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Seminario Niren Murthy: Entrega in vivo de Cas9 RNP y ADN del donante con nanopartículas de oro
Cas9 las terapias basadas en la genética tienen el potencial de revolucionar el tratamiento de enfermedades genéticas debido a su capacidad para generar ADN recombinaciónHDR, por sus siglas en inglés) y ADN correcto mutaciones. Sin embargo, virales terapias de genes es actualmente la única tecnología de entrega disponible para generar HDR in vivo con Cas9, y es un desafío llevarlo a los ensayos clínicos debido a fuera del objetivo Daño e inmunogenicidad del ADN. En esta presentación, describiré un vehículo de entrega Cas9 no viral, denominado CRISPR-Oro, que puede inducir HDR in vivoentregando directamente Cas9 proteína, ARNgy ADN del donante. CRISPR-Gold está compuesto por nanopartículas de oro ensambladas con Cas9 / gRNA ribonucleoproteína (RNP), ADN del donante y un polímero disruptivo endosómico. Hemos podido demostrar que CRISPR-Gold puede corregir la mutación del ADN que causa la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en ratones mdx mediante HDR, con una eficiencia del 5.4% tras una inyección intramuscular y con niveles mínimos de daño en el ADN fuera del objetivo. Además, demostramos que CRISPR-Gold puede mejorar la fuerza muscular y reducir la fibrosis tisular en ratones mdx. CRISPR-Gold es un vehículo de administración no viral que puede generar HDR in vivo y tiene el potencial de tratar la DMD y otras enfermedades genéticas causadas por una sola Base par mutaciones.
En Vivo Entrega de ribonucleoproteína Cas9 y
Donante de ADN con nanopartículas de oro
Profesor, Departamento de Bioingeniería
Universidad de California, Berkeley
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