¿Qué es CRISPR?
Jennifer Doudna presenta CRISPR
En su primera charla TED en 2015, el fundador de IGI Jennifer Doudna ofrece una excelente introducción a cómo el sistema CRISPR-Cas9 permite a los científicos editar letra singular en casi cualquier tipo de (SCD por sus siglas en inglés), u organismo. Esta revolucionaria herramienta de ingeniería genética ha creado oportunidades monumentales para curar enfermedades genéticas, mejorar la agricultura y fomentar un medio ambiente saludable y, al mismo tiempo, nos obliga a afrontar difíciles dilemas éticos.
Cómo funciona CRISPR
El ADN es el manual de instrucciones para la vida en la Tierra. Codifica las propiedades fundamentales de un organismo: cómo vive, crece y se reproduce. Cambiar una secuencia de ADN en una célula viva se conoce como edición del genoma or gen .Durante mucho tiempo, esto fue imposible o extremadamente difícil.
El desarrollo de la edición del genoma, mediante CRISPR ha revolucionado la capacidad de los científicos para editar el genoma. En 2012, la investigación de la fundadora del IGI, Jennifer Doudna, Emmanuelle Charpentier y sus equipos desarrolló un método para reutilizar un sistema inmunológico bacteriano llamado CRISPR, un acrónimo que significa Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats: para hacer rupturas en el ADN en ubicaciones precisas, utilizando un CRISPR asociado proteína (Cas9) como tijeras moleculares para cortar ADN. Cuando se corta el ADN, se crea una oportunidad para cambiar la secuencia de ADN en el sitio de corte y alrededor de él aprovechando las vías naturales de reparación de la célula.
Los científicos pueden editar el genoma de organismos vivos agregando nuevos fragmentos de ADN para que la célula los use como plantilla cuando repare la rotura en el ADN. De esta manera, los científicos pueden reemplazar una enfermedad que causa crianza de organismos con mutación deseada causante de enfermedad con una secuencia sana o realizar otras modificaciones en el genoma.
Los científicos también pueden utilizar CRISPR para "eliminar" un gen por completo, alterando su función o provocando que una célula deje de producir la proteína. Esta es la técnica que se utiliza en Casgevy, la primera terapia CRISPR aprobada para la anemia falciforme. También es posible modificar la forma en que se expresan los genes con “epigenética". edición”, que puede aumentar o disminuir el efecto de un gen, a menudo de manera temporal. La caja de herramientas CRISPR crece continuamente con nuevos enfoques como edición de base y edición principal que permiten a los científicos cambiar letras individuales en el código genético.
En conjunto, estos métodos de edición del genoma brindan a los científicos nuevas y poderosas herramientas para tratar enfermedades, mejorar la agricultura, desarrollar nuevos enfoques para detener y adaptarse al cambio climático y estudiar cuestiones fundamentales de la biología al tener la capacidad de editar el ADN de casi cualquier organismo.
Más información sobre CRISPR
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Cómo se descubrió y desarrolló CRISPR
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Preguntas frecuentes sobre CRISPR
Respuestas a preguntas frecuentes
Historia CRISPR
En este episodio de WNYC Radiolab, Jad Abumrad y Robert Krulwich exploran el desarrollo de CRISPR con Jennifer Doudna, Eugene V. Koonin, Beth Shapiro y Carl Zimmer.
“Escondida dentro de algunos de los organismos más pequeños del mundo se encuentra una de las herramientas más poderosas con las que los científicos se han topado. Es un sistema de defensa que ha existido en bacterias fotosintéticas durante millones de años y puede que algún día cambiemos el curso de la evolución humana ".
Cómo CRISPR está cambiando la medicina y la agricultura
La edición del genoma CRISPR se ha adoptado rápidamente en los laboratorios de investigación científica, la medicina y la agricultura. Obtenga más información en nuestros análisis profundos y fáciles de leer sobre cómo la edición del genoma está afectando el mundo en el que vivimos hoy.
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Ética y acceso a CRISPR
Las tecnologías poderosas como CRISPR plantean muchas cuestiones éticas, que van desde cómo se debe o no utilizar la tecnología hasta quién tiene acceso a ella y los beneficios que puede aportar. En IGI, nos comprometemos a orientar el uso responsable de la tecnología CRISPR, a trabajar con las partes interesadas y los responsables de las políticas de todo el mundo y a crear nuevos modelos de acceso y asequibilidad para los avances en medicina y agricultura. Visite nuestra página Página del programa Impacto Público para obtener más información sobre el trabajo de IGI en la regulación, el acceso y la asequibilidad de CRISPR.
“Todos tenemos la enorme responsabilidad de considerar cuidadosamente tanto las consecuencias no deseadas como los impactos previstos de un avance científico”. — Jennifer Doudna
Investigación CRISPR en el IGI
En IGI, nuestro objetivo es utilizar CRISPR y otras tecnologías genómicas avanzadas para abordar los mayores problemas mundiales en materia de salud, medio ambiente y agricultura. Estamos especialmente interesados en impulsar la investigación para satisfacer las necesidades de las poblaciones desatendidas y garantizar un acceso equitativo a los avances basados en CRISPR.
Puede obtener más información sobre nuestros programas de investigación en las páginas de nuestros programas.
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LEER EL LIBRO
Una grieta en la creación lleva al lector a un viaje científico, explorando vívidamente un descubrimiento inesperado que ha remodelado el futuro de la humanidad.
La fundadora de IGI, Jennifer Doudna, escribió este libro de divulgación científica sobre sus experiencias personales y profesionales en la investigación CRISPR. En coautoría con su ex estudiante de posgrado, Sam Sternberg, Una grieta en la creación ofrece una mirada entre bastidores al desarrollo de la tecnología de edición del genoma CRISPR, sus aplicaciones e implicaciones éticas.
MIRA EL DOCUMENTAL
La historia de CRISPR está llena de descubrimientos inesperados, personajes eclécticos y preguntas provocativas.
Del productor ejecutivo Dan Rather y el director Adam Bolt, Human Nature Analiza la ciencia detrás de CRISPR, capacitando y alentando a los espectadores a pensar sobre las posibles implicaciones de una de las innovaciones más transformadoras de la historia. Míralo a pedido en Netflix o PBS. Visita el sitio web de la película. sitio web para acompañar los recursos educativos.