科学家、生物伦理学家、政策制定者等人于 1 月 3 日至 XNUMX 日在国家科学院举行了会议。 人类基因编辑国际峰会. 议题选得好，演讲者雄辩，峰会以负责任和前瞻性的声明结束 基因编辑.
但是这是什么意思？ 峰会声明对科学家来说非常清楚，但在某些地方，对外行来说就像泥巴一样不透明。 对于像人类这样的话题 基因 编辑，重要的是 每个人 知道我们在哪里，我们要去哪里。 所以，这是关于人类基因编辑的国际峰会声明的翻译。 这不会那么简单 兰德尔门罗的事情解释器，但我会力求简单。 原声明在 块引用 斜体，而翻译是普通文本。
TL博士 基因编辑将是伟大的，但我们现在应该阻止以传给后代的方式改变人类。
关于人类 基因 编辑:
国际的 首脑会议 个人陈述
过去 50 年来分子生物学的科学进步使医学取得了显着进步。 其中一些进展还引发了重要的伦理和社会问题——例如，关于使用重组 的DNA 技术或胚胎 干细胞. 科学界一直认识到其有责任识别和解决这些问题。 在这些情况下，由一系列 利益相关者 已经产生了能够在适当解决社会问题的同时为人类健康获得重大利益的解决方案。
方法的基础研究 菌 为自己辩护 病毒 最近导致了强大的新技术的开发，使执行 基因 编辑 ——也就是说，精确地改变 遗传 序列——生活中 细胞，包括人类，比以往任何时候都具有更高的准确性和效率。 这些技术已经广泛应用于生物医学研究。 它们还可以实现广泛的医学临床应用。 同时，人类的前景 基因组 编辑 提出了许多重要的科学、伦理和社会问题。
经过三天对这些问题的深思熟虑，国际组委会成员 首脑会议 关于人类 基因 编辑 得出以下结论：
生物学通过新药等事物为人类健康带来了很多好处。 但是科学发展很快，有时我们会学到 形成一种 在我们真正有机会谈论我们是否 应该 做吧。 新开发的编辑基因的方法属于这一类。 使用基因编辑，现在可以很容易地精确改变细胞甚至动物的 DNA。 这可能包括治愈人类的遗传疾病。 基因编辑可以在成年人的特定器官中进行，因此患有遗传疾病的人可以通过特定方式治愈自己，但不会将治愈方法传给他们的孩子。 但是基因编辑也可以在受精后的卵子中进行，这意味着整个婴儿都将被编辑，并且婴儿最终会将编辑传给他们自己的孩子。 这是一个大问题，我们应该谈谈这种能力的后果。
1. 基础和临床前研究。 密集的基础和临床前研究显然是必要的，并且应该在适当的法律和道德规则和监督下进行，关于 (i) 技术 编辑 遗传 人类细胞中的序列，(ii) 拟议临床用途的潜在益处和风险，以及 (iii) 了解人类胚胎的生物学和 生殖系 细胞。 如果在研究过程中，早期人类胚胎或生殖细胞经历了 基因 编辑，修饰的细胞不应用于建立妊娠。
基础研究不应该受到阻碍，但需要遵循规则。 人类基因编辑研究应该在三个方面进行：i）如何在人类中进行基因编辑以治愈疾病，ii）基因编辑最有用的地方以及编辑过程中可能出现的问题，iii）我们人类如何生孩子首先，为什么有些人生孩子有困难？ 如果科学家使用基因编辑来询问有关卵子或精子生物学的基础研究问题，那么这些编辑过的卵子或精子不应该用于制造婴儿。 这意味着编辑不会在几代人之间传递。
2. 临床使用： 体细胞的. 许多有前途和有价值的临床应用 基因 编辑 旨在改变 遗传 序列仅在体细胞中——即基因组不会传递给下一代的细胞。 已经提出的例子包括 编辑 基因 用于血细胞中的镰状细胞性贫血或用于提高免疫细胞的靶向能力 癌症. 需要了解风险，例如不准确 编辑，以及每个提议的潜在好处 遗传 修改。 由于拟议的临床用途旨在仅影响接受它们的个人，因此可以在现有和不断发展的监管框架内对其进行适当和严格的评估 基因 治疗，监管者可以在批准临床试验和治疗时权衡风险和潜在收益。
