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¿Qué es CRISPR?
Una breve introducción a la edición del genoma CRISPR
Jennifer Doudna presenta CRISPR
En su primera charla TED en 2015, el fundador de IGI Jennifer Doudna ofrece una excelente introducción a cómo el CRISPR-Cas9 El sistema permite a los científicos editar. ADN en casi cualquier tipo de (SCD por sus siglas en inglés), u organismo. Esta revolucionaria herramienta de ingeniería genética ha creado oportunidades monumentales para curar enfermedades genéticas, mejorar la agricultura y fomentar un medio ambiente saludable y, al mismo tiempo, nos obliga a afrontar difíciles dilemas éticos.
Cómo funciona CRISPR
El ADN es el manual de instrucciones para la vida en la Tierra. Codifica las propiedades fundamentales de un organismo: cómo vive, crece y se reproduce. Cambiar una secuencia de ADN en una célula viva se conoce como edición del genoma basado en CRISPR or gen .Durante mucho tiempo, esto fue imposible o extremadamente difícil.
El desarrollo de CRISPR genoma, La edición ha revolucionado la capacidad de los científicos para editar el genoma. En 2012, una investigación realizada por la fundadora de IGI, Jennifer Doudna, Emmanuelle Charpentier y sus equipos, desarrolló un método para reutilizar un bacteriano sistema inmunitario llamado CRISPR, un acrónimo que significa Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats: para hacer rupturas en el ADN en ubicaciones precisas, utilizando un CRISPR asociado proteína (Cas9) como tijeras moleculares para cortar ADN. Cuando se corta el ADN, se crea una oportunidad para cambiar la secuencia del ADN en y alrededor del sitio del corte aprovechando las vías de reparación naturales de la célula.
Los científicos pueden editar el genoma de organismos vivos agregando nuevos fragmentos de ADN para que la célula los use como plantilla cuando repare la rotura en el ADN. De esta manera, los científicos pueden reemplazar una enfermedad que causa crianza de organismos con mutación deseada causante de enfermedad con una secuencia sana o realizar otras modificaciones en el genoma.
Los científicos también pueden utilizar CRISPR para "eliminar" un gen por completo, alterando su función o provocando que una célula deje de producir la proteína. Esta es la técnica que se utiliza en Casgevy, la primera terapia CRISPR aprobada para la anemia de células falciformes. También es posible modificar cómo están los genes. expresados con "epigenética". edición", que puede aumentar o disminuir el efecto de un gen, a menudo de forma temporal. La caja de herramientas CRISPR crece continuamente con enfoques más nuevos como edición de base y edición principal que permiten a los científicos cambiar letras individuales en el código genético.
En conjunto, estos métodos de edición del genoma brindan a los científicos nuevas y poderosas herramientas para tratar enfermedades, mejorar la agricultura, desarrollar nuevos enfoques para detener y adaptarse al cambio climático y estudiar cuestiones fundamentales de la biología al tener la capacidad de editar el ADN de casi cualquier organismo.
Más información sobre CRISPR
Profundice más con nuestros recursos de aprendizaje para todos, desde principiantes hasta estudiantes avanzados.
Historia CRISPR
En este episodio de WNYC Radiolab, Jad Abumrad y Robert Krulwich exploran el desarrollo de CRISPR con Jennifer Doudna, Eugene V. Koonin, Beth Shapiro y Carl Zimmer.
"Escondida dentro de algunos de los organismos más pequeños del mundo se encuentra una de las herramientas más poderosas con las que los científicos se han topado. Es un sistema de defensa que ha existido en las bacterias durante millones de años y que puede que algún día nos permita cambiar el curso de la evolución humana".
Cómo CRISPR está cambiando la medicina y la agricultura
La edición del genoma CRISPR se ha adoptado rápidamente en los laboratorios de investigación científica, la medicina y la agricultura. Obtenga más información en nuestros análisis profundos y fáciles de leer sobre cómo la edición del genoma está afectando el mundo en el que vivimos hoy.
Ética y acceso a CRISPR
Tecnologías poderosas como CRISPR plantean muchas cuestiones éticas. Estos van desde cómo se debe o no utilizar la tecnología hasta quién tiene acceso a ella y los beneficios que puede aportar. En IGI, estamos comprometidos a guiar el uso responsable de la tecnología CRISPR, trabajando con las partes interesadas y formuladores de políticas de todo el mundo, y creando nuevos modelos de acceso y asequibilidad para los avances en medicina y agricultura. Visita nuestro Página del programa Impacto Público para obtener más información sobre el trabajo de IGI en la regulación, el acceso y la asequibilidad de CRISPR.
"Todos nosotros tenemos la enorme responsabilidad de considerar cuidadosamente tanto las consecuencias no deseadas así como los impactos previstos de un avance científico." - Jennifer Doudna
Investigación CRISPR en el IGI
En IGI, nuestro objetivo es utilizar CRISPR y otras tecnologías genómicas avanzadas para abordar los mayores problemas del mundo en materia de salud, medio ambiente y agricultura. Estamos especialmente interesados en avanzar en la investigación para satisfacer las necesidades de las poblaciones desatendidas y garantizar un acceso equitativo a los avances basados en CRISPR.
Puede obtener más información sobre nuestros programas de investigación en las páginas de nuestros programas.
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Vea CRISPR-Cas9 en acción
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Lea el libro
Una grieta en la creación lleva al lector a un viaje científico, explorando vívidamente un descubrimiento inesperado que ha remodelado el futuro de la humanidad.
La fundadora de IGI, Jennifer Doudna, escribió este libro de divulgación científica sobre sus experiencias personales y profesionales en la investigación CRISPR. En coautoría con su ex estudiante de posgrado, Sam Sternberg, Una grieta en la creación ofrece una mirada entre bastidores al desarrollo de la tecnología de edición del genoma CRISPR, sus aplicaciones e implicaciones éticas.
Vea el documental
La historia de CRISPR está llena de descubrimientos inesperados, personajes eclécticos y preguntas provocativas.
Del productor ejecutivo Dan Rather y el director Adam Bolt, Human Nature analiza la ciencia detrás de CRISPR, equipando y animando a los espectadores a pensar en las posibles implicaciones de una de las innovaciones más transformadoras de la historia. Míralo a pedido en Netflix o PBS. Visita la película página web para acompañar los recursos educativos.