que los fagos se repliquen y destruyan la célula huésped. Cuando se usa para la ingeniería genética, esta estrategia se puede utilizar para eliminar miles de pares de bases alrededor de la secuencia de interés.
Unidad básica de la vida. El número de células en un organismo vivo varía de una (por ejemplo, la levadura) a cuatrillones (por ejemplo, la ballena azul). Una célula está compuesta por una mezcla de cuatro macromoléculas clave que le permiten funcionar (proteínas, lípidos, carbohidratos y ácidos nucleicos). Entre otras cosas, las células pueden construir y descomponer moléculas, moverse, crecer, dividirse y morir.
Las células involucradas en la reproducción sexual: óvulos, espermatozoides y células precursoras que se convierten en óvulos o espermatozoides. El ADN de las células germinales, incluidas las mutaciones o modificaciones genéticas intencionales, puede transmitirse a la siguiente generación. Por el contrario, el material genético de las células somáticas (todas las células del cuerpo excepto las germinales) no puede ser heredado por la descendencia. Téngase en cuenta que la edición del genoma en un embrión temprano se considera una edición de la línea germinal, ya que cualquier cambio en el ADN probablemente terminará en todas las células del organismo que finalmente nazca de ese embrión.
Células con el potencial de convertirse en un tipo de célula especializada o de dividirse para producir más células madre. La mayoría de las células de su cuerpo están diferenciadas, es decir, su destino ya se ha decidido y no pueden transformarse en un tipo de célula diferente. Por ejemplo, una célula de su cerebro no puede transformarse en una célula de la piel. Las células madre embrionarias se encuentran en embriones en desarrollo, mientras que las células madre adultas se encuentran en tejidos que incluyen médula ósea, sangre y grasa. Las células madre adultas reponen el cuerpo a medida que se daña con el tiempo.
Todas las células de un organismo multicelular excepto las células germinales (óvulos o espermatozoides). Las mutaciones o cambios en el ADN del soma no serán heredados por generaciones posteriores.
Reparación de ADN dañino mediante un único procedimiento de edición del genoma. A diferencia de tomar un medicamento que reducirá temporalmente los síntomas a largo plazo, alterar el código genético de un paciente con el "bisturí molecular" CRISPR-Cas9 revertiría de manera permanente y directa la causa de una enfermedad genética.
Conjunto de moléculas que contienen proteínas y ARN. A menudo se utiliza para describir la proteína Cas9 unida para guiar el ARN (ARNg), que juntos forman una enzima activa. Para la edición del genoma en células, Cas9 se puede administrar como un RNP preensamblado o como ADN o ARN que codifica las instrucciones genéticas para los componentes de proteína y ARN. También se conoce como ‘RNP’, por sus siglas en inglés (ribonucleoprotein complex).
Describe dos secuencias de ADN o ARN que pueden formar una serie de pares de bases entre sí. Cada base forma un vínculo con una base complementaria. T (ADN) y U (ARN) se unen con A, y C complementa a G. Por ejemplo, en la inmunidad CRISPR, la secuencia espaciadora en un ARN guía es complementaria a una secuencia que se encuentra en un genoma viral. Cuando las bases de ARN se emparejan con bases de ADN complementarias de un virus invasor, la proteína Cas9 corta el ADN objetivo para detener la infección viral.
Se pronuncia "crisper". Un sistema inmunológico adaptativo que se encuentra en bacterias y arqueas, adoptado como herramienta de ingeniería del genoma. Acrónimo de "repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente interespaciadas", que se refiere a una sección del genoma del huésped que contiene secuencias repetitivas alternas y fragmentos únicos de ADN extraño. Las proteínas de vigilancia asociadas a CRISPR utilizan estas secuencias únicas como fotografías moleculares mientras buscan y destruyen el ADN viral para proteger la célula.
