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Niren Murthy 研讨会:Cas9 RNP 和供体 DNA 与金纳米颗粒的体内递送
Cas9 基于疗法有可能彻底改变遗传疾病的治疗,因为它们能够产生同源性 的DNA 重组(HDR) 和正确的 DNA 突变. 然而, 病毒 基因治疗 是目前唯一可用于生成 HDR 的交付技术 体内 与 Cas9,并且由于以下原因难以进入临床试验 不中 DNA 损伤和免疫原性。 在本演讲中,我将描述一种非病毒 Cas9 递送载体,称为 CRISPR- 黄金,可诱发 HDR 体内通过直接交付 Cas9 蛋白质, 核糖核酸和供体DNA。 CRISPR-Gold 由与 Cas9/gRNA 组装的金纳米粒子组成 核糖核蛋白 (RNP) 复合物、供体 DNA 和内体破坏性聚合物。 我们已经能够证明 CRISPR-Gold 可以通过 HDR 纠正导致 mdx 小鼠杜氏肌营养不良症 (DMD) 的 DNA 突变,肌内注射后的效率为 5.4%,并且脱靶 DNA 损伤水平最低。 此外,我们证明 CRISPR-Gold 可以提高 mdx 小鼠的肌肉力量并降低组织纤维化。 CRISPR-Gold 是一种可以在体内产生 HDR 的非病毒递送载体,具有治疗 DMD 和其他由单一基因引起的遗传疾病的潜力。 碱基对 突变。
体内 Cas9 核糖核蛋白和
带有金纳米颗粒的供体 DNA
生物工程系教授
美国加州大学伯克利分校
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