我们正在开发能够纠正对当前药物无反应的囊性纤维化突变的碱基编辑器。
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药理学囊性纤维化跨膜电导调节剂 (CFTR) 调节剂的发现改变了全球囊性纤维化 (CF) 治疗的格局。 很大一部分 CF 患者可以从小分子 ivacaftor 及其伙伴药物中受益。 然而,大约 10% 的患者不符合此类治疗的条件,要么是因为他们的 CFTR 基因型对现有药物无效,要么是因为他们不能耐受调节剂治疗。 对于这些患者,迫切需要替代策略来恢复 CFTR 功能。
我们对这个项目的目标是 (1) 开发与 CFTR 突变相对应的碱基编辑器,这些突变目前超出了 ivacaftor 及其合作伙伴药物的范围,(2) 开发一个管道,用于对由 CF 特异性执行的编辑进行的细胞特异性评估目标 1 中开发的碱基编辑器,以及 (3) 使用 CF 动物模型对目标 1 和 2 中开发和改进的方法进行临床前测试。
该项目是推进新型基因组编辑酶的交付以纠正孤儿 CF 突变(总体 PI:Urnov)研究计划的一部分。 另见 将碱基编辑器输送到气道上皮的新技术的开发.
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