虽然基因疗法有望提供针对疾病根本原因的靶向治疗，但其高昂的成本可能使最需要它们的人无法承受。 

在创新基因组学研究所，我们的使命是开发所有人都能负担得起且可获得的基因疗法。

从 2021 年冬季开始，由 Melinda Kliegman 领导的 IGI 公共影响团队组建了一个由 30 名专家组成的工作组，负责首先探索高价格的关键驱动因素，并提出开发和部署可以惠及更多患者的基因疗法的替代方法。

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主要发现

• 定价： 我们提出了一种动态成本加成模型来为新的基因疗法定价，这可能导致标价比市场上的基因疗法低 10 倍。
• 组织和资助模式： 除了营利性公司 (C-corps) 之外，非营利性医学研究组织和公益公司 (B-corps) 还提供替代组织结构，理论上可以降低标价。 为了使这些项目取得成功，需要较低成本的资本（需要较低的回报率）来控制成本。
• 知识产权： 学术技术转让办公室（TTO）可以通过许可证规定和要求访问计划在提高负担能力和访问方面发挥重要作用。
• 制造： 按照严格的监管标准制造基因疗法是成本的关键驱动因素。 我们讨论了各种创新、现场护理制造和监管简化，这些可以在保持安全性和有效性的同时降低价格。

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