CRISPR 治愈灯塔旨在为快速开发基因组编辑疗法制定路线图
的故事 CRISPR 迄今为止，医学领域的进展速度惊人。距离 11 年发表创新论文仅用了 2012 年 基因组学 研究所 (IGI) 创始人 Jennifer Doudna 和 Emmanuelle Charpentier 及其同事首次描述了 CRISPR 基因组编辑 达到英国和美国监管机构批准的第一个基于 CRISPR 的疗法。新的医学进步通常需要数十年的时间才能开始造福公众，即使使用成熟的方法进行临床试验也通常需要 10 年或更长时间。
现在CRISPR领域的关键问题是这个初始速度是否可以 翻译 大规模开发新疗法，特别是针对历史上被忽视的罕见疾病。行业、学术界和监管机构可能无法维持这一步伐，导致无法等待的患者的治疗方法开发被推迟数年。 11 年内的一次 CRISPR 疗法是一次胜利，但扩大规模以治疗数千种罕见疾病需要一种新方法。
“当务之急是，CRISPR 对公共卫生的影响必须迅速扩大到生物技术部门目前所追求的最初的、规模适中的疾病群体之外，而实现这一目标的方法是将 CRISPR 作为治疗平台的力量充分利用，”IGI 技术和翻译总监 Fyodor Urnov 说道。
CRISPR 治疗的灯塔
为了应对扩大 CRISPR 治疗开发规模的挑战，IGI 正在与全球领先的生命科学和诊断创新公司 Danaher 合作，创建一个新的合作中心。 Danaher-IGI Beacon for CRISPR Cures 寻求利用 CRISPR 独特的可编程能力 基因组 在统一的研究、开发和监管框架内进行编辑以解决数百种遗传疾病。此次合作使 IGI 能够开展一项实质性的新研究项目，也是 Danaher Beacons 项目迄今为止最大的投资，该项目资助开创性学术研究，旨在为人类健康开发创新技术和应用。 IGI 团队将获得丹纳赫及其多家运营公司的支持，包括 IDT、Cytiva、Beckman Coulter Life Sciences 和 Aldevron，Aldevron 此前曾与 IGI 合作开发针对神经系统疾病的 CRISPR 编辑工具。
丹纳赫总裁兼首席执行官 Rainer Blair 表示：“在丹纳赫，我们希望加速并扩大尖端生物医学技术的采用，这将为人类带来最大的利益。” “我们很高兴能与一些最优秀的科学人才联手 基因 在 IGI 进行编辑，汇集了我们多家运营公司的研发和制造人才、技术和专业知识，以创建变革性的基因编辑解决方案。”
此次合作建立在两个组织的固有优势之上——基因组编辑领域的前沿研究并将其转化为 IGI 及其在加州大学旧金山分校和加州大学洛杉矶分校的合作伙伴的临床试验，以及丹纳赫及其公司行业领先的制造能力和技术。运营公司——实现共同目标：大规模影响。
“我们可以在实验室中开发 CRISPR 疗法，但最终我们需要一种方法将其转化为适用于数千名患者的临床产品，”Doudna 说。 “为此，我们需要工业规模的解决方案来制造这些治疗方法，并确保它们在提供给人们之前安全有效。”
“IGI 的核心使命是开发造福公众且所有人都能使用的 CRISPR 解决方案，”Ringeisen 补充道。 “我们与丹纳赫在 CRISPR 治愈 Beacon 方面的合作有助于使这一愿景成为现实。”
我们可以在实验室中开发 CRISPR 疗法，但最终我们需要一种方法将其转化为适用于数千名患者的临床产品。 — 詹妮弗·杜德纳
修复免疫错误
由 Urnov 以及 Doudna 和 IGI 执行董事 Brad Ringeisen 领导的 CRISPR 疗法灯塔研究团队最初将专注于开发基因编辑疗法，用于治疗两种罕见的遗传性“先天性免疫错误”(IEI)，即家族性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症 (HLH)和 Artemis 缺陷型严重联合免疫缺陷症 (ART-SCID)，并将这些疗法提交给初步监管机构。这些疾病是许多罕见疾病的典型特征，因为它们的患者群体很小，使得药物开发具有挑战性且成本高昂，因此它们经常被制药行业忽视。
IEI 具有多种优势，使其适合 Beacon for CRISPR Cures 项目，包括广泛的患者登记和基于移植的给药途径，绕过了将 CRISPR 分子传递到适当组织的一些关键挑战。重要的是，Beacon 团队的成员包括加州大学旧金山分校和加州大学洛杉矶分校研究这些疾病的顶尖专家。
IGI 团队包括 UCSF/UC Berkeley 的 Matthew Kan、UCSF 的 Jennifer Puck 和 Mort Cowan（专注于 ART-SCID）、UCSF/UC Berkeley 的 David Nguyen、Michelle Hermiston 和 Bryan Shy（UCSF 专注于 HLH）。 IGI 临床实验室主任 Petros Giannikopoulos 将担任诊断和分析负责人。加州大学洛杉矶分校的唐纳德·科恩 (Donald Kohn) 将参与将加州大学伯克利分校 (UCB) 和加州大学旧金山分校 (UCSF) 开发的基因编辑方法转化为临床 细胞 在加州大学洛杉矶分校人类基因和细胞治疗工厂生产。
从一到一千
由于 CRISPR 能够轻松地重新编程以处理任何基因 突变，Beacon for CRISPR Cures 的更大目标是超越两种最初的疾病，并以它们为模型来开发可扩展的平台方法，在该方法中可以快速开发针对任何遗传疾病的新药。
“CRISPR 的独特性质使其成为开发和部署 CRISPR 按需治疗平台功能的理想选择。丹纳赫和 IGI 处于独特的地位，可以结合我们各自的优势，建立这样一个平台，并创建首个 CRISPR 治疗‘食谱’，可供任何希望治疗其他疾病的团队使用。”乌尔诺夫说。
平台方法可以加速疾病治疗方法的开发，否则这些疾病可能很难得到业界足够的关注，并允许并行开发治疗方法。
“加州大学伯克利分校的座右铭是‘Fiat lux’或‘let there be light’，我发现我们的合作伙伴关系中包含‘beacon’这个词很有意义。现在世界上有了第一个获得批准的 CRISPR 药物——IGI 和丹纳赫希望为更多药物指明道路，”Doudna 说。
阅读更多：
- 丹纳赫与创新基因组研究所强强联手 （丹纳赫新闻稿，9 年 2024 月 XNUMX 日）
- 新的 CRISPR 中心为罕见和致命疾病带来希望 （加州大学旧金山分校新闻稿，9 年 2024 月 XNUMX 日）
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媒体联络： 安迪·默多克 andymurdock@berkeley.edu
