El CRISPR-Cas , a veces referido como 'CRISPRpara abreviar, es una tecnología para la edición ADN. Está compuesto de un ARN guía y Cas proteínas. Las ARN guía lleva la Cas proteínas hacia una sequencia ADN particular. Aquí la Cas proteínas actúa como tijeras moleculares, cortando el ADN. Cuando el ADN ha sido cortado, células iniciar el proceso de reparación que cambian o "editar" la secuencia ADN secuencia. CRISPR puede eliminar, agregar, o cambiar ADN "letras."

Para obtener más información, consulte nuestra página que explica cómo funciona CRISPRy observe a la fundadora de IGI, Jennifer Doudna, analizar los conceptos básicos de CRISPR edición terapéutica del genoma.

Muchos científicos (cientos más que los pocos descritos aquí) contribuyeron al descubrimiento de CRISPR y su transformación en un edición terapéutica del genoma herramienta. En 1987, los científicos notaron tramos de ADN con secuencias repetidas en bacterias. Posteriormente se denominaron 'repeticiones palindrómicas cortas agrupadas regularmente interespaciadas' o 'CRISPR' para abreviar. A principios de la década de 2000, los investigadores se dieron cuenta de que las piezas de ADN entre las secuencias repetidas coincidentes ADN en virus. Esta idea condujo a un trabajo experimental publicado en 2007, que mostró que CRISPR es un sistema inmunológico que bacterias así como de otros microorganismos utilizar para defenderse contra virus.

En 2012, un equipo que incluía a Jennifer Doudna, fundadora del IGI, descubrió las reglas básicas de Cas9 función y cómo programarlo para hacer ADN cortes. Este equipo y otros vieron el potencial de cooptar este sistema como un edición terapéutica del genoma tecnología, una visión que rápidamente se puso en práctica a principios de 2013. Desde entonces, CRISPR La tecnología se ha utilizado en laboratorios de todo el mundo para editar ADN de todo tipo de células y organismos. En 2020, Jennifer Doudna y Emmanuelle Charpentier fueron honradas con el El Premio Nobel de Química para el co-desarrollo CRISPR genoma-Tecnología de edición. 

Para una historia viva y profunda, escuche este episodio del Radiolab de WNYC. Los anfitriones Jad Abumrad y Robert Krulwich hablaron con Jennifer Doudna, Eugene V. Koonin, Beth Shapiro y Carl Zimmer, explorando el mundo de CRISPR y cómo se descubrió.

El CRISPR-Cas el sistema funciona cortando ADN en una ubicación específica. A células, utiliza mecanismos de reparación para arreglar el corte. Los científicos pueden aprovechar los mecanismos de reparación para realizar ediciones en ADN. Pero esto no siempre funciona a la perfección. Los científicos suelen buscar los siguientes errores:

• fuera del objetivo efectos: el Cas proteínas corta el ADN en el lugar equivocado. fuera del objetivo Los efectos pueden ser inofensivos, pero tienen el potencial de afectar células, funcionar, o incluso matar células dependiendo de donde ocurran.
• Reordenamientos en el objetivo: el Cas proteínas cortes en el lugar correcto, pero la edición incorrecta se realiza durante ADN reparar. Esto puede cambiar genoma funcionar de una manera dañina.
• Inmunogenicidad: la CRISPR-Cas El sistema puede provocar una peligrosa respuesta inmunitaria.

Hay muchas cosas que aún no sabemos CRISPRy podría haber otros riesgos. Como la mayoría de las nuevas biotecnologías, se necesitará tiempo e investigación para comprender completamente qué CRISPR puede hacer y cuáles son los riesgos y los límites. Esto significa que moverse CRISPR fuera de los laboratorios de investigación y en aplicaciones del mundo real debe hacerse con una regulación cuidadosa.

En los EE.UU., el FDA supervisa el proceso de mover el potencial CRISPRterapias basadas en el laboratorio de investigación para su uso en pacientes humanos, y USDA, EPA, y FDA trabajar para supervisar el uso agrícola. Estas agencias trabajan para asegurarse de que los productos que llegan al mercado masivo sean seguros.

En naturaleza, bacterias ya contiene el CRISPR-Cas9 sistema. Para entregar CRISPR genoma-editando herramientas a plantas y animales, que aún no las producen, los investigadores deben pasar células, barreras como la células, membrana y la planta células, pared. Los investigadores hacen esto utilizando dos métodos principales:

1. La estimulación eléctrica y química puede perforar celular barreras CRISPR las herramientas se pueden entregar a través de estos orificios.
2. Los investigadores pueden hacer virus que llevan ADN codificar las instrucciones para CRISPR herramientas. Cuando estos virus infectar células, entregan el CRISPR-Cas9 ADN.

