基因组学
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创新的基因组编辑疗法：促进监管途径和研究主题的理解
项目概况
我们正在探索新型基因组编辑临床试验中出现的一些监管和伦理问题。
最近的技术突破迅速扩大了研究项目的规模和范围，以开发使用 基因组编辑。多样化且复杂的产品设计、不同的应用领域以及有限的临床经验使药物开发过程变得复杂。这 翻译 of 基因组 因此，将技术编辑成有效的治疗方法需要在临床试验和相关监管流程方面进行实质性创新。我们的项目有两个部门，共同帮助（i）解决随着基因组编辑研究从实验室转向临床的监管途径中的一些科学挑战，以及（ii）阐明并寻求解决通过认识到这一点而出现的一些伦理问题早期临床试验参与者的需求、脆弱性和愿望。
我们项目的一个分支将探索包括监管机构、学术和行业科学家、临床医生和患者拥护者在内的协作团队如何识别和实施科学上稳健且具有伦理反思性的基因组编辑疗法的快速监管途径。 这种方法将寻求改进传统的审查过程，该过程需要竞争性的、“单独行动”的努力，其中监督通过监管机构和关注特定药物开发的特定公司之间的对话进行。 研究成果不共享，造成系统冗余和低效。
我们项目的第二部分探讨了研究伦理中一个尚未解决的关键问题——对于进入 1 期临床试验的非常严重的健康问题的患者，我们缺乏适当的伦理知情同意模型。 例如，在 60 期肿瘤学试验中，90-1% 的患者的动机是相信试验很可能有益于（或治愈）他们的医疗状况。 然而，这样的试验只有 5% 的机会提供哪怕是很小的医疗效益。 基因组编辑治疗领域如何避免肿瘤学、神经学和其他 1 期临床试验中严重的知情同意缺陷？ 在参与基因组编辑试验的背景下，如果没有足够的经验基础，我们就无法应用我们从这些其他领域学到的知识。 为此，我们正在对寻求或可能参与早期基因组编辑治疗试验的人们的期望进行定性研究。 此外，我们需要规范性工作来解决在创新医学疗法的研究和试验中已经很好地描述的参与者理解和同意的障碍与我们在实证研究中发现的障碍之间的共性和差异。 Halpern 和 Yarborough 将建立在他们先前关于情绪塑造对未来健康状态的信念的方式（Halpern）以及对第一阶段前测试的误解也可能干扰神经病患者（Yarborough）的充分知情同意的方式的基础上，以制定关于如何最好地减少基因组编辑治疗试验中的治疗错误估计的规范分析。