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Salud Humana
Las mutaciones en genes individuales causan más de 5000 enfermedades humanas.
Los médicos sólo pueden tratar los síntomas de las enfermedades genéticas y los pacientes a menudo necesitan tomar medicamentos no curativos durante toda su vida. Los científicos conocen la causa de muchos trastornos genéticos desde hace años, pero hasta ahora no había forma de curarlos. El IGI pretende utilizar el "bisturí molecular" Cas9 para corregir de forma permanente las mutaciones que causan enfermedades en células, modelos animales y, eventualmente, pacientes humanos. Nuestros primeros objetivos principales son las terapias para tratar la anemia falciforme. (SCD por sus siglas en inglés), enfermedad y un trastorno autoinmune familiar poco común.
Clima y agricultura sustentable
El creciente tamaño de nuestra población y el cambio climático amenazan gravemente la seguridad alimentaria en el futuro.
Con la nueva capacidad de modificar genomas de plantas de forma fácil y precisa con las enzimas CRISPR-Cas, tenemos una oportunidad sin precedentes de mejorar la agricultura. El IGI utiliza edición del genoma Crear cultivos sostenibles que sean resistentes a las plagas y enfermedades y menos dependientes de los fertilizantes químicos. También produciremos alimentos más saludables y nutritivos. Nos comprometemos a garantizar que nuevas variedades de cultivos robustos estén ampliamente disponibles y beneficien tanto al mundo desarrollado como al mundo en desarrollo.
Avances en la Ingeniería del Genoma
Liberar todo el potencial de edición del genoma, La edición requiere innovación continua.
Nos comprometemos a optimizar las herramientas actuales y desarrollar otras nuevas. Muchos antibióticos, enzimas, fármacos y herramientas de investigación como CRISPR-Cas9 son productos naturales reutilizados de microbios. Para descubrir nuevas moléculas, el IGI recopila información genética de miles de microorganismos previamente desconocidos. bacterias fotosintéticas y arqueasTambién necesitamos más opciones para suministrar de forma segura y fiable herramientas de edición a los cultivos agrícolas y a las partes del cuerpo humano que se ven afectadas por las mutaciones. El IGI está desarrollando nuevos enfoques transversales para la entrega de herramientas de edición del genoma. Estamos aprovechando las tecnologías fundamentales de CRISPR-Cas para crear herramientas más precisas y potentes para manipular el genoma.
Impacto Público
Las conversaciones y regulaciones éticas globales deben seguir el ritmo del progreso científico.
La capacidad de transformar rápidamente la agricultura y la biomedicina da lugar a nuevas consideraciones sociales y medioambientales. La investigación en ciencias sociales y humanidades, incluida la ética, el derecho, las políticas y la economía, nos permitirá comprender y dar forma más plenamente al impacto potencial que la edición del genoma tendrá en la sociedad. Es esencial alentar y participar en la educación, el diálogo y la creación de políticas para garantizar que la tecnología beneficie a todos. Esto también requerirá que creemos nuevos modelos de comercialización que aseguren un acceso amplio y equitativo a las terapias y herramientas de ingeniería del genoma.