Como puede imaginar, el primer método generalmente no funcionará como tratamiento médico. Este enfoque solo funciona cuando los científicos pueden eliminar células de un paciente, entregar CRISPR herramientas en el laboratorio, y luego devolver el editado células al paciente. El segundo método, usando un virus para entregar CRISPR maquinaria, tiene un gran potencial como método de administración clínica. Sin embargo, puede resultar caro y existen algunas limitaciones técnicas. Los investigadores podrían beneficiarse de las mejoras de estos métodos y de las nuevas estrategias de aplicación.

En el IGI, estamos trabajando en una serie de proyectos para mejorar y ampliar las opciones de entrega, que incluyen:

• Tres proyectos de desarrollo de nanotecnologías para plantas edición terapéutica del genoma (1, 2, 3).
• Ingeniería un nuevo viral herramienta para entregar grandes secuencias de ADN a humano células.
• Ingeniería una ocurrencia natural células, sistema de tráfico para entregar CRISPR herramientas.
• Desarrollo estrategias de focalización para cumplir CRISPR herramientas para humanos específicos células, tipos.

Los titulares de las noticias informan que CRISPR hace edición terapéutica del genoma "Fácil", pero ¿qué significa eso realmente? Edición genómica de cualquier tipo sigue siendo un procedimiento complejo de biología molecular que requiere conocimientos y recursos científicos, incluidos equipos y reactivos. CRISPR hace que sea más rápido, económico y fácil para los científicos editar de sus genomas, pero esto realmente solo se aplica a los biólogos moleculares en los laboratorios de investigación.

Sabemos que es emocionante, pero no intente utilizar CRISPR en ti mismo! Si desea participar, busque eventos de divulgación científica en su área. Estos a menudo tienen su sede en colegios y universidades y museos de ciencia locales. Si se encuentra en el Área de la Bahía, venga a nuestro Eventos!

Y si realmente desea probar un trabajo experimental, las clases de extensión de su colegio comunitario o universidad local son un excelente lugar para comenzar. Si eres más joven, algunas escuelas secundarias tienen clases y laboratorios de biotecnología avanzada que pueden respaldar los genoma,-Edición de experimentos. Laboratorios comunitarios son otro recurso fantástico para las personas que buscan aprender y experimentar de forma segura con la biología molecular.

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Sitios de noticias científicas como Noticias científicas diarias, Noticias de química e ingeniería, MIT Tech Review, STAT, WIRED y Noticias de ciencia para estudiantes a menudo cubren desarrollos en CRISPR investigación también.

El IGI no soporta el uso de genoma,-Tecnología de edición en embriones humanos o reproductiva células con la intención de establecer un embarazo o nacimiento en este momento. Las implicaciones sociales de alterar lo humano genoma, de una manera que se transmitirá a las generaciones futuras no se entienden y existen riesgos potenciales significativos.

Nuestros esfuerzos por crear terapias para enfermedades se centran únicamente en realizar cambios en células para tratar pacientes individuales, sin transmitir los cambios a las generaciones futuras.

CRISPR es una herramienta para editar ADN. Como otras herramientas, no es intrínsecamente bueno ni malo. Los resultados dependen de cómo lo usemos.

Los beneficios potenciales de usar CRISPR en los seres humanos están previniendo, tratando y curando enfermedades. Algunas personas quieren usar CRISPR para "mejorar" a los humanos, pero la mayoría de los científicos y especialistas en ética se oponen a esto.

Usar CRISPR en los seres humanos plantea muchas cuestiones éticas, por ejemplo: ¿Deberían los seres humanos tener derecho a cambiar nuestra ADN? ¿La gente obtendrá genoma,-Editar tratamientos comprende completamente los riesgos y beneficios? ¿El tratamiento de enfermedades y / o la prevención de discapacidades conduciría a la pérdida de diversas voces y perspectivas, o aumentaría la discriminación contra las personas enfermas y / o discapacitadas? Quién tendrá acceso a CRISPR tratamientos y tecnologías?

En el IGI, estamos comprometidos a explorar estas preguntas con detenimiento, comunicarnos con el público y desarrollar CRISPR tecnologías que sirven al bien común. Si es local, no dude en asistir a una reunión de nuestro grupo de ética, que colabora entre disciplinas para integrar la ética, la regulación y las políticas con la ciencia.

CRISPR u otros genoma,Las tecnologías de edición podrían usarse potencialmente para crear armas bioterroristas. No se conocen casos de personas que utilicen edición terapéutica del genoma para el bioterrorismo. Francamente, hay formas más fáciles para que los posibles terroristas hagan daño.

La creación de armas biológicas requeriría experiencia científica en biología molecular y química, y recursos como equipos costosos. Incluso para los científicos expertos, sería técnicamente un desafío diseñar o dispersar armas biológicas de esta naturaleza. En otras palabras, CRISPR hace que la investigación en biología molecular sea un poco más fácil en general y podría usarse de manera dañina, pero no hazlo fácil para crear armas biológicas.

