CIRM 和 NHLBI 的主要资金推动 Sickle Cell 的 CRISPR 疗法走向临床

加州再生医学研究所 (CIRM) 和 NIH 的国家心肺血液研究所 (NHLBI) 已拨款 4.49 万美元，以推进 IGI 为治愈镰刀所做的持续努力 细胞 疾病（SCD），推动了临床的最后一步。

研究人员知道镰状细胞病 (SCD) 的分子原因已经整整 70 年了，但目前还没有普遍适用的治疗方法或治愈方法。 这种遗传病影响了近 100,000 名美国人，全球范围内还有数百万人。 SCD 患者共享一个字母 的DNA 突变 这会导致月亮形的“镰刀状”红细胞阻塞血管，导致巨大的疼痛和全身的氧气输送不良。 目前的患者预期寿命在 XNUMX 多岁，但针对这种旧病的新方法正在开发中。

自成立以来，IGI 一直在开发工具和技术来安全有效地治疗 SCD。 这笔资金建立在较早的 4 百万美元 CIRM 的投资，支持 Jacob Corn 的基础工作，以完善 CRISPR-Cas9 编辑和 逆转镰刀突变. 其他研究改善了 插入效率 健康的基因序列。 其他 IGI 计划领域的协同研究同时改善了 安全性 和准确性 基因组编辑. 这些努力的结果是 的途径 能够按比例纠正 SCD 突变 干细胞 这应该足够高，可以对镰状细胞患者产生实质性的好处。 现在，在 CIRM 和 NHLBI 的近期资助下，IGI 旨在将这种新型疗法带给患者。

“镰状细胞病是一项重大的公共卫生挑战，目前没有有效和可持续治疗的选择。 CRISPR 是在分子水平上治愈这种疾病的千载难逢的机会，”IGI 执行董事 Jennifer Doudna 说。 “我们全力以赴，准备为患者实现这一目标。”

IGI 很荣幸与世界上最重要的两个机构——奥克兰加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院和加州大学洛杉矶分校合作，分别由 Mark Walters 和 Don Kohn 领导。 自该项目早期以来，这种合作一直是必不可少且富有成效的，我们合作伙伴的临床专业知识将在 翻译 实验室发现镰状细胞病和其他遗传性血液病患者的治疗方法。

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CIRM 和 NHLBI 就治愈镰状细胞病达成里程碑式的协议
CIRM | 30 年 2019 月 XNUMX 日