基因组学
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工程外泌体以提供 CRISPR-Cas9 用于靶细胞和组织中的基因组编辑
首席研究员
已完成项目
我们正在设计一种天然存在的分子运输系统，以将 CRISPR 试剂输送到人体细胞。
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基因组编辑有望在活的植物和动物有机体中进行基因操作的一场革命。 编码编辑功能的基因可能会被引入细胞以进行改变，但随着细胞发育成多细胞生物，这些基因的持续存在可能会导致问题。 理想情况下，引入 DNA 核酸内切酶 Cas9 和促进特定基因组变化的向导 RNA 的方法会将这些分子靶向细胞核。 这样做的方法是可用的，但将这些分子靶向细胞摄取和递送到细胞核是低效和不精确的。 因此，能够指导将编辑功能引入多细胞生物中特定细胞的递送载体将是理想的。
大多数细胞制造小膜囊泡，将选定的蛋白质和小 RNA 输出到细胞外空间。 一些证据表明，这些细胞外囊泡（EV 或外泌体）将它们的内容物传递给受体细胞以控制基因表达和细胞行为。 许多初创生物技术公司正在探索电动汽车作为药物输送工具的潜力。 EV 的一个特殊优势是它们是细胞膜的天然产物，因此当它们被引入宿主生物体时可能保持免疫特权。 我们的实验室正在尝试设计 Cas9 的选择性包装，并使用我们发现的分类信号将 RNA 引导到 EV 中，这些信号促进了膜蛋白和小 RNA 的选择性捕获。 该计划是通过结合已知可促进正常细胞过程中膜吸收的膜表面受体和膜融合蛋白来提高 EV 靶向的效率和组织特异性。
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