CRISPR-Cas9 基因组编辑 在治疗遗传疾病方面具有令人难以置信的前景。除非克服了几个实际障碍,包括治疗的靶向性,否则这一承诺无法完全实现。 酶 到适当的组织并有效地输送到这些组织的细胞核 细胞。随着人类造血干细胞和祖细胞(HSPC)编辑方法的开发,多种疗法将成为可能 T细胞 方便、有效。但对于这些细胞类型,目前的技术仅限于繁琐的 体外 编辑。 能够编辑血液成分和 HSPC 体内 这将是变革性的,因为它将能够系统地递送针对特定细胞类型的编辑成分,并极大地提高治疗效用 基因组 编辑。
为了实现基因组编辑的潜力,我们正在开发一种新的平台,用于将 Cas9 无毒、特异性地递送至人骨髓 干细胞 和免疫细胞。该技术将依赖于将 Cas9 与促进细胞特异性内化的抗体结合,这一过程是通过对 Cas9 酶表面进行修饰来实现的。除了方便简单 体外 和 体内 编辑 T 细胞和 HSPC 以消除缺陷 基因 (“剪切”编辑),该平台将允许细胞特异性输送供体 的DNA 可控地修复基因(“粘贴”编辑)。由此产生的人类免疫细胞和 HSPC 基因组编辑方法将提供一个更实用且可能静脉注射的平台,该平台将为原发性免疫缺陷、艾滋病毒、镰状细胞病、 癌症等等。
了解有关 IGI Delivery Collective 的更多信息,共同努力开发新技术以提供基于 CRISPR 的疗法。