Sobre el CTG

En todo el mundo, existen más de 5000 enfermedades genéticas, la mayoría de las cuales tienen pocas opciones de tratamiento y no tienen cura. La investigación médica generalmente se enfoca en una enfermedad a la vez, enfocándose en enfermedades comunes con grandes poblaciones de pacientes, y puede llevar una década o más desarrollar cada nueva terapia.

El Centro para Traducción Genómica (CTG) es el primer centro de innovación de su tipo para investigación de la edición del gen-edición de investigación y desarrollo de tratamientos específicos para enfermedades genéticas intratables, ubicado en el edificio IGI en el campus de UC Berkeley. El equipo de CTG de IGI está trabajando para crear una plataforma que permita nuevas terapias para trastornos sanguíneos genéticos e inmunológicos primarios, centrándose en afecciones raras y desatendidas. Nuestro objetivo es acelerar la línea de tiempo desde un diagnóstico hasta una cura, trabajando con nuestros socios clínicos para proporcionar tratamientos personalizados a las personas que viven con estas condiciones.

Una plataforma para curaciones CRISPR

Al desarrollar CRISPR-basadas en terapias para una condición genética, la mayoría de los pasos entre un paciente y la curación son los mismos. Para trastornos sanguíneos o inmunitarios primarios, la sangre del paciente células madre se eliminan del cuerpo, editado genéticamente utilizando maquinaria CRISPR, luego regresó al paciente. Lo que es diferente es qué gen se está editando.

La un ARN guía - una secuencia corta que es específica del gen de interés - le dice a la maquinaria CRISPR exactamente dónde editar ADN. Cambiando la guía moléculas de ARN, podemos dirigir la maquinaria CRISPR a cualquier gen en el genoma,. En otras palabras, podemos potencialmente curar cualquier enfermedad genética de la sangre cambiando la secuencia de nuestro ARN guía.

Los enfoques actuales se enfocan en una enfermedad a la vez. Nuestro enfoque creará tratamientos listos para implementar para una variedad de enfermedades: estamos desarrollando un sistema automatizado para diseñar y probar miles de ARN guía para genes involucrados en síndromes hereditarios de insuficiencia de la médula ósea o inmunodeficiencia primaria. Con esta tubería, podremos identificar rápidamente el mejor lugar en un gen que causa una enfermedad para apuntar con la maquinaria CRISPR. Anotaremos todos los genes conocidos implicados en estas enfermedades con RNA guía optimizados, de modo que estaremos preparados para tratar a los pacientes cuando llegue el momento.

Proyectos CTG

Carreras y contacto

Para conocer las posiciones abiertas en el IGI y CTG, consulte nuestro La página de carreras.

Para cualquier consulta sobre el trabajo en curso del CTG o las posibles asociaciones, comuníquese con Madalyn Lesman en mlesman@berkeley.edu.