创新的 基因组学 Institute (IGI) 正在与全球生物制药公司阿斯利康 (AstraZeneca) 开展一项激动人心的新项目，专注于确定潜在的药物靶点 的DNA 损伤响应 (DDR)，许多技术的核心通路 癌症. 随着越来越多的人了解复杂的 DDR 机制与各种形式癌症之间的联系，IGI 的研究人员正计划部署尖端筛选技术，以进一步确定能够在 DDR 级别进行干预以治疗癌症的治疗策略。
CRISPR 是此次合作的核心。 最著名的是它的使用 基因组编辑，CRISPR 也被部署为药物发现的工具，以测试数千种不同的功能。 基因 在一个实验中。 开发 CRISPR 作为高通量筛选工具的先驱之一是 IGI 研究员 Luke Gilbert，他是加州大学旧金山分校的助理教授。 吉尔伯特是最早使用 DNA 靶向技术的科学家之一 蛋白质 CRISPR-Cas9 精确地提高或降低特定基因的影响，这个过程称为 CRISPR激活 或抑制（CRISPRa 或 CRISPRi）。 该技术前所未有的精确度和范围使其成为研究药物或药物组合对人类复杂基因网络影响的理想技术 细胞. 该合作将部署 CRISPR 技术的这种使用，以识别可以协同抗癌的化合物。
“阿斯利康是一家世界领先的肿瘤学公司，创新 DDR 化合物的开发是其四个肿瘤学研究平台之一，”吉尔伯特说。 “深入了解癌细胞的基因组成是设计新的靶向药物作为个性化疗法的关键第一步。 我们的工作将立即 翻译 进入可测试的临床假设，并为未来潜在的靶向疗法的开发提供信息 突变 这是癌症的关键。”
这个新项目并不是 IGI 第一次与阿斯利康合作。 在之前的一次合作中，IGI 生物医学项目领域的前负责人 Jacob Corn 使用了类似的 CRISPR屏幕 更好地了解基因在疾病病理学中的作用。 在博士后研究员 Shaheen Kabir 的带领下，Corn 的团队能够推进 CRISPR 筛选技术并验证与癌症、心血管、代谢和呼吸系统疾病相关的基因靶标。
现在知道这项技术的能力，卡比尔加入了吉尔伯特的实验室，并准备将她的知识更接近帮助患者。 Kabir 的下一次 CRISPR 筛选迭代将“阐明可能对这些抑制剂有反应的患者亚群，并识别可能使癌细胞对现有疗法变得脆弱或耐药的基因。”
与行业合作伙伴的合作为突破性研究提供了机会，以快速满足患者的紧迫需求。 结合 基因组 使用阿斯利康的肿瘤学管道编辑 IGI 的专业知识可能会导致以前无法实现的见解。 “该项目使用 IGI、加州大学旧金山分校和加州大学伯克利分校开发的尖端 CRISPR 工具，目的是剖析哪些患者会对阿斯利康正在开发的新疗法产生反应，”吉尔伯特说。 我们看到多年的 CRISPR 技术开发开始融合，并与行业合作伙伴合作，向临床靠拢。
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阿斯利康 | 10 年 2018 月 XNUMX 日
