Las nanopartículas lipídicas degradables por ácido mejoran la entrega de ARNm

Zhao S, Gao K, Han H, Stenzel M, Yin B, Song H, Lawanprasert A, Nielsen JE, Sharma R, Arogundade OH, Pimcharoen S, Chen YJ, Paul A, Tuma J, Collins MG, Wyle Y, Cranick MG , Burgstone BW, Perez BS, Barron AE, Smith AM, Lee HY, Wang A y Murthy N. Naturaleza Nanotecnología

(2024)

Ingeniería de ribonucleoproteínas autoadministrables para la edición del genoma en el cerebro

Chen K, Stahl EC, Kang MH, Xu B, Allen R, Trinidad M y Doudna JA. Nature Communications

(2024)

Las nanopartículas lipídicas entregan ARNm al cerebro después de una inyección intracerebral

Tuma J, Chen YJ, Collins MG, Paul A, Li J, Han H, Sharma R, Murthy N, Lee HY. Bioquímica

(2023)

Edición del genoma en el cerebro del ratón con Cas9 RNP mínimamente inmunogénicos

Stahl EC, Sabo JK, Kang MH, Allen R, Applegate E, Kim SE, Kwon Y, Seth A, Lemus N, Salinas-Rios V, Soczek KM, Trinidad M, Vo LT, Jeans C, Wozniak A, Morris T, Kimberlin A, Foti T, Savage DF y Doudna JA. Terapia Molecular

(2023)

Entrega mediada por péptidos de enzimas CRISPR para la edición eficiente de linfocitos humanos primarios

Foss DV, Muldoon JJ, Nguyen DN, Carr D, Sahu SU, Hunsinger JM, Wyman SK, Krishnappa N, Mendonsa R, Schanzer EV, Shy BR, Vykunta VS, Allain C, Li Z, Marson A, Eyquem J y Wilson RC. Naturaleza Ingeniería Biomédica

(2023)

Superando las barreras de entrega en vivo: edición básica a través de partículas similares a virus de próxima generación

Wilson RC. GEN Biotecnología 

(2022)

Los tensioactivos sensibles a los ácidos mejoran la liberación de ácidos nucleicos

Røise JJ, Han H, Li J, Kerr DL, Taing C, Behrouzi K, He M, Ruan E, Chan LY, Espinoza EM, Reinhard S, Thakker K, Kwon J, Mofrad MRK y Murthy N. Farmacéutica Molecular

(2021)

El péptido formador de bobina enrollada (KVSALKE)5 es un péptido de penetración celular que mejora el suministro intracelular de proteínas

Li J, Tuma J, Han H, Kim H, Wilson RC, Lee HY y Murthy N. Materiales avanzados de salud

(2021)

La entrega dirigida de CRISPR-Cas9 y transgenes permite la ingeniería de células inmunes complejas

Hamilton JR, Tsuchida CA, Nguyen DN, Shy BR, McGarrigle ER, Espinoza CRS, Carr D, Blaeschke F, Marson A y Doudna JA. Cell Reports

(2021)

Bioconjugación específica del sitio a través de la formación de enlaces tirosina-cisteína catalizados por enzimas

Lobba MJ, Fellmann C, Marmelstein AM, Maza JC, Kissman EN, Robinson SA, Staahl BT, Urnes C, Lew RJ, Mogilevsky CS, Doudna JA, Francis MB. Ciencia Central ACS

(2020)

Ingeniería de nanopartículas de sílice mesoporosas monosized recubiertas de lípidos para la entrega de CRISPR

Noureddine A, Maestas-Olguin A, Saada EA, LaBauve AE, Agola JO, Baty KE, Howard T, Sabo JK, Espinoza CRS, Doudna JA, Schoeniger JS, Butler KS, Negrete OA, Brinker CJ, Serda RE. Minutos de Biomateriales

(2020)

Estrategias no virales para administrar enzimas de edición del genoma

Li J, Justad Røise J, He M, Das R, Murthy N. Reseñas de administración avanzada de medicamentos

(2020)

Un enlazador sin trazas para aminas alifáticas que se fragmenta rápida y cuantitativamente después de la reducción.

He M, Li J, Han H, Borges CA, Neiman G, Røise JJ, Hadaczek P, Mendonsa R, Holm VR, Wilson RC, Bankiewicz K, Zhang Y, Sadlowski CM, Healy K, Riley LW y Murthy N. Ciencia Química

(2020)

El desafío de la entrega: cumplir la promesa de la edición terapéutica del genoma.

Haasteren JV, Li J, Scheideler OJ, Murthy N y Schaffer DV. Nature Biotechnology

(2020)

Las nanopartículas Cas9 estabilizadas con polímeros y las plantillas de reparación modificadas aumentan la eficiencia de edición del genoma.

Nguyen DN, Roth TL, Li PJ, Chen PA, Apathy R, Mamedov MR, Vo LT, Tobin VR, Goodman D, Shifrut E, Bluestone JA, Puck JM, Szoka FC y Marson A. Nature Biotechnology

(2019)

La desalentadora economía de la edición terapéutica del genoma.

