Unidad de Genómica Intervencionista

Descripción

El rápido aumento de CRISPR terapias está cambiando el rostro de la medicina. IGI está sentando las bases para una nueva especialidad médica que utilizará genómico diagnósticos de enfermedades y tratamientos basados en CRISPR como estándar de atención para pacientes con enfermedades genéticas: intervencionista genómica. La Unidad de Genómica Intervencionista (IGU) de IGI está creando nuevas herramientas y flujos de trabajo para incorporar la genómica intervencionista en la práctica clínica. Basándose en la investigación básica de UC Berkeley y la investigación clínica de UCSF, el IGI está en una posición única para encabezar este enfoque, con experiencia y conocimientos de CRISPR líderes en el mundo desde la investigación básica hasta los ensayos clínicos. Alineado con la misión de IGI, IGU se enfoca en áreas de necesidad urgente e insatisfecha y/o beneficio para grupos históricamente desatendidos. La IGU tiene un interés particular en darse cuenta del poder de CRISPR para servir a las personas con trastornos genéticos raros.

La IGU consta de tres plataformas principales: 1. la Unidad de Genómica Intervencionista para la Innovación Terapéutica (INGENUITI); 2. la plataforma de desarrollo de ensayos; y 3. el Laboratorio Clínico IGI.

Plataformas principales

INGENIO
La investigación y el tratamiento de enfermedades raras están limitados por su rareza: mientras que casi 1 de cada 20 personas tiene algún tipo de enfermedad rara, la rareza de cada enfermedad en particular y los datos limitados sobre cada caso son barreras para comprender y tratar estas afecciones. El objetivo de la Unidad de Genómica Intervencionista para la Innovación Terapéutica (INGENUITI) es crear una evaluación estandarizada de genómica intervencionista (IGA) y centralizar los datos de IGA de pacientes con enfermedades raras en todo el mundo. Estos datos permitirán a los investigadores descubrir variantes genéticas que causan enfermedades y permitirán el desarrollo de terapias CRISPR para pacientes con enfermedades raras. Nuestros colaboradores incluyen SingHealth.

descripción general del proceso de evaluación de la genómica intervencionista

Desarrollo de ensayos para curas basadas en CRISPR
Para respaldar los ensayos clínicos de nuevas terapias basadas en CRISPR que se están desarrollando en el IGI y en todo el mundo, el IGU está desarrollando un conjunto de herramientas y protocolos de diagnóstico para monitorear el impacto de las terapias de edición del genoma en una variedad de tejidos y célula tipos, empezando por la enfermedad de células falciformes y los trastornos de la sangre.

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Diagnósticos clínicos
El Laboratorio Clínico IGI es un laboratorio de alta complejidad, certificado por CLIA y acreditado por CAP que sirve como catalizador para traslacional investigación en salud en UC Berkeley y UC San Francisco.