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Salud Humana
Liderazgo del programa
El IGI está trabajando para hacer de CRISPR el estándar de cuidado para todas las enfermedades genéticas.
Las mutaciones en genes únicos causan más de 5,000 enfermedades humanas. Los científicos conocen la causa de muchos trastornos genéticos desde hace años, pero hasta ahora no había forma de tratarlos. El IGI tiene como objetivo utilizar tratamientos basados en CRISPR para corregir mutaciones que causan enfermedades en células, modelos animales y, finalmente, en pacientes humanos.
Objetivos clave
Centro de Genómica Traslacional
El Centro para Traducción Genómica (CTG) es el primer centro de innovación de su tipo para investigación de la edición del gen y el desarrollo de tratamientos específicos para enfermedades genéticas intratables. El objetivo del CTG es acelerar la línea de tiempo desde el diagnóstico hasta la cura y, finalmente, brindar tratamientos personalizados a las personas que viven con estas condiciones.
Proyectos emblemáticos
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Iniciativa de Células Falciformes
Estamos avanzando en el primer ensayo clínico sin fines de lucro de un medicamento genómico para la enfermedad de células falciformes.
Los investigadores del IGI están trabajando con un consorcio de investigadores de UC Berkeley, UCSF y UCLA en un ensayo clínico que utiliza la tecnología CRISPR desarrollada en el IGI para corregir directamente la mutación que causa la anemia de células falciformes. Nuestro enfoque holístico para la enfermedad de células falciformes incluye asociarnos con la enfermedad de células falciformes. comunidad celular, educación pública y búsqueda de nuevos modelos para hacer que las terapias sean accesibles a quienes las necesitan.
Desarrollo de diagnósticos de última generación
Estamos creando diagnósticos basados en CRISPR para necesidades insatisfechas.
Los investigadores de IGI y el Laboratorio Clínico de IGI están trabajando en dos tipos de diagnósticos: pruebas de diagnóstico rápidas basadas en CRISPR para enfermedades infecciosas y diagnósticos complementarios para evaluar la seguridad y eficacia de nuevas terapias de edición del genoma en ensayos clínicos a nivel molecular.
Tratamiento de una condición autoinmune genética
Estamos avanzando en un ensayo clínico adaptado a la composición genética única de un individuo.
La edición del genoma CRISPR abre la puerta a la medicina individualizada, permitiendo la creación de medicamentos genómicos que pueden tratar a una sola familia o a una sola persona. Nuestros investigadores están trabajando con la FDA para avanzar con un tratamiento para una persona con una enfermedad autoinmune grave previamente desconocida, allanando el camino para futuras terapias para enfermedades raras y desatendidas.
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