药理学囊性纤维化跨膜电导调节剂 (CFTR) 调节剂的发现改变了全球囊性纤维化 (CF) 治疗的格局。 很大一部分 CF 患者可以从小分子 ivacaftor 及其伙伴药物中受益。 然而，大约 10% 的患者不符合此类治疗的条件，要么是因为他们的 CFTR 基因型对现有药物无效，要么是因为他们不能耐受调节剂治疗。 对于这些患者，迫切需要替代策略来恢复 CFTR 功能。

我们对这个项目的目标是 (1) 开发与 CFTR 突变相对应的碱基编辑器，这些突变目前超出了 ivacaftor 及其合作伙伴药物的范围，(2) 开发一个管道，用于对由 CF 特异性执行的编辑进行的细胞特异性评估目标 1 中开发的碱基编辑器，以及 (3) 使用 CF 动物模型对目标 1 和 2 中开发和改进的方法进行临床前测试。

该项目是推进新型基因组编辑酶的交付以纠正孤儿 CF 突变（总体 PI：Urnov）研究计划的一部分。 另见 将碱基编辑器输送到气道上皮的新技术的开发.