我们正在为患有严重的遗传性自身免疫疾病的患者创造一种基因校正的 T 细胞产品。
这项工作将把基于 CRISPR-Cas9 的人类 T 细胞编辑的最新进展转化为一种新型基因校正调节性 T 细胞 (gcTreg) 疗法的产生。 这些 gcTreg 最初将开发用于治疗由 IL2RA 基因突变引起的进行性自身免疫综合征的家庭。 IL2RA 是一种表面蛋白,对调节性 T 细胞 (Tregs) 的功能很重要,Tregs 是一种在预防自身免疫和过度炎症方面发挥关键作用的免疫细胞。 具有 IL2RA 突变的患者会发展为进行性且通常为严重的自身免疫综合征。
我们为 IL2RA 缺乏症家族中受影响最严重的兄弟姐妹制定了基因校正策略。 将从该患者的外周血中分离出 Tregs,进行基因校正,扩增 体外,然后在 1 期临床试验的背景下重新注入。 我们目前处于临床前开发阶段,并已开始与 FDA 进行积极的互动。 计划在不久的将来进行完整的研究性新药 (IND) 申请。
Schmidt R、Steinhart Z、Layeghi M、Freimer JW、Bueno R、Nguyen VQ、Blaeschke F、Ye CJ 和 Marson A. 科学
(2022)De Silva D、Ferguson L、Chin GH、Smith BE、Apathy RA、Roth TL、Blaeschke F、Kudla M、Marson A、Ingolia NT 和 Cate JHD。 e生活
(2021)Muller YD、Nguyen DP、Ferreira LMR、Ho P、Raffin C、Valencia RVB、Congrave-Wilson Z、Roth TL、Eyquem J、Gool FV、Marson A、Perez L、Wells JA、Bluestone JA 和 Tang Q。 免疫学前沿
(2021)