Wilson RC y Carroll D. El diario CRISPR

(2019)

Electroporación de nanoporos no tóxicos para la administración intracelular eficaz de macromoléculas biológicas

Cao Y, Ma E, Cestellos-Blanco S, Zhang B, Qiu R, Su Y, Doudna JA, Yang P. Actas de la Academia Nacional de Ciencias

(2019)

Un nuevo tensioactivo fluorescente mejora la liberación de la ribonucleoproteína Cas9 y permite la identificación de células editadas.

Li J, Røise JJ, Zhang J, Yang J, Kerr DL, Han H, Murthy N. Chemical Communications 

(2019)

Ingeniería del genoma CRISPR-Cas9 de las células T CD4 + primarias para el interrogatorio de las interacciones del factor huésped-VIH

Hultquist JF, Hiatt J, Schumann K, McGregor MJ, Roth TL, Haas P, Doudna JA, Marson A, Krogan NJ. Protocolos de la naturaleza

(2019)

Ingeniería de complejos de ARN-proteína CRISPR-Cas9 para mejorar la función y la entrega.

Rouet R, de Oñate L, Li J, Murthy N y Wilson RC. El diario CRISPR

(2018)

Estrategias emergentes para la edición del genoma en el cerebro.

Foss DV y Wilson RC. Trends in Molecular Medicine (2018)

La administración de nanopartículas de CRISPR en el cerebro rescata a un modelo de ratón con síndrome de X frágil de comportamientos repetitivos exagerados

Lee B, Lee K, Panda S, Gonzales-Rojas R, Chong A, Bugay V, Park HM, Brenner R, Murthy N, Lee HY. Naturaleza Ingeniería Biomédica

(2018)

Ingeniería genética en células B humanas primarias con ribonucleoproteínas CRISPR-Cas9

Wu CM, Roth TL, Baglaenko Y, Ferri DM, Brauer P, Zuniga-Pflucker JC, Rosbe KW, Wither JE, Marson A, Allen CDC. Ingeniería genética en células B humanas primarias con ribonucleoproteínas CRISPR-Cas9. Revista de métodos inmunológicos

(2018)

Edición mejorada del genoma con ribonucleoproteína Cas9 en diversas células y organismos.

Farboud B, Jarvis E, Roth TL, Shin J, Corn JE, Marson A, Meyer BJ, Patel NH y Hochstrasser ML. Diario de experimentos visualizados

(2018)

Entrega mediada por receptores de la endonucleasa CRISPR-Cas9 para la edición de genes específicos del tipo celular.

Rouet R, Thuma BA, Roy MD, Lintner NG, Rubitski DM, Finley JE, Wisniewska HM, Mendonsa R, Hirsh A, de Oñate L, Compte J, Mclellan TJ, Bellenger J, Feng X, Varghese A, Chrunyk BA, Borzilleri KA, Hesp KD, Zhou K, Ma N, Tu M, Dullea R, Mcclure KF, Wilson RC, Liras S, Mascitti V y Doudna JA. JAC (2018)

La promesa y el desafío de la administración in vivo para la terapéutica del genoma.

Wilson RC y Gilbert LA. ACS Chemical Biology

(2017)

La entrega de nanopartículas de ribonucleoproteína Cas9 y ADN del donante in vivo induce la reparación del ADN dirigida por homología

Lee K, Conboy M, Park HM, Jiang F, Kim HJ, Dewitt MA, Mackley VA, Chang K, Rao A, Skinner C, Shobha T, Mehdipour M, Liu H, Huang WC, Lan F, Bray NL, Li S , Maíz JE, Kataoka K, Doudna JA, Conboy I, Murthy N. Naturaleza Ingeniería Biomédica

(2017)

Knock-in de genes dirigidos mediante edición del genoma dirigida por homología utilizando ribonucleoproteína Cas9 y entrega de donante AAV

Gaj T, Staahl BT, Rodrigues GMC, Limsirichai P, Ekman FK, Doudna JA, Schaffer DV. Investigación de ácidos nucleicos

(2017)

El ARN guía y el ADN del donante modificados sintéticamente son una plataforma versátil para la ingeniería CRISPR-Cas9.

Lee K, Mackley VA, Rao A, Chong AT, Dewitt MA, Corn JE y Murthy N. ELIFE (2017)

Edición eficiente del genoma en el cerebro del ratón mediante la entrega local de complejos de ribonucleoproteína Cas9 diseñados

Staahl BT, Benekareddy M, Coulon-Bainier C, Banfal AA, Floor SN, Sabo JK, Urnes C, Munares GA, Ghosh A, Doudna JA. Nature Biotechnology

(2017)

Generación de células T humanas primarias knock-in usando ribonucleoproteínas Cas9

Schumann K, Lin S, Boyer E, Simeonov DR, Subramaniam M, Gate RE, Haliburton GE, Ye CJ, Bluestone JA, Doudna JA, Marson A. Generación de células T humanas primarias knock-in usando ribonucleoproteínas Cas9. Actas de la Academia Nacional de Ciencias

(2015)

Ingeniería mejorada del genoma humano dirigida por homología mediante la sincronización controlada de la entrega de CRISPR / Cas9

Lin S, Staahl BT, Alla RK, Doudna JA. miVida

(2014)