本科科学传播实习生 Mira Cheng 与每周的演讲者坐下来 IGI研讨会系列 讨论他们的创新、动机和不拘一格的爱好。
David Schaffer 是加州大学伯克利分校的教授,伯克利分校的主任 干细胞 4D Molecular Therapeutics 的中心和联合创始人。 我采访了 Schaffer 博士时 5 年 2019 月 XNUMX 日在 IGI 上发言. 下面是我们对话的删节版。
MC:您能否简要描述一下您的科学之旅和职业道路?
DS: “我来自一个科学和医学家庭:我父亲是一位退休教授,我母亲是一名医学博士,在制药公司从事药物开发。 从很小的时候我就知道我想进入一个与生物学和医学有关的领域的科学。 我还不确定它是否会进入学术界或工业界,但我确实专注于将新型药物的分子工程作为职业道路。”
MC:在整个旅程中,谁是你的榜样?
DS: “父母,我认为这是陈词滥调,但他们发挥了相当大的作用——看到他们在不同的方向取得成功,学术界与工业界。”
MC:你是如何开始从事你今天展示的项目的?
DS: “我开始在以下领域工作 基因治疗 我读研究生的时候。 我喜欢冒险,在那个阶段我觉得我想进入一个新的领域。 我选择的两个领域是抗体工程和工程 基因 基因治疗的载体。 我喜欢这个基因治疗的概念,这个使用 的DNA 作为药物。 在那个阶段[基因治疗]是全新的,我决定冒险。 从那以后我就没有后悔过!”
MC:你希望通过这个项目实现什么?
DS: “我想治愈人类的疾病。”
MC:基因治疗领域被如此多的炒作所包围,有些人批评它交付不足。 你的回应是什么?
DS: “有这个 [图表] 称为 Gartner 曲线,最初是在该曲线中发明了一个想法,并且对该领域有很多热情,炒作有点高。 然后它达到了人们认识到的地步,天哪,这件事很难。 该领域暂时归结为现实。 然后逐渐地,人们继续攻克该领域的技术障碍,它再次开始成功。 这条曲线最初是为技术而开发的,但同样的事情也适用于每一代医疗保健。 在基因治疗领域,炒作阶段是在 1990 年代和 2000 年代初期。 然后我们进行了一些没有成功的临床试验,这个领域缩小了,一些人坚持下去,把它推到了现在成功的地步。 它现在绝对是在上升,时间会证明它会变得多大。 我认为在这个阶段,我们已经取得了成功。”
MC:您对基因疗法的高成本和可能导致的潜在医疗保健不平等有何看法?
DS: “我认为基因疗法有可能降低医疗保健成本。 目前最好的例子是 B 型血友病。 突变 在编码凝血因子的基因中。 有这些的重组版本 蛋白质 由制药公司制造,但这些产品非常昂贵。 该领域一个非常保守的估计是,为血友病患者支付一生的费用约为 12 万美元。 截至昨天,一家公司在基因治疗 III 期临床试验中为他们的第一位患者注射了药物。 如果这获得批准,就会提出一个问题:你打算如何为这种药物定价? 无论如何,它会比目前的护理标准便宜。”
MC:十年后,您如何看待自己的领域?
DS: “我看到越来越多的药物获批将改变人们的生活——这绝对是我的希望。 此外,我认为该领域也将开始追求更严格的疾病目标。 也许下一个难度将是我不需要添加一个基因,我需要删除一个基因。 然后我们可以开始考虑治疗更复杂的疾病,因为疾病的生物学非常复杂,我们不一定知道目标是什么。 无论如何,我认为该领域将对人类健康产生越来越大的影响。”
MC:是什么促使您决定进入行业并创立公司?
DS: “我共同创办了三家公司,最大的公司是 4D Molecular Therapeutics。 4D 把这种创造能力大大提高 病毒 携带 DNA 药物进入 细胞,并开始将其产业化,将其用于人体临床试验。 该公司成立于 2014 年初,它已经发展并推动了该技术的发展,我们应该在几个月内进入人体临床试验。”
MC:你如何平衡监督你的公司和运行你的实验室?
DS: “我的实验室永远是我的首要任务,但话虽如此,能够与公司合作确实在几个方面使实验室受益。 它教会了我药物开发的后续步骤,也帮助我塑造了我们实验室的研究。 这也确实激励了实验室里的人——我可以说,几年前一个研究生创造的东西第一次出现在人类身上。”
MC:你做了很多事情,人们不一定会期待什么?
DS: “攀岩,主要是在附近的健身房,但也有在户外。”
MC:你的其他爱好是什么?
DS: “我经常听政治,我认为科学不应该发生在象牙塔里。 它是与社会融合的东西,我们国家必须做出的许多决定都应该有科学依据。 我也读了很多,主要是小说。 而且我有两个很棒的孩子,他们非常棒。”
DS: “精力充沛,积极进取,敢于冒险。”
MC:如果你能听到任何两个人(活着的或死去的)之间的对话,那会是谁?
DS: “奇怪的是,奥巴马和特朗普。”
MC:你希望你能告诉年轻的自己什么?
DS: “更频繁地联系比我年长的人。 有很多人总是比你更有经验,他们是非常棒的人,可以向他们学习。 我想最初当我到达伯克利时,我觉得与他们接触不知何故承认有些事情我不知道。 在过去的 15 年里,我来到这里,[我开始] 认识到有一些非常出色的同事,他们真正在智力上投入并愿意提供帮助——他们已经成为了很好的友谊。”