项目概况

我们正在为患有严重的遗传性自身免疫疾病的患者创造一种基因校正的 T 细胞产品。

这项工作将 翻译 最近的进展 CRISPR-Cas9以人类为基础 T细胞 编辑成小说的生成 基因-修正了调节性T细胞（gcTreg）疗法。这些 gcTreg 最初将用于治疗患有由以下原因引起的进行性自身免疫综合征的家庭： 突变 在 IL2RA 基因中。 IL2RA 是一个表面 蛋白质 对于调节性 T 细胞 (Treg) 的功能非常重要，调节性 T 细胞是一种免疫细胞 细胞 这在预防自身免疫和过度炎症方面发挥着关键作用。携带 IL2RA 突变的患者会出现进行性且通常严重的自身免疫综合征。

我们为 IL2RA 缺乏症家族中受影响最严重的兄弟姐妹制定了基因校正策略。 将从该患者的外周血中分离出 Tregs，进行基因校正，扩增 体外，然后在 1 期临床试验中回输。我们目前正处于临床前开发阶段，并已开始与 FDA 进行积极的互动。

 

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