基因编辑可用于治疗多种疾病。 这可能涉及使用基因编辑作为制造新药的工具，或者实际编辑患有遗传疾病的患者的细胞。 在后一种情况下，基因编辑应仅用于具有以下特征的细胞 无需 卵子或精子。 这意味着个体患者将获得治疗的好处，但基因编辑不会传递给他们的孩子。 限制对卵子和精子以外的细胞进行基因编辑很重要，因为我们还不了解与基因编辑相关的长期风险。 有一个体面的医疗监管框架可以应用于基因编辑药物，我们应该在不会代际传递的基因编辑方面积累经验。
3. 临床用途：种系。 基因 编辑 原则上也可以用来使 遗传 配子或胚胎的改变，将由所产生的孩子的所有细胞携带，并将作为人类的一部分传递给后代 基因 水池。 已经提出的例子从避免严重的遗传性疾病到“增强”人类能力。 人类基因组的此类修改可能包括引入自然发生的变异或全新的 遗传 认为有益的改变。 种系 编辑 提出了许多重要问题，包括：(i) 不准确的风险 编辑 （如 不中 突变) 且不完整 编辑 早期胚胎的细胞（镶嵌）； (ii) 难以预测有害影响 遗传 在人类经历的各种情况下，包括与其他人的互动，可能会发生变化 遗传 变体和环境； (iii) 考虑对个人和后代的影响的义务 遗传 改动； (iv) 一旦引入人群， 遗传 更改将难以移除，并且不会保留在任何一个社区或国家内； (v) 永久的可能性 遗传 对人口子集的“增强”可能会加剧社会不平等或被强制使用； (vi) 使用该技术有目的地改变人类进化的道德和伦理考虑。
基因编辑还可用于改变人类精子、卵子或早期胚胎。 如果这样做，基因编辑将传递给被编辑者的孩子，因此是跨代的。 这可以用来治愈疾病，但也有可能进行基因编辑以试图改善人类，例如通过进行与降低胆固醇相关的编辑。 有许多潜在的问题需要考虑，例如：i) 如果跨代基因编辑程序出错或并非所有细胞都被编辑，会发生什么？ ii) 如果跨代基因编辑程序正确，但由于我们不太了解人类遗传学而在代际之间长期发生不好的事情会发生什么？ iii) 作为基因编辑的产物，后代会怎么想？ iv) 一旦我们进行了跨代基因编辑，就很难再回去了，因为人们经常混在一起。 v) 跨代基因编辑可能非常不公平，并且可能会将“富人更富”的社会问题扩展到我们的基因中，以及 vi) 跨代编辑可能比社会影响更能改变我们自己的进化，目前尚不清楚我们实际上想要或应该这样做。
继续进行生殖细胞的任何临床使用是不负责任的 编辑 除非且直到 (i) 基于对风险、潜在益处和替代方案的适当理解和平衡，相关安全性和有效性问题得到解决，以及 (ii) 就拟议应用的适当性达成广泛的社会共识。 此外，任何临床使用都应仅在适当的监管监督下进行。 目前，任何拟议的临床用途均未满足这些标准：安全性问题尚未得到充分探讨； 最引人注目的好处是有限的； 许多国家都立法或监管禁止生殖系修饰。 然而，随着科学知识的进步和社会观念的发展，生殖系的临床应用 编辑 应定期复查。
因此，我们此时不应进行跨代编辑。 但我们应该不断问自己关于科学和社会层面跨代编辑的难题：i) 跨代编辑有多安全，收益是否大于风险？ ii) 每个人都同意我们应该进行跨代编辑吗？ iii) 我们将如何规范跨代编辑？
4. 需要一个持续的论坛。 虽然每个国家最终都有权监管其管辖范围内的活动，但人类 基因组 在所有国家之间共享。 国际社会应努力建立关于人类生殖细胞可接受用途的规范 编辑 并协调法规，以在促进人类健康和福祉的同时阻止不可接受的活动。
因此，我们呼吁共同主办 首脑 – 美国国家科学院和美国国家医学科学院； 皇家学会； 和中国科学院——带头创建一个正在进行的国际论坛来讨论潜在的临床用途 基因 编辑; 帮助国家决策者和其他人做出决定； 制定建议和指南； 并促进国家间的协调。
该论坛应该包容各国，并吸收广泛的观点和专业知识——包括来自生物医学科学家、社会科学家、伦理学家、医疗保健提供者、患者及其家人、残疾人、政策制定者、监管者、研究资助者、信仰领袖、公共利益倡导者、行业代表和公众成员。
我们需要继续谈论基因编辑。 而“我们”，这意味着 每个人，甚至跨越国界。 各行各业的每个人都需要参与对话。 基因编辑有可能对医学产生巨大影响，最终可以治愈遗传疾病。 但我们必须谨慎行事，深思熟虑，所以不要急于求成。
