Salud Humana
PROGRAMAS
Salud Humana
Salud Humana
Objetivos clave
Descubrimiento: Utiliza edición del Pantallas y aprendizaje automático para ampliar nuestra comprensión de la base genética de enfermedades complejas e identificar nuevos objetivos terapéuticos
Desarrollo: Optimizar la creación de nuevas terapias y diagnósticos basados en CRISPR para enfermedades desatendidas y áreas de gran necesidad no satisfecha
Traducción: Acelerar el proceso de llevar curas CRISPR accesibles y escalables del laboratorio a la clínica
Centro de Genómica Traslacional
El Centro IGI para la Traducción Genómica (CTG) es un centro de innovación pionero en su tipo para la investigación en edición genética y el desarrollo de tratamientos específicos para enfermedades genéticas intratables. El objetivo del CTG es acelerar el proceso que va desde el diagnóstico hasta la cura y, en última instancia, brindar tratamientos personalizados a las personas que viven con estas afecciones.
Proyectos emblemáticos
Baliza Danaher-IGI para curas CRISPR
Beacon for CRISPR Cures tiene como objetivo crear una hoja de ruta para el rápido desarrollo de terapias de edición del genoma.
El IGI se está asociando con Danaher, un innovador líder mundial en diagnóstico y ciencias biológicas, para crear un nuevo centro colaborativo con el objetivo de ampliar y acelerar el desarrollo de curas basadas en CRISPR para enfermedades raras y más.
Iniciativa de Células Falciformes
Estamos impulsando el primer ensayo clínico sin fines de lucro de un medicamento genómico para la anemia falciforme (SCD por sus siglas en inglés), enfermedad.
Los investigadores del IGI están trabajando con un consorcio de investigadores de UC Berkeley, UCSF y UCLA en un ensayo clínico que utiliza la tecnología CRISPR desarrollada en el IGI para corregir directamente la crianza de organismos con mutación deseada que causa la enfermedad de células falciformes Nuestro enfoque holístico de la enfermedad de células falciformes incluye la asociación con la comunidad de células falciformes, la educación pública y la búsqueda de nuevos modelos para que las terapias sean accesibles para quienes las necesitan.
Genómica intervencionista
Estamos creando los diagnósticos y las herramientas que permitirán el futuro de la medicina genómica.
Los investigadores del Laboratorio Clínico IGI están desarrollando ensayos críticos para evaluar la seguridad y eficacia de nuevas terapias de edición del genoma en ensayos clínicos a nivel molecular, y están desarrollando las herramientas y la infraestructura necesarias para permitir un futuro en el que la genómica intervencionista se convierta en una práctica estándar. en hospitales de todo el mundo.