CRISPRa se usa para describir la activación con CRISPR y CRISPRi se usa para interferencia o inhibición con CRISPR. Ambos son métodos para modular la expresión génica. Si un gen fuera un automóvil, CRISPRa sería el acelerador y CRISPRi sería el freno. El uso de CRISPRa para activar un gen, aumenta la producción de proteínas como consecuencia. El uso de CRISPRi para atenuar un gen, reduce la cantidad de productos proteicos elaborados a partir de ese gen.
Cas9 catalíticamente inactiva o "muerta". Esta versión mutada de la proteína Cas9 no puede cortar, pero aún se une fuertemente a una secuencia de ADN particular especificada por el ARN guía. Puede usarse para bloquear físicamente el proceso de transcripción, apagar un gen específico o transportar otras proteínas a un sitio particular en el genoma.
Alterar intencionalmente el código genético de un organismo vivo. Puede realizarse con ZFN, TALEN o CRISPR. Estos sistemas se utilizan para crear una rotura de doble hebra en un sitio de ADN específico. Cuando la célula repara la rotura, se cambia la secuencia. Puede usarse para eliminar, cambiar o agregar ADN.
Cuando una enzima de edición del genoma corta el ADN en el sitio deseado, es decir ‘en el objetivo’, pero realiza un cambio en el ADN diferente al deseado.
Molécula, típicamente una proteína, que provoca o cataliza un cambio químico. Por lo general, el nombre de una enzima describe una molécula involucrada en la actividad que realiza y termina con el sufijo -asa. Por ejemplo, la lactasa es una enzima conocida por descomponer la lactosa, un azúcar que se encuentra en la leche. Cas9 es una nucleasa, una enzima que rompe la columna vertebral de los ácidos nucleicos (ARN o ADN).
Se refiere a cambios en la expresión génica de una célula que no implican alterar su código de ADN. En cambio, el ADN y las proteínas que se adhieren al ADN están "etiquetados" con señales químicas extraíbles. Las marcas epigenéticas le dicen a otras proteínas cómo leer el ADN, qué partes ignorar y qué partes transcribir en ARN.
Es comparable a pegar una nota que dice "SALTAR" en una página de un libro: un lector ignorará esta página, pero el libro en sí no se ha modificado.
Dominio de organismos cuyas células contienen un núcleo y otros orgánulos. Los eucariotas son a menudo grandes y multicelulares (por ejemplo, los elefantes) pero también pueden existir como células microscópicas individuales (por ejemplo, la levadura). Esta categoría de vida incluye a los humanos. Compare con procariotas (bacterias y arqueas).
Producto elaborado a partir de un gen; puede referirse a ARN o proteína. Cuando se enciende un gen, las máquinas celulares "expresan" esto transcribiendo el ADN en ARN y / o traduciendo el ARN en una cadena de aminoácidos. Por ejemplo, un gen “altamente expresado” producirá muchas copias de ARN y es probable que su producto proteico sea abundante en la célula. CRISPRi y CRISPRa son métodos para reducir o aumentar la expresión génica, respectivamente.
Tipo de virus que infecta bacterias o arqueas, formalmente llamado bacteriófago.
Un mecanismo para la herencia preferencial de una secuencia de ADN en particular. Por lo general, la descendencia tiene una probabilidad semialeatoria de heredar un tramo determinado de ADN de cualquiera de los padres. En un impulso genético diseñado por científicos, un gen está diseñado para tener un 100% de posibilidades de ser transmitido. Los impulsos genéticos pueden forzar la herencia de un rasgo deseable a través de una población de organismos. Por ejemplo, este enfoque podría hacer que todos los mosquitos sean incapaces de transmitir el parásito de la malaria.
Una cadena de nucleótidos conectados; puede ser ADN o ARN. Dos hebras de ADN pueden unirse cuando son complementarias, las bases coinciden para formar pares de bases. El ADN normalmente existe en esta forma de doble hebra, que toma la forma de una escalera retorcida o doble hélice. El ARN generalmente se compone de una sola hebra, aunque puede plegarse en formas complejas.
