Seminario de Kathryn Whitehead: Materiales similares a los lípidos para la administración de ARN

A pesar de la promesa de moléculas de ARN En el campo de la terapéutica, el progreso hacia la clínica se ha visto frenado por la dificultad de administrar fármacos de ARN, como el ARN interferente corto (siRNA) y el ARN mensajero (mRNA), a dianas celulares dentro del cuerpo. Las terapias de ARN son grandes (104 – 106 g/mol) y tienen carga negativa; no tienen propiedades de biodistribución favorables in vivo ni capacidad para atravesar la membrana celular de las células diana. En respuesta a estos desafíos, nuestro laboratorio ha creado materiales biodegradables, ionizables y similares a lípidos llamados "lipidoides" que se formulan fácilmente en nanopartículas que contienen ARN. Los lipidoides manipulan de manera eficiente gen expresión en una variedad de sistemas biológicos, incluidos los hepatocitos, los glóbulos blancos y los tumores. Esta charla se centrará en la predicción a nivel celular de la eficacia de los lipidoides en la administración de ARNm a ratones. Además, describiré una nueva estrategia de formulación para la administración conjunta sinérgica de ARNm y ARNi. En conjunto, estos datos demuestran el potencial de los materiales lipidoides para manipular de forma robusta la expresión genética in vivo.

Materiales similares a los lípidos para la administración de ARN:
Una guía práctica para piratear la expresión genética

Dra. Kathryn Whitehead

Profesor asociado, Departamento de Ingeniería Química

Carnegie Mellon University