重组腺相关病毒 (rAAV) 是目前最常见的基因治疗载体。 包装在 AAV 衣壳中的 CRISPR 基因组编辑系统可能被认为在改变基因治疗的未来方面具有巨大的希望。 该领域限制其广泛使用的一大障碍是在不同细胞类型中有效传递遗传物质。 决定 AAV 递送的一个关键因素是细胞膜上 AAV 衣壳受体的存在，促进 AAV 颗粒的结合和内化。 我们选择通过向靶组织提供“泛 AAV 受体”来改善 CRISPR-rAAV 在不同细胞类型中的访问来应对这一挑战。 这种方法有望克服主要的交付障碍并实现最佳的 CRISPR 组件表达水平。 体内 编辑效率。