药理学囊性纤维化跨膜电导调节剂 (CFTR) 调节剂的发现改变了全球囊性纤维化 (CF) 治疗的格局。 很大一部分 CF 患者可以从小分子 ivacaftor 及其伙伴药物中受益。 然而,大约 10% 的患者不符合此类治疗的条件,要么是因为他们的 CFTR 基因型对现有药物无效,要么是因为他们不能耐受调节剂治疗。 对于这些患者,迫切需要替代策略来恢复 CFTR 功能。
我们这个项目的目标是 (1) 开发 碱基编辑器 对应CFTR 突变 目前超出了 ivacaftor 及其合作伙伴药物的能力范围,(2) 开发一条管道 细胞- 由 CF 特定人员执行的编辑的特定评估 基地 编辑人员在目标 1 中开发,(3) 使用 CF 动物模型对目标 1 和 2 中开发和完善的方法进行临床前测试。
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