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Acelerando las curas CRISPR del laboratorio a la clínica
En todo el mundo, existen más de 6000 enfermedades genéticas, la mayoría de las cuales tienen pocas opciones de tratamiento y no tienen cura. La investigación médica generalmente se enfoca en una enfermedad a la vez, enfocándose en enfermedades comunes con grandes poblaciones de pacientes, y puede llevar una década o más desarrollar cada nueva terapia.
El Centro IGI para Genómica Traslacional (CTG) es el primer centro de innovación de su tipo para la investigación de edición de genes y el desarrollo de tratamientos específicos para enfermedades genéticas intratables, ubicado en el Edificio IGI en el campus de UC Berkeley. El equipo de CTG de IGI está trabajando para crear una plataforma que permita nuevas terapias para trastornos sanguíneos genéticos e inmunológicos primarios, centrándose en afecciones raras y desatendidas. Nuestro objetivo es acelerar la línea de tiempo desde un diagnóstico hasta una cura, trabajando con nuestros socios clínicos para proporcionar tratamientos personalizados a las personas que viven con estas condiciones.
Cuando se desarrollan terapias basadas en CRISPR para una condición genética, la mayoría de los pasos entre un paciente y la cura son los mismos. Para los trastornos sanguíneos o inmunitarios primarios, las células madre sanguíneas del paciente se extraen del cuerpo, se editan genéticamente con maquinaria CRISPR y luego se devuelven al paciente. Lo que es diferente es qué gen se está editando.
El ARN guía, una secuencia corta que es específica del gen de interés, le dice a la maquinaria CRISPR exactamente dónde editar el ADN. Al intercambiar el ARN guía, podemos dirigir la maquinaria CRISPR a cualquier gen del genoma. En otras palabras, podemos curar potencialmente cualquier enfermedad genética de la sangre cambiando la secuencia de nuestro ARN guía.
Los enfoques actuales se enfocan en una enfermedad a la vez. Nuestro enfoque creará tratamientos listos para implementar para una variedad de enfermedades: estamos desarrollando un sistema automatizado para diseñar y probar miles de ARN guía para genes involucrados en síndromes hereditarios de insuficiencia de la médula ósea o inmunodeficiencia primaria. Con esta tubería, podremos identificar rápidamente el mejor lugar en un gen que causa una enfermedad para apuntar con la maquinaria CRISPR. Anotaremos todos los genes conocidos implicados en estas enfermedades con RNA guía optimizados, de modo que estaremos preparados para tratar a los pacientes cuando llegue el momento.
La Unidad de Genómica Intervencionista para la Innovación Terapéutica (INGENUITI) es una iniciativa del Instituto de Genómica Innovadora para estudiar los mecanismos que subyacen a cómo las variantes genómicas pueden causar enfermedades y cómo las herramientas de edición de genes como CRISPR-Cas9 podrían usarse para tratar esas enfermedades. Estamos reclutando activamente participantes para este estudio, que usted puede lea más sobre aquí. Si estás interesado, puedes enviar un correo electrónico ingenuiti@berkeley.eduy un investigador se comunicará con usted.
Li H, Bartke R, Zhao L, Verma Y, Horacek A, Ben-Natan AR, Pangilinan GR, Krishnappa N, Nielsen R y Hockemeyer D. Naturaleza Ingeniería Biomédica
(2023)Foss DV, Muldoon JJ, Nguyen DN, Carr D, Sahu SU, Hunsinger JM, Wyman SK, Krishnappa N, Mendonsa R, Schanzer EV, Shy BR, Vykunta VS, Allain C, Li Z, Marson A, Eyquem J y Wilson RC. Naturaleza Ingeniería Biomédica
(2023)Giannikopoulos P y Parham DM. MDPI Cánceres
(2022)Magis W, DeWitt MA, Wyman SK, Vu JT, Heo SJ, Shao SJ, Hennig F, Romero ZG, Campo-Fernandez B, Said S, McNeill MS, Rettig GR, Sun Y, Wang Y, Behlke MA, Kohn DB, Boffelli D, Walters MC, Corn JE y Martin DIK. iScience
(2022)Para conocer las posiciones abiertas en el IGI y CTG, consulte nuestro La página de carreras.
Para cualquier consulta sobre el trabajo en curso de CTG o las posibles asociaciones, comuníquese con Madalyn Lesman en mlesman@berkeley.edu.
