Centro Li Ka Shing de Genómica Traslacional
Centro Li Ka Shing de Genómica Traslacional
Acelerando las curas CRISPR del laboratorio a la clínica
Se conocen más de 7000 enfermedades genéticas causadas por mutaciones en genes individuales que afectan a más de 400 millones de personas en todo el mundo. La gran mayoría de estas enfermedades no tienen ningún tratamiento aprobado en la actualidad. Según el modelo actual, puede llevar una década o más desarrollar cada nueva terapia. Podemos hacerlo mejor.
El Centro Li Ka Shing para la Traducción Genómica (CTG) es un centro de innovación único en su tipo para el desarrollo de tratamientos de edición genómica dirigida a enfermedades genéticas no tratadas, ubicado en el Instituto de Genómica Innovadora (IGI) en el campus de UC Berkeley.
El equipo de CTG está creando una plataforma para acelerar el descubrimiento de nuevas terapias, centrándose en enfermedades raras que normalmente pasan desapercibidas en el proceso de desarrollo de fármacos estándar. La misión del CTG es reducir el cronograma desde el diagnóstico hasta la curación y desarrollar nuevas terapias genómicas donde haya necesidades no satisfechas.
Una plataforma para curaciones CRISPR
Los enfoques actuales se centran en una enfermedad a la vez, y cada terapia requiere una década o más, y por lo general se centran en enfermedades comunes. El CTG tiene como objetivo crear tratamientos listos para implementar para clases enteras de enfermedades, incluidas enfermedades ultra raras, gracias a la flexibilidad de edición del edición del genoma.
Al desarrollar terapias basadas en CRISPR para una enfermedad genética, la mayoría de los pasos para desarrollar una cura son los mismos. Por ejemplo, en el caso de trastornos de la sangre o del sistema inmunitario primario, la sangre del paciente células madre Se extraen del cuerpo, se editan genéticamente con CRISPR y luego se devuelven al paciente. Lo que cambia es la guía moléculas de ARN para apuntar a diferentes regiones del genoma,.
El exclusivo sistema automatizado del CTG puede identificar rápidamente el mejor lugar en una zona causante de enfermedades. gen para identificar las enfermedades con herramientas CRISPR. Nuestro método de detección de alto rendimiento puede identificar todos los genes conocidos que intervienen en estas enfermedades con ARN guía optimizados, que pueden validarse en modelos organoides. Este sistema es adaptable a todas las enfermedades genéticas, lo que permite al equipo del CTG desarrollar métodos para múltiples clases de enfermedades simultáneamente.
Automatización
El laboratorio de Genética Traslacional Avanzada (ATG) del CTG desarrolla y despliega células madre a escala (SCD por sus siglas en inglés), flujos de trabajo de ingeniería para dilucidar los principios moleculares de las enfermedades humanas y descubrir nuevas estrategias terapéuticas.
El sistema automatizado de cultivo de tejidos (ATTIS) del laboratorio ATG permite proyectos de edición del genoma a escala para generar hPSC isogénicas que portan mutaciones de diseño. ATTIS es operado por un equipo de biólogos moleculares expertos e ingenieros de automatización que agiliza la generación y el análisis de las hPSC editadas genéticamente, lo que permite un proceso de edición y cultivo celular que presenta un rendimiento entre 20 y 50 veces mayor que el actualmente accesible en experimentos de edición de hPSC realizados manualmente. .
Obtenga más información sobre la colaboración con el ATG >
El ATTIS en acción en el laboratorio ATG del Innovative Genomics Institute
Estudio de Investigación INGENUITI
La Unidad de Genómica Intervencionista para la Innovación Terapéutica (INGENUITI) es una iniciativa del Instituto de Genómica Innovadora para estudiar los mecanismos que subyacen a cómo las variantes genómicas pueden causar enfermedades y cómo las herramientas de edición de genes como CRISPR-Cas9 podrían usarse para tratar esas enfermedades.Estamos reclutando activamente participantes para este estudio, que usted puede lea más sobre aquí. Si estás interesado, puedes enviar un correo electrónico ingenuiti@berkeley.eduy un investigador se comunicará con usted.
Publicaciones CTG
Anotación funcional de variantes del gen BRCA2 a través de células madre pluripotentes humanas localmente haploides
Li H, Bartke R, Zhao L, Verma Y, Horacek A, Ben-Natan AR, Pangilinan GR, Krishnappa N, Nielsen R y Hockemeyer D. Naturaleza Ingeniería Biomédica
Entrega mediada por péptidos de enzimas CRISPR para la edición eficiente de linfocitos humanos primarios
Foss DV, Muldoon JJ, Nguyen DN, Carr D, Sahu SU, Hunsinger JM, Wyman SK, Krishnappa N, Mendonsa R, Schanzer EV, Shy BR, Vykunta VS, Allain C, Li Z, Marson A, Eyquem J y Wilson RC. Naturaleza Ingeniería Biomédica
Sarcomas pediátricos: la próxima generación de estudios moleculares
Giannikopoulos P y Parham DM. MDPI Cánceres
La corrección de alto nivel de la mutación falciforme se amplifica in vivo durante la diferenciación eritroide
Magis W, DeWitt MA, Wyman SK, Vu JT, Heo SJ, Shao SJ, Hennig F, Romero ZG, Campo-Fernandez B, Said S, McNeill MS, Rettig GR, Sun Y, Wang Y, Behlke MA, Kohn DB, Boffelli D, Walters MC, Corn JE y Martin DIK. iCiencia
Centros de Investigación Conectados
Carreras y contacto
Para conocer las posiciones abiertas en el IGI y CTG, consulte nuestro La página de carreras.
Para cualquier consulta sobre el trabajo en curso de CTG o las posibles asociaciones, comuníquese con Madalyn Lesman en mlesman@berkeley.edu.