CRISPR-Cas9 基因组编辑为治疗遗传疾病带来了难以置信的前景。 在克服几个实际障碍之前，这一承诺无法完全实现，包括将治疗酶靶向适当的组织并有效递送至这些细胞的细胞核。 随着开发一种方便有效地编辑人类造血干细胞和祖细胞 (HSPC) 和 T 细胞的方法，无数疗法将成为可能。 但对于这些细胞类型，目前的技术仅限于繁琐 体外 编辑。 能够编辑血液成分和 HSPC 体内 将是变革性的，因为它将能够系统地传递针对特定细胞类型的编辑组件，并大大增加基因组编辑的治疗效用。

为了实现基因组编辑的这种潜力，我们正在开发一种新的平台，用于将 Cas9 无毒、特异性地递送到人骨髓干细胞和免疫细胞。 这项技术将依赖于将 Cas9 与一种促进细胞特异性内化的抗体相连，这一过程通过对 Cas9 酶表面的修饰实现。 除了方便直截了当 体外 和 体内 编辑 T 细胞和 HSPC 以去除错误基因（“剪切”编辑），该平台将允许细胞特异性递送供体 DNA 以可控地修复基因（“粘贴”编辑）。 由此产生的人类免疫细胞和 HSPC 基因组编辑方法将允许一个更实用和潜在的静脉给药平台，这将为原发性免疫缺陷、艾滋病毒、镰状细胞病、癌症等提供前所未有的治疗方法。

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