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Programas

Salud Humana

El IGI está trabajando para hacer de CRISPR el estándar de cuidado para todas las enfermedades genéticas.

Las mutaciones en genes únicos causan más de 5,000 enfermedades humanas. Los científicos conocen la causa de muchos trastornos genéticos desde hace años, pero hasta ahora no había forma de tratarlos. El IGI tiene como objetivo utilizar tratamientos basados ​​en CRISPR para corregir mutaciones que causan enfermedades en células, modelos animales y, finalmente, en pacientes humanos.

Mano sujetando portaobjetos con secciones de tejido. © Noah Berger 2016

Objetivos clave

Descubrimiento de moléculas: Usar cribados CRISPR y aprendizaje automático para ampliar nuestra comprensión de la base genética de enfermedades complejas e identificar nuevos objetivos terapéuticos
Desarrollo: Optimizar la creación de nuevas terapias y diagnósticos basados ​​en CRISPR para enfermedades desatendidas y áreas de gran necesidad no satisfecha
Traducción: Acelerar el proceso de llevar curas CRISPR accesibles y escalables del laboratorio a la clínica
equipo de laboratorio de tubería robótica

Centro de Genómica Traslacional

El Centro para Traducción Genómica (CTG) es el primer centro de innovación de su tipo para investigación de la edición del gen y el desarrollo de tratamientos específicos para enfermedades genéticas intratables. El objetivo del CTG es acelerar la línea de tiempo desde el diagnóstico hasta la cura y, finalmente, brindar tratamientos personalizados a las personas que viven con estas condiciones.

Proyectos emblemáticos

Foto exterior del edificio IGI tomada desde Berkeley Way West

Baliza Danaher-IGI para curas CRISPR

Beacon for CRISPR Cures tiene como objetivo crear una hoja de ruta para el rápido desarrollo de terapias de edición del genoma.

El IGI se está asociando con Danaher, un innovador líder mundial en diagnóstico y ciencias biológicas, para crear un nuevo centro colaborativo con el objetivo de ampliar y acelerar el desarrollo de curas basadas en CRISPR para enfermedades raras y más.

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Iniciativa de Células Falciformes

Estamos avanzando en el primer ensayo clínico sin fines de lucro de un medicamento genómico para la enfermedad de células falciformes.

Los investigadores del IGI están trabajando con un consorcio de investigadores de UC Berkeley, UCSF y UCLA en un ensayo clínico que utiliza la tecnología CRISPR desarrollada en el IGI para corregir directamente la mutación que causa la anemia de células falciformes. Nuestro enfoque holístico para la enfermedad de células falciformes incluye asociarnos con la enfermedad de células falciformes. comunidad celular, educación pública y búsqueda de nuevos modelos para hacer que las terapias sean accesibles a quienes las necesitan. 

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Laboratorio Clínico Korey Sop IGI

Genómica intervencionista

Estamos creando los diagnósticos y las herramientas que permitirán el futuro de la medicina genómica.

Los investigadores del Laboratorio Clínico IGI están desarrollando ensayos críticos para evaluar la seguridad y eficacia de nuevas terapias de edición del genoma en ensayos clínicos a nivel molecular, y están desarrollando las herramientas y la infraestructura necesarias para permitir un futuro en el que la genómica intervencionista se convierta en una práctica estándar. en hospitales de todo el mundo.

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