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Seminario de Kathryn Whitehead: Materiales similares a los lípidos para la administración de ARN
A pesar de la promesa de moléculas de ARN terapéutica, el progreso hacia la clínica se ha visto frenado por la dificultad de administrar medicamentos de ARN, como ARN de interferencia corto (ARNip) y ARN mensajero (ARNm), en celulares objetivos dentro del cuerpo. Las terapias de ARN son grandes (104 - 106 g / mol) y cargadas negativamente; no tienen propiedades de biodistribución favorables in vivo ni capacidad para atravesar la membrana celular de las células diana. En respuesta a estos desafíos, nuestro laboratorio ha creado materiales similares a lípidos ionizables y biodegradables llamados 'lipidoides' que se formulan fácilmente en nanopartículas que contienen ARN. Los lípidos manipulan de manera eficiente la expresión de genes en una variedad de sistemas biológicos, incluidos hepatocitos, glóbulos blancos y tumores. Esta charla se centrará en la predicción sin células de la eficacia de los lípidos en la administración de ARNm a ratones. Además, describiré una nueva estrategia de formulación para la co-entrega sinérgica de ARNm y ARNip. Juntos, estos datos demuestran el potencial de los materiales lipidoides para manipular de manera robusta gen expresión in vivo.
Materiales similares a los lípidos para la administración de ARN:
Una guía práctica para piratear la expresión genética
Profesor asociado, Departamento de Ingeniería Química
Carnegie Mellon University
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