Abreviatura de inserción o eliminación. Se refiere a la eliminación o adición aleatoria de nucleótidos de una secuencia de ADN. Esto puede ser suficiente para detener el funcionamiento de un gen (imagínese quitar una página del medio de un manual de instrucciones). Los indeles se producen cuando el ADN se rompe y la célula lo repara "de manera descuidada" en un proceso llamado unión de extremos no homólogos (NHEJ).
Alguien que puede tomar una acción sobre un objetivo o proyecto, o que se verá afectado por esas acciones. Las partes interesadas pueden ser un grupo de personas o individuos.
Un organismo microscópico. Puede ser unicelular o multicelular, y en ocasiones se utiliza para referirse a virus, aunque no se considera que estén vivos. Los ejemplos incluyen bacterias, levaduras y algas.
Una comunidad de microorganismos en un entorno particular, como el suelo o el cuerpo humano.
Describe un rasgo que está determinado por un gen. Compare con poligénico.
Un cambio de una letra genética (nucleótido) a otra. La variación en la secuencia del ADN da lugar a la increíble diversidad de especies en el mundo, e incluso ocurre entre diferentes organismos de la misma especie. Si bien algunas mutaciones no tienen ninguna consecuencia, ciertas mutaciones pueden causar enfermedades directamente. Las mutaciones pueden ser causadas por agentes que dañan el ADN, como la luz ultravioleta, o pueden surgir de errores que ocurren cuando las enzimas celulares copian el ADN. También se pueden producir deliberadamente mediante métodos de ingeniería del genoma.
Un material que mide menos de 100 nanómetros en al menos una dirección, es decir, menos de aproximadamente 1/1000 del ancho de un cabello humano. Algunos materiales tienen propiedades diferentes en este pequeño tamaño que en sus formas más grandes. Actualmente se están desarrollando nanomateriales como métodos para transportar componentes de edición del genoma a las células.
Un sistema de administración de fármacos, donde las moléculas terapéuticas se administran dentro una pequeña gota hecha de lípidos (grasas).
Enzima que rompe la columna vertebral del ARN o del ADN. La rotura de una hebra genera un corte y la rotura de ambas hebras genera una rotura de doble hebra.
Una endonucleasa corta en medio del ARN o ADN, mientras que una exonucleasa corta en el extremo de la hebra. Las herramientas de ingeniería del genoma como Cas9 son endonucleasas.
Una herramienta de ingeniería genética en la que una parte de la proteína reconoce una secuencia de ADN específica y otra parte corta el ADN. Desarrollada uniendo una serie de dominios de unión al ADN más pequeños para reconocer una secuencia de ADN más larga. Este dominio de unión al ADN se fusiona con una nucleasa que cortará el ADN cercano. Al igual que CRISPR-Cas9 y TALEN, se puede utilizar para alterar secuencias de ADN. También se conoce como ‘ZFN’, por sus siglas en inglés (zinc-finger nuclease).
Una herramienta de ingeniería genética en la que una parte de la proteína reconoce una secuencia de ADN específica y otra parte corta el ADN. Desarrollada uniendo una serie de dominios de unión al ADN más pequeños para reconocer una secuencia de ADN más larga. Este dominio de unión al ADN se fusiona con una nucleasa que cortará el ADN cercano. Al igual que CRISPR-Cas9 y ZFN, se puede utilizar para alterar secuencias de ADN. También se conoce como ‘TALEN’, por sus siglas en inglés (transcription activator-like effector nuclease).
Una de las unidades químicas básicas unidas para formar ADN o ARN. Consta de una base, un azúcar y un grupo fosfato. Los fosfatos pueden unirse con azúcares para formar una cadena llamada cadena principal de ADN / ARN, mientras que las bases pueden unirse a sus socios complementarios para formar pares de bases.
En cada hebra de ADN se encuentran diferentes sustancias químicas conocidas como bases o nucleobases. Cada base tiene una atracción química para una base particular, conocida como su complemento. C coincide con G, mientras que A se empareja con T o U. Estas letras genéticas unidas se denominan pares de bases. Dos hebras de ADN pueden unirse para formar una doble hélice cuando las bases complementarias se unen y forman pares de bases.
