我们正在开发一种将基因组编辑酶发送到需要校正的特定细胞的新方法,希望能够让我们治疗镰状细胞性贫血等血液疾病。
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CRISPR-Cas9 基因组编辑为治疗遗传疾病带来了难以置信的前景。 在克服几个实际障碍之前,这一承诺无法完全实现,包括将治疗酶靶向适当的组织并有效递送至这些细胞的细胞核。 随着开发一种方便有效地编辑人类造血干细胞和祖细胞 (HSPC) 和 T 细胞的方法,无数疗法将成为可能。 但对于这些细胞类型,目前的技术仅限于繁琐 体外 编辑。 能够编辑血液成分和 HSPC 体内 将是变革性的,因为它将能够系统地传递针对特定细胞类型的编辑组件,并大大增加基因组编辑的治疗效用。
为了实现基因组编辑的这种潜力,我们正在开发一种新的平台,用于将 Cas9 无毒、特异性地递送到人骨髓干细胞和免疫细胞。 这项技术将依赖于将 Cas9 与一种促进细胞特异性内化的抗体相连,这一过程通过对 Cas9 酶表面的修饰实现。 除了方便直截了当 体外 和 体内 编辑 T 细胞和 HSPC 以去除错误基因(“剪切”编辑),该平台将允许细胞特异性递送供体 DNA 以可控地修复基因(“粘贴”编辑)。 由此产生的人类免疫细胞和 HSPC 基因组编辑方法将允许一个更实用和潜在的静脉给药平台,这将为原发性免疫缺陷、艾滋病毒、镰状细胞病、癌症等提供前所未有的治疗方法。
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了解有关 IGI Delivery Collective 的更多信息,共同努力开发新技术以提供基于 CRISPR 的疗法。
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