我是 Meghan Tahbaz,加州大学伯克利分校的一名四年级学生和本科生研究员,在那里 CRISPR 正在成为许多研究实验室不可或缺的一部分。 建立 CRISPR 作为主要 基因编辑 工具导致本科生物学课程的快速转变,以确保这种技术进步的讲座覆盖面。 大多数涉及 CRISPR 的课程都教授其机制,但并未深入研究当前的研究和应用。 IGI的 本科CRISPR期刊俱乐部 是一个每周会议空间 基因 编辑爱好者通过科学论文的镜头讨论现实世界的应用和伦理考虑——还有比萨!
2019 年秋季期刊俱乐部涵盖了从基础知识(发现和 开发 CRISPR-Cas9 基因组 工程)了解 CRISPR 目前如何用于研究(即 CRISPR 如何揭示有关 蝶翼发育 和进化)。
秋季学期的演讲嘉宾来自学术实验室和当地生物技术初创企业,讨论如何调整基因编辑以服务于不同的实验目标。 当生物技术科学家 Maroof Adil 来到期刊俱乐部讨论使用 CRISPR 作为治疗抗癌的潜在疗法时,我的兴趣被激起了。 亨廷顿氏病.
亨廷顿病是一种遗传性疾病,会导致进行性神经变性,导致记忆缺陷、性格改变、不自主运动,并最终导致死亡。 目前尚无治愈方法,但研究人员和患者希望 CRISPR 可用于删除表征异常亨廷顿基因变异的 CAG 重复序列。 我发现 Adil 的工作不仅引人入胜,而且在解决有缺陷的遗传学方面非常足智多谋。 他的公司旨在使用基因编辑来针对 突变体 等位基因 并防止有害 蛋白质 聚合; 这种药物的影响是无价的。
除了了解亨廷顿舞蹈症之外,Adil 还带我们了解了整个药物开发流程,包括治疗递送策略和临床试验。 他的演讲展示了公司如何将想法转化为有可能改变生活的产品。 作为湾区创新中心的一名学生,了解生物学学位的学生的新追求非常有用,包括制药管道。 看到科学研究如何转化为高通量、高影响的疗法也令人鼓舞。 纵观药物开发的大局对于将基于 CRISPR 的解决方案放在上下文中非常有用,但 Adil 也让我们有机会集体讨论药物输送策略。 学生建议 病毒 向量如 慢病毒 或腺相关 病毒 (AAV),Adil 带领大家讨论了各种交付方式的优缺点。
对于像我这样的本科生来说,主要的科学知识来自课堂,与像 Adil 这样的科学家会面是一个在技术但开放的环境中进行头脑风暴的独特机会。 我可以询问有关设计实验背后的思维过程的问题,帮助培养以后开发和完善我自己的实验室项目的技能。 我可以与行业专业人士互动,深入了解学术实验室以外的科学机会。 我什至可以通过将理论与实际应用联系起来来加强我的课程作业。 随着 2019 年秋季期刊俱乐部的结束,我期待着新学期的科学讨论、引人入胜的演讲者和美味的披萨。
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