（由于实验室的一些令人兴奋的发展，这篇文章已经在我的发件箱中放置了一段时间，所以请原谅任何“过时”的参考文献，这些参考文献会在一周或两周内关闭）
我的新闻提要充满了以下消息 Carl June (U Penn) 最近在 RAC（重组 DNA 咨询委员会）取得的成功 在提议 使用 CRISPR 制作更好的 CAR-T. 具体来说，他们计划删除 NY-ESO-1 CAR-Ts 中的 TCR 和 PD-1，融合 检查点免疫疗法 有针对性的 细胞 杀戮。 早在 2015年XNUMX月 我预测了五年的批准 体外 基于的疗法 基因 编辑过的细胞产品，而这导致 I 期试验的绿灯可能与该时间框架一致。 想疯了……
CAR-T 是一个明确的地方 基因编辑 可以在短期内产生重要影响，并且公司已经在这个领域努力工作—— 诺华与 Intellia 合作 和 Juno 正在与 Editas 合作. 在这种情况下，June 团队所做的工作非常重要，为使用基因编辑制造的治疗性细胞产品铺平了道路。
但大多数新闻标题都宣称这一点 “首次在人类中使用 CRISPR”. 虽然在技术上是正确的，因为基因编辑被用于制造细胞产品，这种描述对我来说听起来并不正确。 标题是我们即将开始在人类中进行基因编辑，这意味着遗传疾病处于十字准线中。
但 CAR-T 当然是针对 癌症，并且不是患者身体的永久添加物。 您可以停止以其他转基因细胞产品（例如用于再生医学的编辑 iPSC）或基因编辑疗法（例如 原位 逆转疾病 等位基因）。 还有其他方法可以治疗其中一些癌症（尽管没有一种方法如此有效）。 接下来我们将从这些中学到很多-根 CAR-T 和我毫不怀疑它们会影响患者，但主要的学习内容是否特定于 CAR-T 和肿瘤学？ 这是建立安全性或有效性的重要步骤吗？ CRISPR 作为治疗遗传疾病的方法？
我们知道初级 T细胞 实际上非常容易编辑，这种编辑不会导致 T 细胞倾斜，并且 Sangamo 用 ZFN 修饰的 T 细胞为 HIV 铺平了道路 前一段时间。 但每 CAS号基试剂可能具有独特的优势和缺点（尤其是遗传毒性），并且尚未大规模使用。 也许我们会学到一些关于使用这些的普遍化的东西 蛋白质 制造治疗产品，并可能为功能安全分析奠定基础？ 也许一个主要的好处是让公众接受基因编辑来对抗疾病的想法？
癌症免疫疗法无疑是一种 强大的表情包 此刻，利用这种良好的感觉可以提高人们对基因编辑的认识和公众认知。 我非常兴奋地期待着六月的工作结果，无论它是否针对遗传疾病。