Hay agencias de seguridad en todo el mundo que trabajan para prevenir ataques bioterroristas. También alentamos a los científicos a ser conscientes de las implicaciones de bioseguridad de su investigación y a pensar de manera proactiva sobre posibles usos indebidos. Las discusiones abiertas sobre estos temas son cruciales para conducir la ciencia de manera ética.

Qué CRISPR Los medios para el futuro de la humanidad dependerán de cómo los usemos. CRISPRLas tecnologías basadas en la tecnología podrían tratar e incluso curar muchas enfermedades, ayudar a los agricultores a cultivar lo suficiente para alimentar a la población mundial en expansión y ayudar a combatir el cambio climático. Si científicos y no científicos trabajan juntos, podemos hacer un mundo mejor para las generaciones futuras.

Lea nuestras How-To en hacer un ARN guía para noquear a un genoma con Cas9 y visite nuestro "Herramientas y reactivos"Sección para encontrar otros protocolos útiles, plásmidos, células, líneas y más. Asegúrese siempre de seguir las pautas éticas y de seguridad en su campo o lugar de trabajo.

Ingeniería del genoma tendrá un gran impacto en el futuro de la humanidad, por lo que es importante hablar de ello ahora. Queremos que todos comprendan la ciencia, el enorme potencial y las implicaciones éticas de edición terapéutica del genoma.

Si tiene una enfermedad genética, piense si le gustaría formar parte de un ensayo clínico algún día. Busque conseguir su ADN secuenciado, compartir con otros pacientes y conectarse con investigadores y defensores de pacientes a través de organizaciones como MyGene2 o Rare Genomics Institute.

Si eres estudiante, profesor o simplemente alguien con interés en la ciencia o la ética, te invitamos a conocer ingeniería del genoma y educar a otros. Considere escribir una publicación de blog o un artículo para su periódico estudiantil. Comparta artículos interesantes en las redes sociales. Explicar edición terapéutica del genoma con sus amigos y familiares y hable sobre cómo se siente al respecto. Organice una discusión pública en su comunidad. Cuéntenos cómo se está involucrando y comparta sus ideas con nosotros en Twitter or Facebook!

Si es local, suscríbase a nuestro boletín de noticias desplazándose hasta la parte inferior de esta página y visite nuestro página de eventos para conocer los próximos eventos. Impartimos clases sobre CRISPR, realice actividades prácticas para personas de todas las edades, organice debates sobre ética con regularidad y más.

Hemos creado y compilado muchos recursos para estudiantes y educadores, la mayoría de los cuales están disponibles en nuestro Instituciones educativas página. Los protocolos de laboratorio y los reactivos están disponibles aquí. Curamos alta calidad CRISPR-contenido relacionado en nuestro buscador Biblioteca multimedia. Los estudiantes pueden disfrutar particularmente de nuestras ofertas de "entretenimiento educativo": nuestros Invasores de fagos juego, nuestro CRISPR jugando a las cartas, nuestros CRISPR-3D aplicación, y nuestra CRISPR-VR .

¡Siempre estamos trabajando en nuevos recursos! Para mantenerse actualizado sobre nuestro contenido más reciente, regístrese en nuestro boletín de educación.

Las consultas de los medios se pueden enviar a Andy Murdock al igi-press@berkeley.edu. Si es estudiante, las respuestas a sus preguntas se pueden encontrar en nuestro colección de recursos educativos. Hay piezas escritas y visuales en genoma,-edición de ciencia y bioética, videos explicativos y muchas entrevistas con la fundadora de IGI, Jennifer Doudna, y otros miembros de IGI.

El potencial para ayudar a las personas con enfermedades genéticas nos motiva a hacer el trabajo que hacemos. Desafortunadamente, el IGI no puede brindar asesoramiento o información personalizada sobre enfermedades o afecciones específicas, ni conectar a las personas con los ensayos clínicos.

Puede encontrar información sobre cómo se desarrollan las terapias, el proceso de ensayos clínicos, cómo encontrar ensayos clínicos y recursos para obtener información de alta calidad sobre enfermedades genéticas. en nuestra página Pacientes y familias.

Cada investigador tiene su propia experiencia única, pero la mayoría de los científicos se dedican a la investigación porque disfrutan averiguando cómo funciona el mundo natural.

La mayoría de los científicos de investigación de carrera obtienen títulos de pregrado (BA o BS) y posgrado (Ph.D.). A partir de ahí, pueden trabajar en institutos de investigación sin fines de lucro, universidades, empresas de biotecnología, empresas farmacéuticas, agencias de investigación gubernamentales como los NIH u otros grupos. Si los investigadores desean comenzar sus propios laboratorios, completan otros ~ 5 años de investigación y capacitación postdoctoral después de completar su doctorado. Es un camino largo, pero rico en aprendizaje y descubrimiento.

Muchos científicos investigan por un tiempo y luego cambian a otras carreras científicas que se benefician enormemente de la experiencia en investigación pero que no involucran la realización de investigaciones. Estos roles varían ampliamente, pero pueden incluir trabajo en políticas, comunicación, arte, administración, periodismo o derecho.