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Programas

Salud humana

El IGI está trabajando para hacer de CRISPR el estándar de atención para todas las enfermedades genéticas.

Las mutaciones en genes únicos causan más de 5,000 enfermedades humanas. Los científicos conocen la causa de muchos trastornos genéticos desde hace años, pero hasta ahora no había forma de tratarlos. El IGI tiene como objetivo utilizar tratamientos basados ​​en CRISPR para corregir mutaciones que causan enfermedades en células, modelos animales y, finalmente, en pacientes humanos.

Mano sujetando portaobjetos con secciones de tejido. © Noah Berger 2016

Objetivos clave

Discovery: Usar pantallas CRISPR y aprendizaje automático para ampliar nuestra comprensión de la base genética de enfermedades complejas e identificar nuevos objetivos terapéuticos
Development: Optimizar la creación de nuevas terapias y diagnósticos basados ​​en CRISPR para enfermedades desatendidas y áreas de gran necesidad no satisfecha
Traducción: Acelerar el proceso de llevar curas CRISPR accesibles y escalables desde el banco de laboratorio a la clínica
Linda en CTG

Centro de Genómica Traslacional

El Centro IGI para Traslacional Genómica (CTG) es el primer centro de innovación de su tipo para gen-edición de investigación y desarrollo de tratamientos específicos para enfermedades genéticas intratables. El objetivo de CTG es acelerar la línea de tiempo desde el diagnóstico hasta la cura y, finalmente, brindar tratamientos personalizados a las personas que viven con estas afecciones.

Iniciativa de células falciformes

Estamos avanzando en el primer ensayo clínico sin fines de lucro de un medicamento genómico para la enfermedad de células falciformes.

Los investigadores del IGI están trabajando con un consorcio de investigadores de UC Berkeley, UCSF y UCLA para comenzar un ensayo clínico en 2022, utilizando la tecnología CRISPR desarrollada en el IGI para corregir directamente la mutación que causa la enfermedad de células falciformes. Nuestro enfoque holístico de la enfermedad de células falciformes incluye asociarse con la comunidad de células falciformes, la educación pública y encontrar nuevos modelos para hacer que las terapias sean accesibles para quienes las necesitan. 

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Laboratorio Clínico Korey Sop IGI

Desarrollo de diagnósticos de última generación

Estamos creando diagnósticos basados ​​en CRISPR para necesidades insatisfechas.

Los investigadores de IGI y el Laboratorio Clínico de IGI están trabajando en dos tipos de diagnósticos: pruebas de diagnóstico rápidas basadas en CRISPR para enfermedades infecciosas y diagnósticos complementarios para evaluar la seguridad y eficacia de nuevas terapias de edición del genoma en ensayos clínicos a nivel molecular.

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Tratamiento de una condición autoinmune genética

Estamos avanzando en un ensayo clínico adaptado a la composición genética única de un individuo.

La edición del genoma CRISPR abre la puerta a la medicina individualizada, permitiendo la creación de medicamentos genómicos que pueden tratar a una sola familia o a una sola persona. Nuestros investigadores están trabajando con la FDA para avanzar con un tratamiento para una persona con una enfermedad autoinmune grave previamente desconocida, allanando el camino para futuras terapias para enfermedades raras y desatendidas.

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