IGI 镰状细胞计划

IGI 镰状细胞计划

IGI 正致力于将基于 CRISPR 的镰状细胞病疗法推向世界,并使它们易于使用

镰刀 细胞 镰状细胞病是一种遗传性疾病,影响近 100,000 万美国人和全球数百万人,尤其影响非洲裔人群。镰状细胞病患者有一个共同的单字母 的DNA 突变 导致红细胞变成新月形,或“镰状”。这些扭曲的细胞会阻塞血管,造成剧烈疼痛和体内氧气输送不畅。除了慢性疼痛外,并发症还包括器官损伤、中风和贫血,并可能致命。

在 IGI,我们正在开发基于 CRISPR 的镰状细胞病新疗法和伴随诊断方法,以及使其价格实惠的方法。

治疗镰状细胞病

基因组编辑: 我们可以替换有缺陷的血红蛋白 基因 通过使用 CRISPR 蛋白质 在患者 DNA 镰状突变附近进行切割,并提供一段健康的 DNA 供细胞修补切口。

IGI 的愿景是开发一种治疗镰状细胞病的方法,使每个需要它的人受益。 我们开发了一种实验性疗法,简而言之,包括 1) 收集患者的血液 干细胞2) 使用短暂电流将 CRISPR-Cas9 酶与纠正镰状突变的模板一起引入提取的干细胞,3) 使用化疗在骨髓中为编辑的干细胞腾出空间,4) 重新引入患者自己的编辑细胞。

与加州大学的其他合作伙伴一起,我们正在开始 I/II期临床试验 这将在加利福尼亚州奥克兰加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院的 Mark Walters 博士治疗的严重镰状细胞病患者中测试我们的新 CRISPR 疗法。 该试验尚未招募患者;招募将由加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院管理。 如果有更多信息可用,我们将更新此页面。

阅读关于 即将进行的审判。 了解更多有关“社会隔离”信息 临床试验如何进行 更多关于 CRISPR 特异性临床试验。您可以在以下网址找到公开试用 clinicaltrials.gov. 临床试验涉及重大风险,无法保证收益。 在决定试验是否适合您时,请咨询您的医生。

推动科学向前发展

IGI 对镰状细胞病的兴趣始于该研究所的一开始。 我们的第一位科学总监 Jacob Corn 和他的实验室 开发了一种新方法 直接纠正患者细胞中导致 SCD 的突变,为 UC 联盟的研究奠定基础 基因组 编辑镰状细胞试验。

我们正在努力改进和创新新疗法,争取找到对患者风险更小、负担更小的更好治疗方法。这对于解决可及性和可负担性问题也至关重要:目前的基因疗法花费数百万美元,需要长期住院,而且不是所有地方都有专门的设施。我们正在开发将 CRISPR 工具直接输送到体内的方法,而不是取出血液干细胞,在实验室中编辑它们,然后再将它们送回患者体内。 阅读更多关于我们的治疗传递研究.

我们希望通过不断改进我们的镰状细胞疗法,从长远来看,我们可以使它和类似的疗法更安全、更实惠。

详细了解我们的镰状细胞研究

提供健康正义

尽管是在分子水平上了解的第一种疾病,但新药和治疗进展落后于其他不太常见的遗传疾病。 这种缓慢的进展部分是由于长期以来对科学进步的风险和收益的歧视和偏见分配。

超过 90% 的美国镰状细胞病患者都是非裔美国人,这一群体在历史上一直处于边缘地位,并且一直得不到生物医学界的充分服务。对我们来说,重要的是,镰状细胞病患者是基因组编辑技术直接受益的第一批群体之一。 

有了为健康正义做出贡献的机会,IGI 建立了一项跨学科计划,以开发一种治疗方法,该疗法具有治愈性、负担得起、微创、符合伦理的分布,并在 SCD 社区的指导下创建。

SCD倡议的指导原则:

  1. 伦理: 以正义和仁慈为中心
  2. 订婚戒指:为 SCD 社区的输入和指导创造途径
  3. 疏忽:推进安全性和有效性的最佳实践,并获得来自整个领域的投入
  4. 技术培训:为 SCD 社区提供了解新疗法的资源
  5. 使用权:确保 IGI 开发的疗法易于获得且负担得起。 我们的 SCD 或 CRISPR 试验是唯一一个由非营利财团运行的试验,我们致力于创建创新的 IP 和商业化解决方案以确保访问。 
  6. 提升:继续致力于创造更有效、更安全且副作用更少的疗法 

IGI团队

Petros Giannikopoulos IGI 临床实验室主任
梅琳达·克莱格曼的头像
亚历山大·马森的爆头
伊曼·西尔万爆头
费奥多尔·乌尔诺夫(Fyodor Urnov)
罗斯·威尔逊的爆头
斯塔西娅·怀曼

更多资讯

了解更多关于镰状细胞病的历史、CRISPR 疗法取得的进展以及下一步研究的方向:

玛雅·彼得斯·科斯特曼 (Maya Peters Kostman) 的维多利亚·格雷插图。

协作者