CIRM 拨款 4 万美元资助 IGI 镰状细胞研究

IGI 及其合作伙伴已从加州再生医学研究所 (CIRM) 获得 4 万美元资助，用于开发 CRISPR-Cas9 基因组 改造成镰状细胞病的治疗方法 细胞 疾病（SCD）。

这笔慷慨的资金将支持 IGI 科学主任 Jacob Corn 及其实验室、加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院奥克兰研究所 (CHORI) 的医生和镰状细胞专家 Mark Walters 和 David Martin，以及干细胞和 基因治疗 加州大学洛杉矶分校的专家 Don Kohn。

“我们非常感谢 CIRM 的支持，这使我们能够为 基因 手术可以治愈镰状细胞病，”康博士说。“CRISPR 遗传病的治疗方法正在迅速进入临床，我们的研究将为镰状细胞病的临床试验奠定基础。”IGI 研究人员最近在《自然》杂志上发表了镰状细胞基因编辑的概念验证。 科学转化医学, 他们证明镰状细胞 突变 可以通过血液纠正 干细胞 使用强大的 CRISPR-Cas9 基因编辑系统，将 SCD 基因编辑水平提高到接近治疗水平。SCD 是由血红蛋白基因的两个拷贝中的单字母错误引起的，这会导致红细胞畸形并导致血管阻塞、剧烈疼痛和过早死亡。这种疾病可以通过骨髓移植治愈，但这种手术有风险，需要匹配的供体。

IGI 团队的临床方法将包括从镰状细胞患者的骨髓中去除干细胞，编辑突变的 的DNA 使用 CRISPR-Cas9 系统编码，并将校正后的细胞放回患者体内，在那里它们可以持续存在并产生健康的红细胞。 CIRM 的资助将使科学家们能够提高编辑效率、扩大过程并在动物身上进行更广泛的研究，以确保在进入人体临床试验之前的安全性和准确性。

该项资助是 CIRM 转化奖计划的一部分，该计划旨在将“最有前途的项目从实验室转移到人体临床试验中”。除了 IGI 的工作外，该机构还资助未来针对阿尔茨海默病、软骨损伤和骨坏死的疗法。

如需更深入的观点，请阅读 Dr. Corn 的深思熟虑 博客文章 关于部署基因编辑来解决镰状细胞病。

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将伟大的干细胞理念转化为有效的疗法
Stem Cellar（CIRM 博客）| 凯文麦考马克 | 6 年 2016 月 XNUMX 日