药理学囊性纤维化跨膜电导调节剂 (CFTR) 调节剂的发现改变了全球囊性纤维化 (CF) 治疗的格局。 很大一部分 CF 患者可以从小分子 ivacaftor 及其伙伴药物中受益。 然而，大约 10% 的患者不符合此类治疗的条件，要么是因为他们的 CFTR 基因型对现有药物无效，要么是因为他们不能耐受调节剂疗法4。 对于这些患者，迫切需要替代策略来恢复 CFTR 功能。

我们这个项目的目标是 (1) 开发可以将碱基编辑器转导到原代 HBE 细胞的传递工具，(2) 在气道上皮的分化 ALI 模型中建立碱基编辑器，以及 (3) 提供用于体内校正的碱基编辑器CFTR 突变。

该项目是推进新型基因组编辑酶的交付以纠正孤儿 CF 突变（总体 PI：Urnov）研究计划的一部分。 另见 通过囊性纤维化定制的碱基编辑器对递送和编辑进行细胞特异性评估.

---

了解有关 IGI Delivery Collective 的更多信息，共同努力开发新技术以提供基于 CRISPR 的疗法。