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一名学生戴着头巾并在笔记本电脑上工作的插图
CRISPR 变得简单

CRISPR & 健康

在 CRISPR Made Simple 的这一部分,了解 CRISPR 如何被用于预防和治疗疾病。

  • 关键精华

    遗传病是由有害的基因变异引起的。 CRISPR 可用于开发遗传疾病的治疗方法,并在临床试验中进行测试。 

  • 词汇

    基因变异、遗传疾病、临床试验

人们为什么生病?

同一物种的生物体具有相同的基因。 它们还共享大部分与制造这些基因相同的 DNA 字母序列。 这就是为什么大多数人都喜欢相同的基本事物,例如与朋友一起玩游戏、看日落或与家人一起享用美味佳肴。 事实上,我们的 DNA 是 99.9% 相同的!

0.1% 是多少? 人类和其他生物有时具有不同的基因版本或变体。 基因变异 是基因的某些 DNA 字母的变化。 

许多基因变异没有影响。 其他人创造了我们在人与人之间看到的一些有趣的差异,例如我们的头发是卷曲的、盘绕的、波浪状的还是直的。 而且一些基因变异是有害的,会导致疾病。 由有害基因变异引起的疾病称为 遗传病.

您可能听说过“在家庭中流传”的东西——这是一种谈论从父母传给孩子的东西的方式。 棕色的眼睛和灿烂的笑容可以在一个家庭中运行。 导致遗传疾病的有害基因变异也可以在家族中传播。 除了在家庭中奔跑,遗传疾病也可能来自 DNA 的新变化,而不会遗传。

基因变异只是 一种 基因会导致一些遗传病。 镰状细胞病就是一个例子。 基因变异 许多 基因导致其他疾病。 多发性硬化症 (MS) 就是一个例子。 对于 MS 等疾病,不同变异的影响累加。 它们一起使某人更容易患上这种疾病。

虽然基因变异会导致一些疾病,但其他因素也会导致疾病。 暴露在空气污染中的人更容易患上哮喘。 这是导致疾病的环境因素的一个例子。 饮食习惯和运动量等健康习惯会导致其他疾病。 II型糖尿病就是一个例子。 病毒和细菌感染会导致其他疾病,例如普通感冒。 并且许多疾病的病因仍然未知。 

CRISPR 如何治疗 遗传病?

科学家使用 CRISPR 来编辑 DNA。 如果有害的 DNA 变异导致疾病,科学家们或许可以使用 CRISPR 来解决问题。 他们可以使用 CRISPR 通过改变 DNA 来编辑基因。 有害 变体到 健康 变体。 这有可能预防或治愈遗传疾病。 

医生于 2019 年首次开始在镰状细胞病患者身上测试这种疗法。他们使用 CRISPR 编辑了美国镰状细胞病女性 Victoria Gray 的细胞。

到目前为止,维多利亚做得很好,感觉好多了! 了解她的故事 此处

CRISPR 能做什么?

目前,研究人员正在测试针对由单个基因变异引起的疾病的 CRISPR 疗法。 未来可能会用基因编辑来治疗由一种以上基因变化引起的疾病。 一次编辑多个基因比只编辑一个基因要困难得多! 

创建正确的 CRISPR 工具来编辑基因只是难题的一部分。 为了编辑患者的细胞,科学家们必须弄清楚如何获得 CRISPR 细胞! 而且,他们必须弄清楚如何仅将其放入他们想要编辑的单元格中,而将其余单元格置之不理。

遗传疾病是由我们 DNA 中的有害基因变异引起的。 但是非遗传性疾病呢? 他们可以用 CRISPR 治疗吗?  

科学家们或许能够通过基因编辑来治疗一些非遗传性疾病。 当科学家知道导致疾病的原因时,他们可能能够创造基因疗法来治疗它,即使疾病不是遗传的。 例如,科学家正在研究 CRISPR 是否可用于预防 COVID-19 感染。 

我们如何测试新药?

令人兴奋的发现没有 立即 转向新的疾病治疗方法。 事实上,从实验室的发现到医生办公室的药物是一个漫长的过程。 

当科学家有了新疗法的想法时,他们会进行大量实验室实验来对其进行测试并使其变得更好。 他们必须证明他们的治疗在实验室动物和体外人体细胞中是安全的。 仅此一项就需要数年时间! 之后,他们可以开始一个 临床试验. 临床试验是对自愿参与的人类患者进行的测试。 一项临床试验测试一种治疗在真实的人类患者中是否有效和安全。 

临床试验通常需要几年时间才能完成。 总的来说,从在动物身上测试治疗到从你的医生那里得到它可能需要 10 到 15 年的时间。 

总结

一些疾病是由有害的 DNA 变异引起的。 这些被称为遗传病。 其他疾病是由环境、健康习惯、细菌或这些因素和基因变异的某种组合引起的。 基于 CRISPR 的基因编辑可能能够通过将有害的 DNA 变异体转变为健康的 DNA 变异体来预防或治疗遗传疾病。 CRISPR 还可用于治疗非遗传性疾病。 在临床试验中测试新的疾病治疗方法。 临床试验确保只有安全有效的治疗才能到达患者手中。 

想一想!

插图使用和归属

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