IGI 与新 MRC 治疗基因组学研究卓越中心合作
长期国际合作最初将集中于血液、眼部和脑部疾病的基因疗法。
英国医学研究委员会（MRC） 今天宣布， 启动其首批两个卓越研究中心 (CoRE)，将开发针对目前无法治愈的疾病的变革性新型先进疗法。新的卓越研究中心将在 50 年内分别获得高达 14 万英镑的资助。创新 基因组学 该研究所正与 MRC 治疗基因组学核心研究中心合作，该中心旨在通过大规模开发尖端基因疗法来改变遗传疾病的诊断和治疗。该中心的目标是开发许多目前无法治愈的严重遗传疾病的治疗方法，例如导致婴儿严重癫痫发作和神经发育迟缓的罕见疾病、某些类型的失明和免疫系统疾病，以及亨廷顿氏病等严重的神经系统疾病。
基因组学和第一代基因疗法的最新突破已经开始彻底改变一些遗传疾病的治疗方法。然而，每种新疗法的开发、测试和批准过程过于缓慢且昂贵，无法为数千种被诊断出的遗传疾病开发治疗方法。为了克服这个问题，该中心旨在开发流程，将成功的基因疗法重新编程以治疗新的疾病。新中心还将使用人工智能方法，使科学家能够以以前难以想象的深度处理来自患者的大量基因数据。
“重新编程基因疗法有可能治疗数千种遗传疾病。新中心将有助于在知识、基础设施、技术和行业监管方面实现范式转变，以便我们能够大规模地制定安全有效的患者定制疗法，”新 MRC 治疗基因组学核心中心联合主任、牛津大学 Deborah Gill 教授表示。
该中心正与创新基因组学研究所的研究人员合作，其中包括 IGI 创始人 Jennifer Doudna、技术总监和 翻译 Fyodor Urnov、临床实验室主任 Petros Giannikopoulos，以及来自其他国际研究机构和主要行业合作伙伴的合作者。
“一旦我们发现了哪些基因 突变 导致疾病，我们需要成熟的技术来快速创建有针对性的、可获得的治疗方法。现在，让每个人 基因治疗 批准基因疗法是一项耗资数百万美元的工作，每次都要从头开始，即使很多步骤都是一样的。这对于罕见病来说并不经济，而且在大多数情况下也是不必要的，”杜德娜说。“我们需要找到一种以可承受的价格开发基因疗法的方法，我们需要与监管机构和行业合作来实现这一目标。”
研究人员最初将专注于开发血液、眼部和脑部疾病的基因疗法。治疗这些疾病所获得的知识将得到广泛分享，从而使这些方法能够由多个研究小组扩展到越来越多的疾病和器官。
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