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为什么制药公司要为挽救生命的治疗收取 2 万美元的费用？ 因为他们可以。
在一个阳光明媚的日子里，创新 基因组学 加州伯克利研究所的专家们聚集在伯克利创新技术伦理与监管小组（贝吉特) 探索新兴基因疗法高成本的解决方案。 新疗法为治疗许多使人衰弱的疾病带来了希望。 但对于大多数家庭来说，这些治疗在经济上是遥不可及的。
让我们想象一个场景：
一位母亲带着她 15 个月大的儿子去看家庭医生。 这个男孩站立困难，经常跌倒，并且未能达到他这个年龄的孩子的重要里程碑。 在基因检测的帮助下，医生诊断出孩子患有脊髓性肌萎缩症 (SMA)——一种使人衰弱的遗传疾病，随着孩子年龄的增长，会导致骨骼肌（如手臂和腿部的肌肉）虚弱和萎缩。
在 2016 年之前，没有针对 SMA 的治疗方法。 但两种新的基因疗法首次带来了希望。 2019 年，诺华宣布推出 Zolgensma，这是一种一次性病毒递送 基因治疗 旨在提供故障 SMN1 的全功能副本 基因 导致这种疾病。
但这里有一个问题：诺华将基因疗法定价为 2 百万美元 每次治疗。
没有保险的家庭必须自己支付全部费用。 但是我们病人的家人很幸运有保险。 由于他们的免赔额很高，他们将不得不为新的治疗预付费用 10,000 美元。 即使有家人参与，他们也没有全额付款，也无力承担挽救孩子生命的程序。
这种支付医疗费用的斗争目前是美国许多家庭的现实。
一次治疗怎么能花这么多钱？ 情况很复杂。
将药物推向市场是一个漫长而昂贵的过程。 临床试验是成本最高的阶段。 即使制造这种药物的价格只有几美分，但研究、开发和临床试验的成本已计入最终价格。
与任何制造商一样，制药公司试图在利润最高的所谓甜蜜点定价产品。 但产生最高利润的价格点总是高于每个人都能获得的价格点。 问题在于药品与其他消费品不同。 当它们的价格超出了需要它们的人的承受能力时，人们就会为了利润而受苦和死亡。
与其他国家相比，美国的药品价格要高得多。 美国市场为全球大部分制药行业提供资金——大约 75%。
美国有一个现有的传统药物定价格局——按市场承受的价格收费。 对于小分子药物——通常以药丸形式出现的药物类型——的研究和开发，加上临床试验的成本和高失败率，推动了创造最终药物的总成本。 一旦确定了成功的药物并建立了协议和途径，它们的生产和分销成本相对较低。 基因不是这种情况， 细胞 有时可能涉及制造个性化产品并通过医疗程序进行分销的疗法。
更何况客户 基地 用于基因和细胞疗法的规模通常较小。 Zolgensma 是 SMA 的最新疗法，仅被批准用于两岁以下儿童。 SMA 是一种相对罕见的疾病。 估计只有 700患者 有资格接受治疗。 在昂贵的研发成本和临床试验下，制药公司仍打算挽回损失。 为了弥补微不足道的客户群，这家制药公司把价格抬得很高。
James Robinson 博士，公共卫生硕士，加州大学伯克利分校公共卫生学院卫生经济学教授兼伯克利卫生技术中心主任。 他的重点是保险、医生和医院领域医疗技术的创新和可负担性。
“唯一压低价格的是竞争，”罗宾逊解释说。 “药物研发主要由行业的价格和利润提供资金，反过来，又受到不同的专利和监管竞争保护措施的支持。” 市场上新政策和激励措施的引入可能会压低这些价格，但罗宾逊警告说，利润率下降也可能导致首先导致新药研发的研究类型失去急需的资金。 他建议，“为了维持创新，我们需要扩大替代性和创造性的资金来源。”
开发基因疗法可能需要花费 估计$ 5十亿. 这是平均开发成本的五倍多 传统药物. 除了研究、制造和分销的成本外，这些生物治疗药物还受到多种监管结构的影响，这导致获得批准的途径漫长而昂贵。 当您考虑到有限数量的合格患者（客户）时，定价背后的动机就变得清晰起来。
根据临床和经济评论研究所 (ICER) 进行的基本案例分析，Zolgensma 对患者的主观价值估计约为每次治疗 900,000 美元。 尽管如此，没有什么能阻止诺华公司抬高价格。 Zolgensma 唯一的其他竞争对手是 Spinraza，相比之下，它需要每隔几个月进行一次手术，一生的总成本可能高达 30 万美元。
Ross Wilson 博士是 IGI 的首席研究员。 他的实验室与 酶 如 Cas9 测试它们的使用效率 基因组编辑 疗法。 威尔逊坚信有必要消除患者将面临的障碍：“这些药物的许多制造商喜欢宣传如果他们负担不起就不会拒绝的说法……这是一种幻想。”
假设是无论价格如何，保险公司都将承担治疗费用。 然而，我们知道事实并非如此，高昂的治疗费用并不是许多家庭的唯一限制因素。 Rena Conti 博士是波士顿大学卫生系统创新与政策研究所生物制药与公共政策的副研究主任，也是波士顿大学 Questrom 商学院的副教授。 她是处方药的需求、供应和定价方面的专家，尤其是那些用于治疗 癌症 和其他“特殊”条件。
Conti 强调，即使这些药物的价格大幅下降，患者仍然无法负担这些疗法：“这引起了很多担忧，因为即使在能够免费或低成本获得药物的患者中， ……他们仍然面临与医院账单相关的非常高的负担能力问题，这些问题不会轻易被注销。”
那么关于访问可以做些什么呢？ 有几种选择，但它们都需要对医疗保健基础设施进行大修。
例如，路易斯安那州卫生部长 Rebekah Gee 博士最近与 与阿塞瓜达成协议，一家制药公司，提供救命药物来治疗丙型肝炎患者。如果不治疗，病情会致命，该州估计有 39,000 人在医疗补助计划和惩教设施中受到感染。 然而，1,000 年只有 2018 人得到治疗。对 Gee 来说，这是不合情理的，所以她协商了另一种方法。
提案是这样的：以 60 万美元的固定费用作为交换，Asegua 将成为该州医疗补助和惩教人群丙型肝炎药物的主要供应商。 五年多来，Asegua 将提供无限量的丙型肝炎治疗。 订阅服务模式为医护人员提供了寻找和治疗所有符合条件的患者的动力。 目标是在这段时间内治疗 31,000 名患者。 估计每个疗程的生产成本约为 100 美元。
这个例子表明，可以在医疗保健方面做出更好的做法。 但这需要代表医疗保健倡导者的辛勤工作、奉献精神和新想法。 康蒂解释了最可能的情况：“国家不会涵盖这一点。 确保获得的负担将从根本上与您所在城市和我的城市的医生进行肉搏战。”
无论如何，孔蒂是一个乐观主义者。 她认为新的治疗方法需要新的融资机制。 “我们可以继续推动研发，以确保将新疗法推向市场的制药公司面临良好的经济激励。 部分原因与他们可以收取的高价有关，但也将是由于放松监管以支付成本。”
也许我们可以想象一个不同的场景——我们的病人的家人不会因为高额的免赔额或住院费用而被拒之门外。 基因疗法有可能帮助数百万人。 在公共和私营部门的大力倡导者的支持下，改变是可能的。 让我们确保所有需要它们的人都能获得这些挽救生命的治疗方法。
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