Nuestra investigación

Las mutaciones en genes individuales causan más de 5000 enfermedades humanas.

Los médicos solo pueden tratar los síntomas de la enfermedad genética y los pacientes a menudo necesitan tomar medicamentos no curativos durante toda su vida. Los científicos conocen desde hace años la causa de muchos trastornos genéticos, pero hasta ahora no ha habido forma de curarlos. El IGI tiene como objetivo utilizar el 'bisturí molecular' Cas9 para corregir permanentemente las mutaciones que causan enfermedades en células, modelos animales y, finalmente, en pacientes humanos. Nuestros primeros objetivos importantes son las terapias para tratar la anemia de células falciformes y un trastorno autoinmune familiar poco común.

El creciente tamaño de nuestra población y el cambio climático amenazan gravemente la seguridad alimentaria en el futuro.
Con la nueva capacidad de modificar los genomas de las plantas de manera fácil y precisa con las enzimas CRISPR-Cas, tenemos una oportunidad sin precedentes para mejorar la agricultura. El IGI utiliza la edición del genoma para crear cultivos sostenibles que sean resistentes a plagas y enfermedades y menos dependientes de fertilizantes químicos. También produciremos alimentos más saludables y nutritivos. Estamos comprometidos a asegurar que las nuevas y robustas variedades de cultivos estén ampliamente disponibles y beneficien tanto al mundo desarrollado como al mundo en desarrollo.

Liberar todo el potencial de la edición del genoma CRISPR requiere una innovación continua.

Estamos comprometidos con la optimización de las herramientas actuales y el desarrollo de otras nuevas. Muchos antibióticos, enzimas, medicamentos y herramientas de investigación como CRISPR-Cas9 son productos naturales reutilizados de microbios. Para descubrir moléculas novedosas, el IGI recopila información genética de miles de bacterias y arqueas previamente desconocidas. También necesitamos más opciones para entregar herramientas de edición de manera segura y confiable a los cultivos agrícolas y las partes del cuerpo humano que se ven dañadas por las mutaciones. El IGI está desarrollando nuevos enfoques transversales para la entrega de herramientas de edición del genoma. Estamos construyendo sobre tecnologías CRISPR-Cas fundamentales para crear herramientas más precisas y poderosas para manipular el genoma.

Las conversaciones y regulaciones éticas globales deben seguir el ritmo del progreso científico.

La capacidad de transformar rápidamente la agricultura y la biomedicina da lugar a nuevas consideraciones sociales y medioambientales. La investigación en ciencias sociales y humanidades, incluida la ética, el derecho, las políticas y la economía, nos permitirá comprender y dar forma más plenamente al impacto potencial que la edición del genoma tendrá en la sociedad. Es esencial alentar y participar en la educación, el diálogo y la creación de políticas para garantizar que la tecnología beneficie a todos. Esto también requerirá que creemos nuevos modelos de comercialización que aseguren un acceso amplio y equitativo a las terapias y herramientas de ingeniería del genoma.