El rápido aumento de las terapias CRISPR está cambiando el rostro de la medicina. IGI está sentando las bases para una nueva especialidad médica que utilizará diagnósticos de enfermedades genómicas y tratamientos basados ​​en CRISPR como estándar de atención para pacientes con enfermedades genéticas: genómica intervencionista.

La Unidad de Genómica Intervencionista (IGU) de IGI está creando nuevas herramientas y flujos de trabajo para incorporar la genómica intervencionista en la práctica clínica. Basándose en la investigación básica de UC Berkeley y la investigación clínica de UCSF, el IGI está en una posición única para encabezar este enfoque, con experiencia y conocimientos de CRISPR líderes en el mundo desde la investigación básica hasta los ensayos clínicos. Alineado con la misión de IGI, IGU se enfoca en áreas de necesidad urgente e insatisfecha y beneficia a grupos históricamente desatendidos. La IGU tiene un interés particular en darse cuenta del poder de CRISPR para servir a las personas con trastornos genéticos raros.

La IGU consta de tres plataformas principales: 1. la Unidad de Genómica Intervencionista para la Innovación Terapéutica (INGENUITI); 2. la plataforma de desarrollo de ensayos; y 3. el Laboratorio Clínico IGI.

Estudio de Investigación INGENUITI

La Unidad de Genómica Intervencionista para la Innovación Terapéutica (INGENUITI) es una iniciativa del Instituto de Genómica Innovadora para estudiar los mecanismos que subyacen a cómo las variantes genómicas pueden causar enfermedades y cómo las herramientas de edición de genes como CRISPR-Cas9 podrían usarse para tratar esas enfermedades. Estamos reclutando activamente participantes para este estudio, que usted puede lea más sobre aquí. Si estás interesado, puedes enviar un correo electrónico ingenuiti@berkeley.eduy un investigador se comunicará con usted.

Plataformas principales

1. INGENIO 
   La investigación y el tratamiento de enfermedades raras están limitados por su rareza: mientras que casi 1 de cada 20 personas tiene algún tipo de enfermedad rara, la rareza de cada enfermedad en particular y los datos limitados sobre cada caso son barreras para comprender y tratar estas afecciones. El objetivo de la Unidad de Genómica Intervencionista para la Innovación Terapéutica (INGENUITI) es crear una evaluación estandarizada de genómica intervencionista (IGA) y centralizar los datos de IGA de pacientes con enfermedades raras en todo el mundo. Estos datos permitirán a los investigadores descubrir variantes genéticas que causan enfermedades y permitirán el desarrollo de terapias CRISPR para pacientes con enfermedades raras. Nuestros colaboradores incluyen SingHealth.

    
   

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2. Desarrollo de ensayos para curas basadas en CRISPR 
   Para respaldar los ensayos clínicos de nuevas terapias basadas en CRISPR que se están desarrollando en el IGI y en todo el mundo, el IGU está desarrollando un conjunto de herramientas y protocolos de diagnóstico para monitorear el impacto de las terapias de edición del genoma en una variedad de tejidos y tipos de células, comenzando con enfermedad de células falciformes y trastornos de la sangre.
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3. Diagnósticos clínicos
   El laboratorio clínico IGI es un laboratorio de alta complejidad, certificado por CLIA y acreditado por CAP que sirve como catalizador para la investigación traslacional en salud en UC Berkeley y UC San Francisco.
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Centros de Investigación Conectados

• Centro de Genómica Traslacional
• Núcleo de secuenciación NGS
• Centro para el descubrimiento de objetivos CRISPR

Carreras y contacto

Para obtener información sobre las posiciones abiertas en el IGI y el IGU, consulte nuestro La página de carreras.

Para cualquier consulta sobre el trabajo en curso de la IGU o las posibles asociaciones, comuníquese con Petros Giannikopoulos en pgiannikopoulos@berkeley.edu.