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Salud humana

© 2017 Barbara Ries

Las mutaciones en genes individuales causan más de 5000 enfermedades humanas.

Hasta hace poco, los médicos solo podían tratar los síntomas de la enfermedad genética y los pacientes a menudo necesitan tomar medicamentos no curativos durante toda su vida. Los científicos conocen desde hace años la causa de muchos trastornos genéticos, pero hasta ahora no ha habido forma de curarlos. El IGI tiene como objetivo utilizar el 'bisturí molecular' Cas9 para corregir permanentemente las mutaciones que causan enfermedades en células, modelos animales y, finalmente, en pacientes humanos. Nuestros primeros objetivos importantes son las terapias para tratar la anemia de células falciformes y un trastorno autoinmune familiar poco común.

Mano sujetando portaobjetos con secciones de tejido. © Noah Berger 2016

Objetivos clave

Trabajar para comprender la base genética de enfermedades complejas.
Identificar nuevos genes modificadores de enfermedades.
Encuentre formas de prevenir enfermedades
Desarrollar terapias basadas en CRISPR para enfermedades que afectan a poblaciones desatendidas

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