我们正在努力设计一种新的病毒工具,以便将 Cas9 等大型转基因稳定地传递到人类细胞中。
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增加对遗传疾病的机制理解和新的、高度模块化的基因组编辑技术,为遗传疾病的治疗性编辑打开了大门。 然而,现有的用于递送编辑试剂的病毒方法存在多种限制其功效的缺点,例如递送能力有限、分裂细胞中的瞬时表达以及由于插入诱变导致的致癌潜力。 这里正在开发一种人类伽马疱疹病毒(卡波西肉瘤相关疱疹病毒;KSHV),作为 CRISPR 等治疗性基因组编辑试剂的递送载体。 KSHV 将允许向人类细胞递送大插入片段,并且由于病毒基因组通过细胞分裂持续存在而不插入宿主基因组,因此转基因可以稳定表达而无需插入诱变。 此外,KSHV 基因具有复杂的转录程序,我们将使用大规模功能筛选来了解如何操纵这些程序以灵活转录转基因。
该项目将开始探索使用伽马疱疹病毒作为载体来传递治疗性编辑试剂,并揭示更复杂的治疗性转基因转录程序的可能性。
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