Describe un rasgo que ocurre por el efecto combinado de múltiples genes. Compare con monogénico.
Una categoría de organismos vivos que abarca todas las bacterias y arqueas. Los procariotas son organismos microscópicos unicelulares que no tienen núcleo ni otros orgánulos unidos a la membrana. Compare con eucariotas.
Una cadena de aminoácidos plegada en una estructura tridimensional. Cada una de las proteínas está especializada para desempeñar una función específica para ayudar a las células a crecer, dividirse y funcionar. Una de las cuatro macromoléculas que componen todos los seres vivos (proteínas, lípidos, carbohidratos y ácidos nucleicos).
Una forma de que una célula repare una ruptura en su ADN al "parchearla" con un fragmento de ADN de un donante. El ADN del donante debe contener secuencias similares, u homología, a los extremos del ADN roto para que sea incorporado. HDR es una vía de reparación más precisa que la unión de extremos no homólogos. En la ingeniería del genoma, un investigador diseña y agrega el ADN del donante, lo que potencialmente permite a los científicos reemplazar un gen que causa una enfermedad con una copia sana. También se conoce como ‘HDR’, por sus siglas en inglés (homology-directed repair).
Cuando se rompen ambas hebras de ADN, se crean dos extremos libres. Puede hacerse intencionalmente con una herramienta como Cas9. Las células reparan su ADN para prevenir la muerte celular, cambiando a veces la secuencia del ADN en el sitio de la rotura (creando una mutación). Iniciar o controlar este proceso con la intención de alterar una secuencia de ADN se conoce como ingeniería del genoma. También se conoce como ‘DSB’, por sus siglas en inglés (double strand break).
Abreviatura de síndrome respiratorio agudo severo coronavirus 2. El SARS-CoV-2 es el virus que causa el COVID-19.
Administración de ADN correctivo a células humanas como tratamiento médico. Ciertas enfermedades se pueden tratar o incluso curar agregando una secuencia de ADN saludable a los genomas de células particulares. Los científicos y los médicos suelen utilizar un virus para transportar genes a células o tejidos específicos, donde el ADN se incorpora en algún lugar del ADN existente de las células. La edición del genoma CRISPR a veces se denomina técnica de terapia génica.
El proceso por el cual se producen las proteínas según las instrucciones codificadas en una molécula de ARN. Realizado por una máquina molecular llamada ribosoma, que une una serie de bloques de construcción de aminoácidos. La cadena polipeptídica resultante se pliega en una forma tridimensional particular, conocida como proteína.
Una forma de que una célula repare una ruptura en su ADN uniendo los extremos libres del ADN. Esta vía es más "descuidada" que la reparación dirigida por homología y, a menudo, da como resultado la adición o eliminación aleatoria de nucleótidos alrededor del sitio de la rotura del ADN, lo que provoca inserciones o deleciones en el código genético. En la ingeniería del genoma, esto permite a los científicos detener el funcionamiento de un gen (similar a quitar una página del medio de un manual de instrucciones). También se conoce como ‘NHEJ’, por sus siglas en inglés (non-homologous end joining).
Un tratamiento usado para estimular el sistema inmunológico del cuerpo a fin de brindar protección contra una enfermedad específica.
Virus diseñados para transportar transgenes o moléculas de edición de genes sin causar infección o enfermedad. Los virus adenoasociados (AAV) y lentivirus (LV) son ejemplos comunes.
Una entidad infecciosa que sólo puede persistir secuestrando un organismo huésped para replicarse. Tiene su propio genoma, pero técnicamente no se considera un organismo vivo. Los virus infectan a todos los organismos, desde los humanos hasta las plantas y los microbios. Los organismos multicelulares tienen sistemas inmunes sofisticados que combaten los virus, mientras que los sistemas CRISPR evolucionaron para detener la infección viral en bacterias y arqueas.
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