项目经理:
研究人员:
杰西卡·波纳
马可·海因
田林路
安妮卡·马丁
安吉拉·波格森
格雷格·波米尔
约瑟夫·雷波格
鲁本桑德斯
莎拉阳光
王敏
我们正在开发一种基于 CRISPR 的单剂量基因药物,以预先预防放射病和 SARS-CoV-2 (COVID-19) 感染。
我们的任务是确定针对辐射暴露的先天宿主遗传防御,然后调节基因以增强保护。 急性放射病 (ARS) 是一种折磨着数以千计癌症患者和暴露于有毒辐射的人的疾病,会导致肠道和骨髓中的干细胞死亡。 我们的“可编程基因调节器”旨在打开和关闭目标宿主基因以赋予抗辐射性。 这种平台技术不仅可以防止辐射中毒,而且还可以用于应对其他威胁。 鉴于 COVID-19 大流行的挑战,我们的团队现在正在评估我们基于 CRISPR 的平台在防止 SARS-CoV-2 感染方面的普遍性。
我们与国防部合作,通过大规模功能基因组学筛选确定了 ARS 的保护性宿主因子。 这些保护性基因的表达可以使用下一代基于 dCas9 的遗传调节剂进行“调整”,我们能够通过脂质纳米颗粒将我们的遗传调节剂包装并递送到小鼠模型中的干细胞。 我们的团队正在为未来癌症患者不会因治疗而中毒,而是接受基因药物治疗,使他们能够接受治疗剂量的辐射而狂热地工作。