这项工作将把基于 CRISPR-Cas9 的人类 T 细胞编辑的最新进展转化为一种新型基因校正调节性 T 细胞 (gcTreg) 疗法的产生。 这些 gcTreg 最初将开发用于治疗由 IL2RA 基因突变引起的进行性自身免疫综合征的家庭。 IL2RA 是一种表面蛋白，对调节性 T 细胞 (Tregs) 的功能很重要，Tregs 是一种在预防自身免疫和过度炎症方面发挥关键作用的免疫细胞。 具有 IL2RA 突变的患者会发展为进行性且通常为严重的自身免疫综合征。

我们为 IL2RA 缺乏症家族中受影响最严重的兄弟姐妹制定了基因校正策略。 将从该患者的外周血中分离出 Tregs，进行基因校正，扩增 体外，然后在 1 期临床试验的背景下重新注入。 我们目前处于临床前开发阶段，并已开始与 FDA 进行积极的互动。 计划在不久的将来进行完整的研究性新药 (IND) 申请。